Из Википедии, свободной энциклопедии
Перейти к навигации Перейти к поиску
Пексидартиниб
Pexidartinib.svg
Клинические данные
Торговые наименованияTuralio
Другие названияPLX-3397
AHFS / Drugs.comМонография
MedlinePlusa619050
Данные лицензии
Пути администрированияУстно
Код УВД
Легальное положение
Легальное положение
Идентификаторы
  • 5 - [(5-Хлор- 1H- пирроло [2,3- b ] пиридин-3-ил) метил] - N - {[6- (трифторметил) -3-пиридинил] метил} -2-пиридинамин
Количество CAS
PubChem CID
IUPHAR / BPS
DrugBank
ChemSpider
UNII
КЕГГ
ЧЭБИ
ЧЭМБЛ
Химические и физические данные
ФормулаC 20 H 15 Cl F 3 N 5
Молярная масса417,82  г · моль -1
3D модель ( JSmol )
  • ClC = 1C = C2C (= NC1) NC = C2CC ​​= 2C = CC (= NC2) NCC = 2C = NC (= CC2) C (F) (F) F
  • InChI = 1S / C20H15ClF3N5 / c21-15-6-16-14 (10-28-19 (16) 29-11-15) 5-12-2-4-18 (26-7-12) 27-9- 13-1-3-17 (25-8-13) 20 (22,23) 24 / ч 1-4,6-8,10-11H, 5,9H2, (H, 26,27) (H, 28, 29)
  • Ключ: JGWRKYUXBBNENE-UHFFFAOYSA-N

Пексидартиниб , продаваемый под торговой маркой Turalio , представляет собой ингибитор киназ, предназначенный для лечения взрослых с симптоматической теносиновиальной гигантоклеточной опухолью (TGCT), связанной с тяжелыми заболеваниями или функциональными ограничениями и не поддающихся хирургическому лечению. [1] [2] [3] [4]

Общие побочные эффекты - это повышение уровня лактатдегидрогеназы (белков, которые помогают производить энергию в организме), повышение уровня аспартатаминотрансферазы (ферментов, которые находятся в основном в печени, но также и в мышцах), потеря цвета волос, повышение уровня аланинаминотрансферазы (ферменты, которые в основном присутствуют в печень и почки) и повышенный холестерин. [1]Дополнительные побочные эффекты включают нейтропению (низкий уровень лейкоцитов, которые помогают иммунной системе защищаться от болезней и инфекций), повышение щелочной фосфатазы (ферменты, которые в основном находятся в клетках костей и печени), уменьшение лимфоцитов (лейкоцитов, которые помогают иммунная система защищает от болезней и инфекций), отек глаз (опухоль вокруг глаз), снижение гемоглобина (белок в красных кровяных тельцах, переносящих кислород), сыпь, дисгевзия (изменение вкусовых ощущений) и снижение уровня фосфата (электролиты, которые помогают с энергией ). [1] Информация о назначении пексидартиниба в США включает предупреждение о риске серьезного и потенциально смертельного поражения печени. [1] [2]

В августе 2019 года он был одобрен FDA США для лечения гигантоклеточной опухоли влагалища сухожилия (GC-TS). [1] [5] [6] Пексидартиниб доступен в США только в рамках программы Turalio Risk Evaluation and Mitigation Strategy (REMS). [1] США пищевых продуктов и медикаментов (FDA) считает , что это будет первый в своем классе препарат. [7]

История [ править ]

Одобрение пексидартиниба было основано на результатах многоцентрового международного клинического исследования 120 субъектов, 59 из которых получали плацебо. [1] Первичной конечной точкой эффективности была общая частота ответа (ЧОО), проанализированная после 25 недель лечения. [1] Клиническое испытание продемонстрировало статистически значимое улучшение ЧОО у субъектов, получавших пексидартиниб, с ЧОО 38%, по сравнению с отсутствием ответа у субъектов, получавших плацебо. [1] Уровень полных ответов составил 15%, а частичных ответов - 23%. [1]В общей сложности 22 из 23 респондентов, за которыми наблюдали в течение как минимум шести месяцев после первоначального ответа, сохраняли свой ответ в течение шести или более месяцев, и в общей сложности 13 из 13 респондентов, за которыми наблюдали как минимум 12 месяцев. после первоначального ответа сохраняли свой ответ в течение 12 или более месяцев. [1]

США пищевых продуктов и медикаментов (FDA) удовлетворил заявки на pexidartinib прорыв терапии назначения, сирота наркотиков назначения, и приоритет обзора назначения. [1] FDA одобрило Turalio для Daiichi Sankyo . [1]

Ссылки [ править ]

  1. ^ a b c d e f g h i j k l m «FDA одобряет первую терапию редкой опухоли сустава» . FDA (пресс-релиз). 2 августа 2019 . Проверено 17 августа 2019 . Эта статья включает текст из этого источника, который находится в общественном достоянии .
  2. ^ a b «Туралиопексидартиниб в капсулах» . DailyMed . 7 августа 2019 . Проверено 19 марта 2020 .
  3. ^ "Монография пексидартиниба гидрохлорида для профессионалов" . Drugs.com . 19 августа 2019 . Проверено 19 марта 2020 .
  4. ^ «Магия микроглии: лекарство стирает их, появляется новый набор» . Альцфорум . 18 апреля 2014 . Проверено 19 марта 2020 .
  5. ^ "Снимки испытаний лекарств: Туралио" . США пищевых продуктов и медикаментов (FDA) . 2 августа 2019 . Дата обращения 17 марта 2020 .
  6. ^ "Пакет одобрения лекарств: Туралио" . США пищевых продуктов и медикаментов (FDA) . 22 июля 2019 . Дата обращения 17 марта 2020 .
  7. ^ "Новые разрешения на лекарственную терапию 2019" . Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США . 31 декабря 2019 . Проверено 15 сентября 2020 .

Дальнейшее чтение [ править ]

  • «Пексидартиниб» . LiverTox: Клиническая и исследовательская информация о травмах печени, вызванных лекарственными средствами . Bethesda, MD: Национальный институт диабета, болезней органов пищеварения и почек. Октябрь 2019 г. PMID  31869194 . NBK551730.
  • Баранина Ю.Н. (ноябрь 2019). «Пексидартиниб: первое одобрение» . Наркотики . 79 (16): 1805–1812. DOI : 10.1007 / s40265-019-01210-0 . PMC  7044138 . PMID  31602563 .
  • Роскоски Р. (февраль 2020 г.). «Свойства одобренных FDA ингибиторов низкомолекулярных протеинкиназ: обновление 2020 г.». Pharmacol. Res . 152 : 104609. DOI : 10.1016 / j.phrs.2019.104609 . PMID  31862477 .

Внешние ссылки [ править ]

  • «Пексидартиниб» . Информационный портал о наркотиках . Национальная медицинская библиотека США.