Пеницилламин — комплексообразующее химическое соединение, обладает также противовоспалительной и иммуносупрессивной активностью при аутоиммунных заболеваниях. Эффективен при ревматизме.
Комплексообразующее соединение. Образует хелатные комплексы с ионами меди, ртути, свинца, железа, мышьяка, кальция, цинка, кобальта, золота. При взаимодействии с аминокислотой цистеином образует дисульфид, обладающий значительно большей растворимостью, чем цистеин. Предполагают, что пеницилламин оказывает влияние на различные звенья иммунной системы (подавление Т-хелперной функции лимфоцитов, торможение хемотаксиса нейтрофилов и выделения ферментов из лизосом этих клеток, усиление функции макрофагов). Обладает способностью нарушать синтез коллагена, расщепляя перекрёстные связи между вновь синтезирующимися молекулами тропоколлагена. Кроме того, пеницилламин является антагонистом пиридоксина (витамина B6).
После приёма внутрь абсорбция из ЖКТ составляет около 50%. Максимальная абсорбция наблюдается при приёме пеницилламина через 1,5 ч после еды. Неизмененный пеницилламин и его метаболиты выводятся почками и через кишечник. В течение 24 ч выводится около 60%. В настоящее время не имеется удовлетворительного метода определения уровня пеницилламина в плазме крови.
Устанавливают индивидуально, с учётом показаний и реакции пациента на лечение. Разовая доза — не более 500 мг.
При болезни Коновалова — Вильсона суточная доза для взрослых составляет 0,75-1,5 г. Доза считается эффективной, если суточная экскреция меди с мочой (после первой недели лечения) превышает 2 мг. В дальнейшем адекватность дозы определяют на основании измерения уровня свободной меди в сыворотке крови (он должен быть менее 10 мкг/мл). В отдельных случаях доза может составить 2 г/сут и более. Для детей — 20 мг/кг/сут в разделённых дозах, минимальная доза — 500 мг/сут. При цистинурии суточная доза для взрослых составляет 1—4 г (в среднем 2 г), для детей — 30 мг/кг. Суточную дозу распределяют на 4 приёма, большую разовую дозу принимают на ночь. Дозу подбирают индивидуально на основании определения экскреции цистеина с мочой (оптимальным считается уровень, не превышающий 100—200 мг/сут у пациентов с отсутствием признаков мочекаменной болезни и не превышающий 100 мг/сут у больных, имеющих мочекаменную болезнь). Во время лечения необходимо обильное питьё, особенно важно принимать дополнительное количество жидкости (не менее 0,5 л) непосредственно перед сном и ночью.