Прагматичный клиническое исследование ( РСТ ), иногда называемый практический клиническое исследование ( РСТ ), [1] представляет собой клиническое исследование , что фокусы на корреляции между процедурами и результатами в реальном мире системы здравоохранения на практике , а не сосредотачиваться на доказательстве причинные объяснения результатов, который требует большого де вмешивающегося с критериями включения и исключения настолько жесткими , что они рискуют рендеринг пробных результатов не имеет отношение к большей части реальной практики. [2] [3]
Примеры
Типичным примером является то, что антидиабетический препарат в реальном мире часто будет использоваться у людей с (латентными или очевидными) проблемами с почками, вызванными диабетом , но если исследование его эффективности и безопасности исключило некоторые группы людей с проблемами почек ( чтобы избежать путаницы), результаты исследования могут не очень хорошо отражать то, что на самом деле произойдет в широкой практике. Таким образом, ПКТ контрастируют с пояснительными клиническими испытаниями [3], которые больше фокусируются на причинно-следственной связи посредством деконфаундирования. Прагматическое и объяснительное различие - это спектр или континуум, а не дихотомия (каждое исследование может иметь один или другой конец) [4], но это различие, тем не менее, важно для доказательной медицины (ДМ), потому что врачи обнаружили, что лечение эффекты в пояснительных клинических испытаниях не всегда приводят к результатам в типичной практике. Лица, принимающие решения (включая отдельных врачей, решающих, что делать дальше с конкретным пациентом , разработчиков клинических руководств и руководителей политики здравоохранения ), надеются создать лучшую доказательную базу для обоснования решений, поощряя проведение большего числа ПКТ. [1]
Отличие от других форм испытаний
Различие между прагматическими и объяснительными испытаниями не то же самое, что различие между рандомизированными и нерандомизированными испытаниями. Любое исследование может быть рандомизированным или нерандомизированным и иметь любую степень прагматической и объяснительной силы, в зависимости от дизайна исследования , при этом рандомизация предпочтительнее, если это практически возможно. Однако большинство рандомизированных контролируемых испытаний (РКИ) на сегодняшний день склоняются к объяснительной стороне прагматико-объяснительного спектра, в основном из-за того значения, которое традиционно придается доказательству причинно-следственной связи путем деконфаундирования как части доказательства эффективности, но иногда и потому, что «попытки минимизировать стоимость и максимальная эффективность привели к уменьшению размеров выборки ". [2] Движение к поддержке прагматических рандомизированных контролируемых испытаний (pRCT) направлено на то, чтобы деньги, потраченные на рандомизированные контролируемые исследования, были потрачены не зря, путем предоставления информации, которая действительно имеет значение для реальных результатов [2], независимо от окончательной привязки причинно-следственной связи к конкретным переменным. Это прагматичный элемент таких конструкций. Таким образом , pRCTs имеет важное значение для сравнительного исследования эффективности , [2] ичасто (хотя и не всегда) проводится различие между действенностью и действенностью , при этом эффективность подразумевает причинно-следственную связь, доказанную путем деконфигурирования других переменных (мы с уверенностью знаем, что лекарство X лечит болезнь Y по механизму действия Z), но эффективность подразумевает корреляцию с результатами независимо от наличия других переменных (мы с уверенностью знаем, что люди в ситуации, подобной X, принимающие препарат А, как правило, имеют немного лучшие результаты, чем те, кто принимает препарат В, и даже если мы думаем, что можем подозревать почему, причинно-следственная связь не так важна) . [5]
Объяснение остается важным, как и традиционные исследования эффективности, потому что мы по-прежнему ценим знание причинно-следственной связи, чтобы продвинуть наше понимание молекулярной биологии и сохранить нашу способность отличать реальную эффективность от эффектов плацебо . Что стало очевидным в эпоху передовых технологий здравоохранения, так это то, что нам также необходимо знать о сравнительной эффективности в реальных приложениях, чтобы мы могли обеспечить наилучшее использование наших ограниченных ресурсов при принятии бесчисленных примеров клинических решений. Очевидно, что пояснительные доказательства, такие как доказательства in vitro и даже данные клинических испытаний in vivo с жесткими критериями исключения, часто сами по себе недостаточно помогают в решении этой задачи. [2]
Рекомендации
- ^ a b Тунис, SR; Страйер, ДБ; Клэнси, CM (2003), "Практические клинические испытания: повышение стоимости клинических исследований для принятия решений в клинической и медицинской политике", JAMA , 290 (12): 1624-1632, DOI : 10,1001 / jama.290.12.1624 , PMID 14506122 .
- ^ а б в г д Mullins, CD; Whicher, D; Риз, ES; Тунис, S; и другие. (2010), "Генерация доказательств для исследования сравнительной эффективности с использованием более прагматических рандомизированных контролируемых исследований", фармакоэкономики , 28 (10): 969-976, DOI : 10,2165 / 11536160-000000000-00000 , PMID 20831305 .
- ^ а б Шварц, Д; Леллуш, Дж; и другие. (1967), «Объяснительная и прагматическая позиция в терапевтических испытаниях», J Chronic Dis , 20 (8): 637–648, PMID 4860352 .
- ^ Торп, KE; и другие. (2009), "Прагматический-пояснительная суммарный показатель континуума (PRECIS): инструмент для помощи пробных дизайнеров", J Clin Epidemiol , 62 (5): 464-475, DOI : 10.1016 / j.jclinepi.2008.12.011 , PMC 2679824 , PMID 19348971 .
- ^ Циммер, Карл (20 ноября 2020 г.). «Две компании заявляют, что их вакцины эффективны на 95%. Что это значит? Можно предположить, что 95 из каждых 100 вакцинированных людей будут защищены от Covid-19. Но математика работает не так» . Нью-Йорк Таймс . Проверено 21 ноября 2020 года .
Смотрите также
- Другие способы использования доказательств, связанных с результатами, но не обязательно с известной причинно-следственной связью
- Данные реального мира
- Свидетельства реального мира