Из Википедии, бесплатной энциклопедии
  (Перенаправлен из обозначения терапии прорыва )
Перейти к навигации Перейти к поиску

«Прорывная терапия» - это обозначение Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США , ускоряющее разработку лекарств. Оно было создано Конгрессом в соответствии с разделом 902 Закона о безопасности и инновациях Управления по контролю за продуктами и лекарствами от 9 июля 2012 года . [1] [2] Назначение FDA «прорывной терапии» не означает, что лекарство на самом деле является «прорывом» или что существуют высококачественные доказательства эффективности лечения конкретного состояния; [3] [4] скорее, это позволяет FDA предоставлять приоритетное рассмотрение кандидатам на лекарства, если предварительные клинические испытанияуказывают на то, что терапия может предложить существенные лечебные преимущества по сравнению с существующими вариантами для пациентов с серьезными или опасными для жизни заболеваниями. [4] [5] У FDA есть другие механизмы для ускорения процесса рассмотрения и утверждения перспективных лекарств, включая ускоренное определение, ускоренное одобрение и приоритетное рассмотрение . [4] [6]

Требования [ править ]

Назначение прорывной терапии может быть назначено лекарству, если «это лекарство предназначено отдельно или в комбинации с одним или несколькими другими лекарствами для лечения серьезного или опасного для жизни заболевания или состояния», и если предварительные клинические данные указывают на то, что это лекарство может продемонстрировать существенное улучшение по сравнению с существующими методами лечения по одной или нескольким клинически значимым конечным точкам, таким как существенный лечебный эффект, наблюдаемый на ранних этапах клинической разработки » [5] [7].

Запросы рассматриваются Центром оценки и исследований лекарственных средств (CDER) и Центром оценки и исследований биологических препаратов (CBER). CDER получает около 100 запросов в год на прорывное обозначение. Исторически было одобрено около трети. CBER получает 15–30 запросов в год. [8] Спонсоры должны подавать заявки на статус «Прорыв» отдельно по каждому показанию, по которому они намерены маркировать препарат.

Заявки на присвоение статуса «прорыв» подаются как поправка к заявкам IND , как правило, до завершения собрания Фазы II. [9]

Поощрения [ править ]

Лекарства, получившие статус «Прорыв», подлежат рассмотрению в приоритетном порядке. FDA работает со спонсором заявки на лекарство, чтобы ускорить процесс утверждения. Этот ускоренный процесс может включать скользящие обзоры, небольшие клинические испытания и альтернативные дизайны испытаний. [9]

Проблемы [ править ]

Критики заявили, что это название вводит в заблуждение и дает компаниям, получившим прорыв в качестве кандидата на лекарство, маркетинговое преимущество, которое может быть незаслуженным. [10] [11] FDA признает, что название «революционная терапия» может вводить в заблуждение. Это никогда не означало, что эти препараты на самом деле являются «прорывом», и не гарантирует, что они принесут клиническую пользу, но все же критики жалуются, что они основаны на предварительных доказательствах, включая изменения в суррогатных маркерах, таких как лабораторные измерения, которые часто не отражают «значимого клинического преимущества». [3]В руководстве FDA говорится: «Не все продукты, обозначенные как прорывные методы лечения, в конечном итоге будут демонстрировать существенное улучшение по сравнению с доступными методами лечения, предложенными предварительными клиническими данными на момент назначения. Если это определение больше не подтверждается последующими данными, FDA может отменить обозначение ". [12]

Устройства [ править ]

По состоянию на август 2020 года FDA предоставило передовую терапию [ необходимы разъяснения ] в общей сложности 298 устройствам с момента ее создания, в том числе 50 на 2020 год [13].

См. Также [ править ]

Ссылки [ править ]

  1. ^ Дэрроу, JJ; Avorn, J; Kesselheim, AS (27 марта 2014 г.). «Новая категория прорывных препаратов FDA - значение для пациентов». Медицинский журнал Новой Англии . 370 (13): 1252–8. DOI : 10.1056 / nejmhle1311493 . PMID  24670173 .
  2. ^ Yandell, Кейт (1 января 2016). «Набирая темпы» . Ученый .
  3. ^ a b Schwitzer G (13 мая 2016 г.). «CBS провозглашает« прорыв в области рака »- не объясняет, что FDA имеет в виду под этим термином» . Обзор новостей здоровья . Проверено 9 октября 2017 года .
  4. ^ a b c Kepplinger EE (февраль 2015 г.). «Ускоренные механизмы утверждения FDA для новых лекарственных препаратов» . Biotechnol Law Rep . 34 (1): 15–37. DOI : 10.1089 / blr.2015.9999 . PMC 4326266 . PMID 25713472 .  Четвертый механизм ускоренного утверждения - обозначение прорывной терапии - применяется к новому лекарственному препарату, если он «предназначен, отдельно или в сочетании с одним или несколькими другими лекарствами, для лечения серьезного или опасного для жизни заболевания или состояния, и предварительные клинические доказательства указывает на то, что препарат может продемонстрировать существенное улучшение по сравнению с существующими методами лечения по 1 или более клинически значимым конечным точкам ». 172 В своем Заключительном руководстве FDA интерпретировало «предварительные клинические доказательства» как свидетельства, «достаточные для указания того, что лекарство может демонстрировать значительное улучшение эффективности или безопасности по сравнению с доступными методами лечения, но в большинстве случаев этого недостаточно для установления безопасности и эффективности для конкретных целей. одобрения ". 173Обычно для этого требуется больше, чем данные исследований in vitro или моделей на животных. 174 FDA ожидает, что предварительные клинические данные будут получены в результате клинических испытаний фазы 1 или 2. 175
  5. ^ a b "Информационный бюллетень: прорыв в терапии" . Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США. 10 декабря 2014. Архивировано 9 октября 2017 года . Проверено 9 октября 2017 года . Прорывная терапия - это лекарство:  • предназначенное отдельно или в комбинации с одним или несколькими другими лекарствами для лечения серьезного или опасного для жизни заболевания или состояния, и  • предварительные клинические данные указывают на то, что лекарство может продемонстрировать существенное улучшение по сравнению с существующими терапиями в отношении одного или нескольких клинических важные конечные точки, такие как существенные эффекты лечения, наблюдаемые на ранних стадиях клинической разработки.

  6. ^ "Архивная копия" . Архивировано из оригинала 21 января 2017 года . Проверено 3 января 2017 года .CS1 maint: заархивированная копия как заголовок ( ссылка )
  7. ^ Закон о безопасности и инновациях Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDASIA) , Silver Spring, MD: Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов , 29 января 2015 г., архивировано из оригинала 18 июля 2015 г. , извлечено 20 июля 2015 г.
  8. ^ Исследования, Центр оценки лекарственных средств и. «Отчеты о деятельности IND - запросы на назначение прорывной терапии» . www.fda.gov .
  9. ^ a b Исследования, Центр оценки лекарственных средств и (10 апреля 2019 г.). «Ускоренные программы при серьезных заболеваниях - лекарства и биопрепараты» . Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США .
  10. ^ Джозеф С. Росс; Рита Ф. Редберг (21 сентября 2015 г.). «Примечание редактора: будет ли прорывная терапия под каким-либо другим именем столь же многообещающей?» . JAMA Intern. Med . 175 (11): 1858–9. DOI : 10,1001 / jamainternmed.2015.5311 . PMID 26390064 . 
  11. ^ Джонатан Дж. Дэрроу; Джерри Аворн; Аарон С. Кессельхейм (12 апреля 2018 г.). «Прорывное обозначение лекарства FDA: четырехлетний опыт». Медицинский журнал Новой Англии . 378 (15): 1444–53. DOI : 10.1056 / NEJMhpr1713338 . PMID 29641970 . 
  12. ^ «Руководство по отраслевым ускоренным программам для серьезных состояний - лекарства и биопрепараты» (PDF) . FDA. Май 2014. с. 10.
  13. ^ «Программа FDA по прорывным устройствам приближается к 300 обозначениям» . MedTech Dive . Дата обращения 23 августа 2020 .