Из Википедии, бесплатной энциклопедии
Перейти к навигации Перейти к поиску
Ассоциация ALS
ALS Association logo.jpg
СокращениеАссоциация ALS
ДевизСоздайте мир без БАС
Основан1985 ; 36 лет назад ( 1985 )
ТипНекоммерческая
Фокусзащита интересов и услуги для пациентов
Место расположения
Обслуживаемая площадь
Соединенные Штаты
Президент и генеральный директор
Calaneet Balas
Председатель
Сью Горман
Доход
37 миллионов долларов (2019 год) [1]
Интернет сайтals.org

Ассоциация ALS является американской некоммерческой организацией , которая финансирует глобальный ALS исследования, предоставляет услуги и программы по уходу для людей , страдающих от БАСА через свою сеть глав, и работает с БАСОМ адвокатами по всей стране для государственных и федеральных программ , которые служат людям , живущими с амиотрофическим боковой склероз (БАС), также известный как болезнь Лу Герига . [2] Ассоциация ALS разделена на отдельные главы, каждая из которых обслуживает конкретную географическую область Соединенных Штатов, и все работают под эгидой национальной хартии и администратора.

Исследование [ править ]

Ассоциация БАС имеет партнерские отношения с Центром БАС Шона М. Хили и AMG при Массачусетской больнице общего профиля , [3] БАС в поисках лекарства и Ассоциацией мышечной дистрофии . [4] Кроме того, организация является партнером по исследованиям Answer ALS (основанного Стивом Глисоном ), Target ALS (основанного Дэном Доктоффом ) [5] и ALS ONE. Организация также обеспечивает финансирование исследовательского форума ALS, проекта Prize4Life , который с тех пор объединился с Ассоциацией ALS.

Благодаря осведомленности и финансированию Ice Bucket Challenge , Ассоциация выделила почти 90 миллионов долларов на финансирование исследований в период с 2014 по 2018 год, что на 187% больше ежегодного финансирования исследований. [6] [7] Это включает 81,2 миллиона долларов на 275 исследовательских грантов в США и 8,5 миллиона долларов на международном уровне. [7] Исследование привело к открытию пяти новых генов, связанных с БАС: [6] [8] [7]

  • NEK1 [9] - мутации этого гена способствуют как спорадическим, так и семейным случаям БАС [9]
  • KIF5A [10] - белок KIF5A функционирует внутри нейронов, чтобы транспортировать материалы вверх и вниз по аксону , нервному волокну, которое переносит информацию к мышечным клеткам и также называется цитоскелетом ; [11] мутация ALS обрезает белок около его конца, так что полный белок не образуется [11]
  • C21orf2 [12]
  • TUBA4A [13] - мутации в этом гене дестабилизируют сеть микротрубочек и снижают их способность к реполимеризации; [13] это еще один дефект цитоскелета, такой как KIF5A [13]
  • TBK1 [14]

По словам Хемали Фатнани, директора Центра геномики нейродегенеративных заболеваний в Центре генома в Нью-Йорке , средства, полученные от Challenge, привели к созданию одного из крупнейших ресурсов данных секвенирования всего генома БАС , который был передан партнерам. во всем мире. [15]

В сентябре 2020 года Медицинский журнал Новой Англии сообщил, что новое лекарственное соединение AMX0035 безопасно и эффективно замедляет прогрессирование БАС клинически значимым образом. [16] Ассоциация ALS предоставила финансовую поддержку исследования AMX0035 на раннем этапе с помощью пожертвований Ice Bucket Challenge. [17] После публикации результатов клинических испытаний Ассоциация БАС подала петицию [18], в которой просила Amylyx Pharmaceuticals и Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов работать вместе, чтобы сделать препарат доступным для людей с БАС как можно быстрее.

Публичная политика [ править ]

После четырех лет усилий тысяч людей, затронутых БАС [19], по обеспечению значительной двухпартийной поддержки, в декабре 2020 года был подписан Закон о доступе для инвалидов БАС от 2019 года. Этот закон отменяет произвольный пятимесячный период ожидания, который ранее требовался перед людьми. люди, живущие с ALS, могут использовать свои пособия по социальному страхованию по инвалидности . [20]

Услуги по уходу [ править ]

По состоянию на 2020 год в США насчитывается 39 отделений Ассоциации ALS, обслуживающих людей с ALS во всех 50 штатах. [21] Главы включают такие услуги, как направление пациентов в сертифицированные центры передового опыта или признанные центры (дочерних клиник) и координацию волонтеров для оказания поддержки и передышки лицам, осуществляющим уход. [21]

Испытание ведра со льдом [ править ]

Летом 2014 года Ice Bucket Challenge собрал 220 миллионов долларов после того, как стал вирусным в социальных сетях. [6] [8] [15] Ассоциация ALS получила 115 миллионов долларов из этой суммы. Для участия людям было предложено вылить на себя ведро ледяной воды и / или пожертвовать деньги на исследования и лечение БАС. Такие люди, как бывший президент Джордж Буш , Билл Гейтс , Тейлор Свифт , Бенедикт Камбербэтч , Леброн Джеймс и Марта Стюарт поливали себе головы ледяной водой, чтобы собрать деньги на борьбу с БАС. [6] [7] [8]В общей сложности около 17 миллионов человек загрузили видеоролики о том, как они выполняют задание, и эти видеоролики были просмотрены более 10 миллиардов раз. [6]

Благодаря этому вызову было собрано 115 миллионов долларов, и Ассоциация увеличила количество обслуживаемых пациентов на 28%. [8] Большая часть пожертвований была использована для исследований, но были и другие цели. Например, местные отделения закупили оборудование (инвалидные коляски с электроприводом, ходунки, скамейки для душа и т. Д.) Для пациентов с БАС и смогли обеспечить всех, кто числится в их списках ожидания. [22] [23]

Клиническая сеть Ассоциации также расширилась на 50% за счет финансирования Challenge. [7] Исследование, проведенное RTI International, сообщило о 29 новых сертифицированных лечебных центрах ALS, 20 новых признанных лечебных центрах и 7 новых аффилированных клиниках. [24] Также, по данным RTI, Национальный институт здоровья (NIH) инвестировал около 416 миллионов долларов в исследователей, финансируемых Ассоциацией ALS, с момента проведения Challenge. [15]

После конкурса Ice Bucket Challenge 2014 года Ассоциация ALS попыталась зарегистрировать термин «Ice Bucket Challenge». После негативной реакции ассоциация отозвала заявку на регистрацию товарного знака. [25] В начале 2018 года группа пациентов под названием «Коалиция неизменно стойких» раскритиковала Ассоциацию БАС за то, что она не потратила 115 миллионов долларов, заработанных в рамках Ice Bucket Challenge, на исследования. Кроме того, группа жаловалась, что организация не предоставляет финансирование BrainStorm Cell Therapeutics, фармацевтической компании, исследующей методы лечения БАС и проводящей клинические испытания фазы III ; Ассоциация ALS не финансирует клинические испытания фазы III. [26]

Осведомленность и сбор средств [ править ]

Ежегодное фирменное мероприятие ассоциации по сбору средств - это «Путь к победе над ALS». Это мероприятие проводится каждую осень-весну местными отделениями ассоциации в городах США. С момента своего основания в 2000 году это мероприятие собрало более 265 миллионов долларов. [21]

Ссылки [ править ]

  1. ^ "Форма ALSA 990" (PDF) . Проверено 11 октября 2019 года .
  2. ^ «5 важных вещей, которые делает ассоциация ALS» . 16 января 2018.
  3. ^ «Ассоциация ALS инвестирует 3 миллиона долларов в испытание платформы для ускорения разработки методов лечения» . Новости ALS сегодня . 20 января 2020.
  4. ^ «Ассоциация БАС, БАС в поисках лекарства и грант на клинические испытания MDA для изучения восстановления функции иммунной системы для лечения БАС» . MDA . 9 августа 2019.
  5. ^ «Target ALS | Наши партнеры» . www.targetals.org . Проверено 16 февраля 2018 .
  6. ^ a b c d e "5 лет спустя человек с БАС, который популяризировал Ice Bucket Challenge, все еще вдохновляет" . СЕГОДНЯ.com . Проверено 6 ноября 2019 .
  7. ^ а б в г д Страб, Крис. «Ice Bucket Challenge увеличил годовое финансирование ассоциации ALS на 187%: отчет» . Forbes . Проверено 6 ноября 2019 .
  8. ^ a b c d «Холодные деньги: что делать, когда вливаются неожиданные деньги» . Хроника благотворительности . 2019-07-17 . Проверено 12 ноября 2019 .
  9. ^ a b «Вызов ведра льда ALS способствует открытию новых генов» . Медицинские новости сегодня . Проверено 12 ноября 2019 .
  10. ↑ Николас, Од (21 марта 2018 г.). «Полногеномные анализы идентифицируют KIF5A как новый ген БАС» . Нейрон . 97 (6): 1268–1283. DOI : 10.1016 / j.neuron.2018.02.027 . hdl : 10138/301252 . PMC 5867896 . PMID 29566793 .  
  11. ^ a b «Ген KIF5A, связанный с развитием БАС» . Обзор лекарственной мишени . Проверено 10 декабря 2019 .
  12. ^ ван Ринен, Воутер; Шатунов Алексей; Деккер, Аннелот М .; McLaughlin, Russell L .; Diekstra, Frank P .; Pulit, Sara L .; ван дер Спек, Рик А.А.; Выза, Урмо; де Йонг, Симона; Робинсон, Мэтью Р .; Ян, Цзянь (сентябрь 2016 г.). «Полногеномный ассоциативный анализ выявляет новые варианты риска и генетическую архитектуру бокового амиотрофического склероза» . Генетика природы . 48 (9): 1043–1048. DOI : 10.1038 / ng.3622 . ISSN 1546-1718 . PMC 5556360 . PMID 27455348 .   
  13. ^ a b c Смит, Брэдли Н .; Тикоцци, Никола; Фаллини, Клаудиа; Гкази, Афина Сорагия; Топп, Саймон; Kenna, Kevin P .; Скоттер, Эмма Л .; Кост, Джейсон; Кигл, Памела; Миллер, Джек У .; Калини, Даниэла (22 октября 2014 г.). «Анализ редких вариантов всего экзома выявляет мутации TUBA4A, связанные с семейным БАС» . Нейрон . 84 (2): 324–331. DOI : 10.1016 / j.neuron.2014.09.027 . ISSN 1097-4199 . PMC 4521390 . PMID 25374358 .   
  14. ^ Оукс, Джеймс А .; Дэвис, Мария Ч .; Коллинз, Марк О. (02.02.2017). «TBK1: новый игрок в БАС, связывающий аутофагию и нейровоспаление» . Молекулярный мозг . 10 (1): 5. DOI : 10,1186 / s13041-017-0287-х . ISSN 1756-6606 . PMC 5288885 . PMID 28148298 .   
  15. ^ a b c «Вызов ведра со льдом, которому в значительной степени помогли исследования БАС, отчеты об исследованиях» . Новости ALS сегодня . 2019-06-10 . Проверено 12 декабря 2019 .
  16. ^ Паганони, Сабрина; MacKlin, Eric A .; Хендрикс, Сюзанна; Берри, Джеймс Д .; Эллиотт, Майкл А .; Майзер, Самуэль; Карам, Чафик; Ласка, Джеймс Б.; Овеги, Маргарет А .; Быстрее, Адам; Ваймер, Джеймс; Goutman, Стивен А .; Хайцман, Дараг; Хейман-Паттерсон, Терри; Джексон, Карлейн Э .; Куинн, Колин; Ротштейн, Джеффри Д .; Касарскис, Эдвард Дж .; Кац, Джонатан; Дженкинс, Либерти; Ладха, Шафик; Миллер, Тимоти М .; Scelsa, Stephen N .; Vu, Tuan H .; Фурнье, Кристина Н .; Гласс, Джонатан Д.; Джонсон, Кристин М .; Свенсон, Андреа; Goyal, Namita A .; и другие. (2020). «Испытание фенилбутирата натрия-тауурурсодиола при боковом амиотрофическом склерозе» . Медицинский журнал Новой Англии . 383 (10): 919–930. DOI : 10,1056 / NEJMoa1916945. PMID  32877582 .
  17. ^ Belluck, Pam (2 сентября 2020). «2 студента колледжа придумали лечение БАС. Результаты есть» - через NYTimes.com.
  18. ^ «Комбинация лекарств замедляет прогрессирование БАС и может означать« новую эру »в лечении» . NPR.org .
  19. ^ «Конгресс принимает Закон о доступе к страхованию по инвалидности ALS, завершающий 5-месячный период ожидания для выплаты пособий пациентам» .
  20. ^ "Президент подписывает С. 578" . SSA.gov . 28 декабря 2020.
  21. ^ a b c «5 важных вещей, которые делает ассоциация ALS» . Новости ALS сегодня . 16 января 2018.
  22. ^ "Ice Bucket Challenge и обещание - и подводные камни - вирусной благотворительности" . Vox . 20 июля 2019.
  23. ^ "Вызов ведра со льдом: куда делись деньги?" . NBC News . 31 августа 2019.
  24. ↑ RTI International (май 2019 г.). Оценка грантовых программ ассоциации ALS (PDF) (Отчет).
  25. ^ Ohlheiser, Abby (30 августа 2014). «Ассоциация ALS отозвала спорные заявки на товарный знак« Ice Bucket Challenge » » .
  26. ^ Суд, Эмма. «Группа пациентов с БАС недовольна тем, как тратятся 115 миллионов долларов, собранные в рамках Ice Bucket Challenge» . MarketWatch . Проверено 16 февраля 2018 .

Внешние ссылки [ править ]

  • Официальный веб-сайт