Estimand является величиной , которая должна быть оценена в статистическом анализе. [1] Этот термин используется для более четкого различения цели вывода от метода, используемого для получения приближения к этой цели (т. Е. Оценщика ), и конкретного значения, полученного с помощью данного метода и набора данных (т. Е. Оценки ). [2] Например, случайная величина с нормальным распределением. имеет два определяющих параметра, его среднее значение и дисперсия . Оценщик дисперсии:
,
дает оценку 7 для набора данных ; тогда называется оценкой , а также называется оценкой.
Определение
В отношении к оценщик , estimand является результатом различных процедур , представляющих интерес. Формально его можно рассматривать как любую величину, которая должна быть оценена в эксперименте любого типа. [3]
Обзор
Оценка тесно связана с целью или задачей анализа. Он описывает, что должно быть оценено на основе интересующего вопроса. [4] В этом отличие от средства оценки , которое определяет конкретное правило, в соответствии с которым должна оцениваться оценка. Хотя оценка часто не будет содержать конкретных предположений, например, относительно недостающих данных , такое предположение, как правило, должно быть сделано при определении конкретной оценки. По этой причине логично проводить анализ чувствительности с использованием разных оценщиков для одной и той же оценки, чтобы проверить надежность вывода для разных допущений. [5]
По словам Яна Лундберга, Ребекки Джонсон и Брэндона М. Стюарта, количественные исследования часто не позволяют определить их оценку. [1] Это проблематично, потому что для читателя становится невозможным узнать, подходят ли статистические процедуры в исследовании, если он не знает оценки. [1]
Примеры
Если нас интересует вопрос о том, снизит ли введение вмешательства, такого как кампания вакцинации определенной группы населения в стране, количество смертей в этой группе населения в этой стране, то наша оценка и будет некоторой мерой снижения риска (например, это может быть коэффициент риска или коэффициент риска за один год), который описал бы эффект от начала кампании вакцинации. Для оценки оценки у нас могут быть данные клинического исследования. При оценке влияния на популяционный уровень мы должны учитывать, что некоторые люди могут отказаться от вакцинации, поэтому исключение из анализа тех, кто участвовал в клиническом испытании и которые отказались от вакцинации, может быть неуместным. Кроме того, мы можем не знать статус выживаемости всех вакцинированных, поэтому для определения оценки необходимо будет сделать предположения в этом отношении.
Одним из возможных оценщиков для получения конкретной оценки может быть отношение рисков, основанное на анализе выживаемости, который предполагает конкретное распределение выживаемости, проведенное для всех субъектов, которым было предложено вмешательство, с лечением тех, кто был потерян для последующего наблюдения, чтобы быть подвергнутым цензуре справа. случайная цензура. Может случиться так, что пробная популяция отличается от популяции, для которой будет проводиться кампания вакцинации, и в этом случае это также может быть принято во внимание. Альтернативная оценка, используемая в анализе чувствительности, может предполагать, что люди, за которыми не наблюдали жизненного статуса до конца испытания, с большей вероятностью могут умереть на определенное количество раз.
Эпидемиологический
При организации клинических испытаний часто практикующие врачи хотят сосредоточиться на измерении воздействия своего лечения на группу людей. Эти вышеупомянутые клинические настройки построены на идеальных сценариях, далеких от каких-либо сопутствующих событий . Однако, поскольку в действительности это часто бывает не так, при планировании и проведении этих испытаний необходимо учитывать вариативность. [6] Построение основополагающих целей вокруг идеи структуры оценки и клинической медицины позволяет практикующим врачам согласовывать цель клинического исследования с планом исследования, конечной точкой и анализом, чтобы улучшить планирование исследования и интерпретацию анализа. . [7] По сути, это означает, что оценка дает способ явно указать, как эти интеркуррентные события будут рассматриваться для достижения цели рассматриваемого лечения.
Эконометрика
ICH
22 октября 2014 года Международный совет по гармонизации технических требований к фармацевтическим препаратам для человека (ICH) выпустил окончательный концептуальный документ под названием « Выбор подходящих оценок и определение анализов чувствительности в клинических испытаниях» в качестве дополнения к руководству E9. [8] 16 октября 2017 г. ICH объявила, что опубликовала проект дополнения по определению соответствующих оценок для клинического исследования / анализа чувствительности для консультации. [9] [10] Последнее дополнение к руководству ICH E9 было выпущено 20 ноября 2019 г. [11]
Предоставляя структурированную основу для преобразования целей клинического исследования в соответствующий дизайн, проведение и анализ, ICH стремится улучшить дискуссии между фармацевтическими компаниями и регулирующими органами по программам разработки лекарств . Конечная цель - убедиться, что клинические испытания предоставляют четко определенную информацию о эффектах исследуемых лекарств. [10]
Рекомендации
- ^ a b c Лундберг, Ян; Джонсон, Ребекка; Стюарт, Брэндон М. (2021 г.). «Какова ваша оценка? Определение целевого количества соединяет статистические данные с теорией» . Американский социологический обзор . 86 (3): 532–565. DOI : 10.1177 / 00031224211004187 . ISSN 0003-1224 .
- ^ Мостеллер, Ф .; Тьюки, JW (1987) [1968]. «Анализ данных, включая статистику» . Собрание сочинений Джона У. Тьюки: философия и принципы анализа данных 1965–1986 . 4 . CRC Press. стр. 601–720 [стр. 633]. ISBN 0-534-05101-4- через Google Книги .
- ^ Лоуренс, Рэйчел; Дегтярев Евгений; Гриффитс, Филипп; Траск, Питер; Лау, Хелен; Д'Алессио, Дениз; Грибш, Ингольф; Валленштейн, Гудрун; Петухи, Ким; Руфибах, Каспар (24 августа 2020 г.). «Что такое оценка и как она связана с количественной оценкой влияния лечения на качество жизни, сообщаемое пациентами, в клинических испытаниях?» . Журнал исходов, сообщаемых пациентами . Springer. п. 68. DOI : 10,1186 / s41687-020-00218-5 . Проверено 25 января 2021 года .
- ^ Национальный исследовательский совет (2010). Профилактика и лечение недостающих данных в клинических испытаниях. Панель по работе с отсутствующими данными в клинических испытаниях. Комитет национальной статистики, Отдел поведенческих и социальных наук и образования . Вашингтон, округ Колумбия: The National Academies Press.
- ^ Международная конференция по гармонизации технических требований к регистрации лекарственных средств для человека (2014 г.). Проект (окончательный) концептуальный документ по выбору подходящих оценок и определению анализа чувствительности в подтверждающих клинических испытаниях .
- ^ Команда, статистическое консультирование. «Оценки - что нужно знать» . www.quanticate.com . Проверено 23 января 2021 года .
- ^ «Схема оценки: что это такое и зачем она вам нужна в клиническом исследовании» . ERT . ERT. 4 марта 2020 . Проверено 23 января 2021 года .
- ^ «Выбор подходящих оценок и определение анализов чувствительности в клинических испытаниях» (PDF) . 23 октября 2015 . Проверено 1 июля 2015 года .
- ^ «ICH публикует окончательные версии, проект Руководства и впервые публикует членство в рабочей группе» . 16 октября 2017 . Проверено 6 июля 2018 года .
- ^ а б «Оценки и анализ чувствительности в клинических испытаниях E9 (R1), версия текущего этапа 2» (PDF) . 16 июня 2017 . Проверено 6 июля 2018 года .
- ^ Международный совет по гармонизации технических требований к фармацевтическим препаратам для человека (2019). «Приложение ICH E9 по оценкам» (PDF) . Официальный сайт ICH . Проверено 12 декабря 2019 года .