Бетибеглоген аутотемцел , продаваемый под торговой маркой Zynteglo , представляет собой генную терапию для лечения бета-талассемии . [1] [5] [2] Он был разработан компанией Bluebird Bio и в феврале 2015 года получил статус революционной терапии от Управления по контролю за продуктами и лекарствами США. [6] [7]
Наиболее распространенные побочные реакции включают снижение уровня тромбоцитов и других клеток крови, а также мукозит, фебрильную нейтропению, рвоту, лихорадку (лихорадку), алопецию (выпадение волос), носовое кровотечение (носовое кровотечение), боль в животе, скелетно-мышечную боль, кашель, головную боль, диарея, сыпь, запор, тошнота, снижение аппетита, нарушение пигментации и зуд (зуд). [5]
Он был одобрен для медицинского использования в Европейском Союзе в мае 2019 года [2] и в США в августе 2022 года. [5]
Бетибеглоген аутотемцел показан для лечения людей двенадцати лет и старше с трансфузионно-зависимой бета-талассемией , у которых нет генотипа β0/β0, для которых подходит трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (HSC), но соответствует человеческий лейкоцитарный антиген (HLA). родственный донор HSC недоступен. [2]
Бетибеглогенный аутотемцел изготавливается индивидуально для каждого реципиента из стволовых клеток, собранных из его крови, и должен назначаться только тому реципиенту, для которого он изготовлен. [2] Его вводят в виде аутологичной внутривенной инфузии , доза зависит от массы тела реципиента. [3] [2]
Перед введением бетибеглогена аутотемцела реципиент получает кондиционирующую химиотерапию для очистки костного мозга от клеток ( миелоабляция ). [2]