Research Foundation Progeria ( PRF ) является некоммерческой организацией , которая занимается разработкой методов лечения и, в конечном счете, лекарство от прогерии , врожденное заболевание. Фонд был основан в 1999 году семьей и друзьями Сэма Бернса , ребенка с прогерией, включая доктора Лесли Гордона и доктора Скотта Бернса, его родителей и Одри Гордон, его тетю. [1]
С их веб-сайта заявлена миссия фонда: «Открывать методы лечения и лекарства от прогерии и связанных со старением расстройств».
В 2003 году Исследовательский фонд прогерии помог обнаружить мутацию гена , вызывающую прогерию, и разработал диагностический тест для ее выявления . [1] [2] В 2020 году Американское управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов одобрило использование лонафарниба [3] у детей с этим заболеванием на основе исследований и финансирования, предоставленного Фондом. Это первый и единственный сертифицированный медицинский протокол этого заболевания. [4]
Одна из основных кампаний PRF - Find the Other 150 , цель которой - выявить и диагностировать как можно больше пациентов с прогерией во всем мире.
Ссылки [ править ]
- ^ а б Мур, Кит. Старость в возрасте 3 лет: история Захари Мура Старость в возрасте 3 лет, 2007 ISBN 061516062X , стр. 11–13
- ^ Клац, Рональд. Новая революция против старения: остановите часы, чтобы вы были моложе, сексуальнее и счастливее! ReadHowYouWant.com, 2009. ISBN 1458716228 , стр. 274
- ^ «FDA одобряет лекарство от прогерии, редкого заболевания, вызывающего быстрое старение у детей» . AJMC . Проверено 17 января 2021 .
- ^ Гордон, Лесли Б.; Шаппелл, Хизер; Массаро, Джо; Д'Агостино, Ральф Б.; Бразье, Жанна; Кэмпбелл, Сьюзен Э .; Kleinman, Monica E .; Киран, Марк В. (2018-04-24). «Ассоциация лечения лонафарнибом по сравнению с отсутствием лечения с показателем смертности пациентов с синдромом прогерии Хатчинсона-Гилфорда» . ДЖАМА . 319 (16): 1687 DOI : 10,1001 / jama.2018.3264 . ISSN 0098-7484 .