Из Википедии, бесплатной энциклопедии
Перейти к навигации Перейти к поиску

Эмапалумаб
Моноклональные антитела
ТипЦелое антитело
ИсточникЧеловек
ЦельIFN-гамма
Клинические данные
Произношение/ Ɛ м ə р ə л ˌ у м ə б / EM -а- PAL -EU-MAB [1]
Торговые наименованияГамифант
Другие названияNI-0501, эмапалумаб-lzsg
AHFS / Drugs.comМонография
MedlinePlusa619024
Данные лицензии
Пути администрированияВнутривенно , парентерально
Код УВД
Правовой статус
Правовой статус
Идентификаторы
Количество CAS
  • 1709815-23-5
DrugBank
ChemSpider
  • никто
UNII
КЕГГ
Химические и физические данные
ФормулаC 6430 H 9898 N 1718 O 2038 S 46
Молярная масса145 352 0,66  г · моль -1

Эмапалумаб , продаваемый под торговой маркой Gamifant , представляет собой лекарство на основе антител к интерферон-гамма (IFNγ), используемое для лечения гемофагоцитарного лимфогистиоцитоза (HLH) [3] [4] [5], от которого нет лечения. [6]

Наиболее частые побочные эффекты включают инфекции, гипертонию, реакции, связанные с инфузией, и гипертермию. [3]

США пищевых продуктов и медикаментов (FDA) считает , что это будет первый в своем классе препарат. [7]

Медицинское использование [ править ]

Эмапалумаб используется для лечения первичного гемофагоцитарного лимфогистиоцитоза (ГЛГ) с рефрактерным, рецидивирующим или прогрессирующим заболеванием или непереносимостью традиционной терапии ГЛГ. [3]

Побочные эффекты [ править ]

В клинических испытаниях, которые привели к одобрению эмапалумаба FDA, наиболее частыми побочными эффектами были инфекции (56%), высокое кровяное давление (41%), инфузионные реакции (27%) и лихорадка (24%). [2] [8] Серьезные побочные эффекты наблюдались примерно у половины субъектов, участвовавших в клиническом исследовании, которое привело к одобрению FDA. [8]

Фармакология [ править ]

Механизм действия [ править ]

Считается, что в условиях HLH избыточная секреция IFN-γ вносит вклад в патогенез заболевания. [2] Эмапалумаб связывает и нейтрализует IFN-γ, не позволяя ему вызывать патологические эффекты. [2]

Фармакокинетика [ править ]

Как и другие препараты на основе антител, которые состоят из аминокислотных цепей, называемых полипептидами , эмапалумаб расщепляется на более мелкие пептиды в результате нормального катаболизма организма . [2]

Общество и культура [ править ]

Правовой статус [ править ]

США пищевых продуктов и медикаментов (FDA) предоставил бесхозных наркотиков обозначения в 2010 и 2020 годах, [9] [10] и прорыв терапии назначение в 2016 году, на основе предварительных данных от II фазы клинических испытаний. [11]

В июле 2020 года и снова в ноябре 2020 года Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) рекомендовало отказать в разрешении на продажу эмапалумаба. [12] [13]

Исследование [ править ]

Название исследования эмапалумаба было NI-0501. [1] Исследование фазы II / III началось в 2013 году и продолжается по состоянию на август 2018 года . [14] Исследование нацелено на пациентов в возрасте до 18 лет, которым не удалось улучшить традиционные методы лечения. [15] Это исследование было реализовано в контексте финансируемого ЕС проекта FP7 под названием FIGHT-HLH (306124). [ необходима цитата ]

Ссылки [ править ]

  1. ^ a b «ЗАЯВЛЕНИЕ О НЕСОВМЕСТНОМ НАЗВАНИИ, ПРИНЯТОМ СОВЕТОМ США» (PDF) . Проверено 21 ноября 2018 .
  2. ^ a b c d e "Gamifant (- emapalumab-lzsg injection" . DailyMed . 30 июня 2020 г. Проверено 7 октября 2020 г.) .
  3. ^ a b c «FDA одобряет эмапалумаб для лечения гемофагоцитарного лимфогистиоцитоза» . США пищевых продуктов и медикаментов (FDA) . 20 ноября 2018 . Проверено 19 марта 2021 года . Эта статья включает текст из этого источника, который находится в общественном достоянии .
  4. ^ «FDA одобряет Gamifant (emapalumab-lzsg), ​​первое и единственное средство для лечения первичного гемофагоцитарного лимфогистиоцитоза (HLH)» (пресс-релиз). Соби . Проверено 21 ноября 2018 г. - через Business Wire.
  5. ^ Cheloff АЗ, Аль-Samkari Н (июль 2020). «Эмапалумаб для лечения гемофагоцитарного лимфогистиоцитоза». Наркотики сегодняшнего дня (Барселона, Испания: 1998) . 56 (7): 439–446. DOI : 10,1358 / dot.2020.56.7.3145359 . PMID 32648854 . 
  6. ^ Номер клинического испытания NCT02069899 для «Долгосрочное наблюдение за пациентами с HLH, которые получали лечение NI-0501, моноклональными антителами против интерферона гамма» на ClinicalTrials.gov
  7. ^ Новые разрешения на лекарственную терапию 2018 (PDF) . США пищевых продуктов и медикаментов (FDA) (доклад). Январь 2019 . Проверено 16 сентября 2020 года .
  8. ^ a b «Эмапалумаб одобрен для лечения редкого первичного гемофагоцитарного лимфогистиоцитоза» . Отчет о редких заболеваниях . Проверено 22 ноября 2018 .
  9. ^ «Обозначения и утверждения орфанных лекарственных средств эмапалумаба» . США пищевых продуктов и медикаментов (FDA) . 25 сентября 2020 . Проверено 19 марта 2021 года .
  10. ^ «Обозначения и утверждения орфанных лекарственных средств эмапалумаба» . США пищевых продуктов и медикаментов (FDA) . 26 марта 2010 . Проверено 19 марта 2021 года .
  11. ^ «NI-0501 от Novimmune, получившее обозначение передовой терапии от US FDA для лечения пациентов с первичным гемофагоцитарным лимфогистиоцитозом (HLH) - FierceBiotech» . www.fiercebiotech.com .
  12. ^ «Гамифант: Ожидается решение ЕС» . Европейское агентство по лекарственным средствам . 24 июля 2020 . Проверено 21 сентября 2020 года .
  13. ^ "Гамифант EPAR" . Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) . 21 июля 2020 . Проверено 19 марта 2021 года .
  14. ^ Номер клинического испытания NCT01818492 для «Исследования по изучению безопасности и эффективности mAb против IFNγ у детей, пораженных первичным гемофагоцитарным лимфогистиоцитозом» на ClinicalTrials.gov
  15. ^ "NI-0501: Исследование по изучению безопасности и эффективности mAb против IFN? У детей, пораженных первичным гемофагоцитарным лимфогистиоцитозом" . www.cincinnatichildrens.org .

Внешние ссылки [ править ]

  • «Эмапалумаб» . Информационный портал о наркотиках . Национальная медицинская библиотека США.
  • Номер клинического испытания NCT01818492 «Исследование по изучению безопасности и эффективности mAb против IFNγ у детей, пораженных первичным гемофагоцитарным лимфогистиоцитозом» на ClinicalTrials.gov