Эназидениб ( МНН ; торговое название Idhifa ) — это лекарство, используемое для лечения рецидивирующего или рефрактерного острого миелоидного лейкоза у людей со специфическими мутациями гена изоцитратдегидрогеназы 2 (IDH2), определяемыми с помощью одобренного FDA сопутствующего диагностического теста IDH2. [1] Это ингибитор IDH2. Он был разработан компанией Agios Pharmaceuticals и лицензирован компанией Celgene для дальнейшего развития.
Эназидениб используется для лечения рецидивирующего или рефрактерного острого миелоидного лейкоза у людей со специфическими мутациями гена IDH2, определяемыми с помощью одобренного FDA сопутствующего диагностического теста IDH2. [1]
Изоцитратдегидрогеназа является важным ферментом в цикле лимонной кислоты . Мутированные формы IDH продуцируют высокие уровни ( R )-энантиомера 2-гидроксиглутарата (R-2-HG) и могут способствовать росту опухолей. IDH1 катализирует эту реакцию в цитоплазме, тогда как IDH2 катализирует эту реакцию в митохондриях. Мутации IDH2 встречаются чаще, чем мутации IDH1, от 8 до 19% по сравнению с 7-14% соответственно [1] у больных ОМЛ. Эназидениб нарушает этот цикл, снижая общий уровень (R)-2-HG в митохондриях. [ нужна медицинская справка ]
В 2014 г. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) удовлетворило заявку на ускоренное получение эназидениба и назначение орфанного препарата для лечения острого миелоидного лейкоза [3] .
Эназидениб был одобрен FDA в августе 2017 года для лечения рецидивирующего или рефрактерного острого миелоидного лейкоза (ОМЛ) у людей со специфическими мутациями гена IDH2, определяемыми с помощью одобренного FDA сопутствующего диагностического теста IDH2. [1] [4] [5]