Из Википедии, бесплатной энциклопедии
Перейти к навигации Перейти к поиску
Джесси Гелсингер

Джесси Гелсингер (18 июня 1981 - 17 сентября 1999) был первым человеком, публично идентифицированным как умерший в ходе клинических испытаний генной терапии . Гелсингер страдал от орнитина transcarbamylase дефицита , с Х-хромосомой генетических заболеваний в печени , симптомы которого включают неспособность метаболизировать аммиака - побочный продукт белкового распада. Заболевание обычно заканчивается смертельным исходом при рождении, но у Гелсингера была более легкая форма заболевания, при которой ген орнитин-транскарбамилазы мутировал только в части клеток пациента, состояние, известное как соматический мозаицизм.. Поскольку его дефицит был частичным, Гелсингеру удалось выжить на строгой диете и специальных лекарствах.

Гелсинджер участвовал в клинических испытаниях, проводимых Пенсильванским университетом , направленных на разработку метода лечения младенцев, рожденных с тяжелой формой заболевания. 13 сентября 1999 г. Гелсингеру был введен аденовирусный вектор, несущий исправленный ген, чтобы проверить безопасность процедуры. Он умер четыре дня спустя в возрасте 18 лет, 17 сентября, по-видимому, от сильного иммунного ответа, вызванного использованием вирусного вектора для транспортировки гена в его клетки, что привело к полиорганной недостаточности и смерти мозга. [1]

Пищевые продукты и медикаменты (FDA) расследования был сделан вывод о том , что ученые , участвующие в судебном процессе, в том числе соисследователя Джеймс Уилсон (директор Института генной терапии человека), сломали несколько правил поведения:

  • Включение Гелсинджера в качестве замены другого выбывшего добровольца, несмотря на то, что у Гелсингера высокий уровень аммиака, который должен был привести к его исключению из испытания.
  • Неспособность университета сообщить, что два пациента испытали серьезные побочные эффекты от генной терапии.
  • Неспособность указать в документации об информированном согласии о смерти обезьян, подвергшихся аналогичному лечению.

Позже Пенсильванский университет выступил с опровержением [2], но и университет, и Детский национальный медицинский центр согласились выплатить правительству более 500 000 долларов. [3] Сообщается, что и Уилсон, и Университет имели финансовые интересы в исследовании. [4] [5] После его смерти все испытания генной терапии в Соединенных Штатах на какое-то время были приостановлены. [6] Дело Гелсингера стало серьезной неудачей для ученых, работающих в этой области, и трагическим напоминанием о связанных с этим рисках. [7]

Заметки [ править ]

  1. Перейти ↑ Stolberg, Sheryl Gay (28 ноября 1999 г.). «Биотехнологическая смерть Джесси Гелсингера» . Журнал "Нью-Йорк Таймс" . Проверено 5 июля 2018 года .
  2. ^ "Институт терапии генов человека отвечает на FDA - Альманах между вопросами" . Upenn.edu. 2000-02-14 . Проверено 16 ноября 2010 .
  3. ↑ Бранка, Массачусетс (май 2005 г.). «Генная терапия: проклятие или постепенное приближение к достоверности?». Природа Биотехнологии . 23 (5): 519–21. DOI : 10.1038 / nbt0505-519 . PMID 15877060 . S2CID 6628811 .  
  4. ^ Гринберг, Дэниел С. "Наука для продажи. Опасности, награды и заблуждения кампусного капитализма". Чикаго: U. Chicago Press, 2007, 324 стр., Стр. 104–106.
  5. ^ «Не идите на компромисс с этикой в ​​экспериментах над людьми, - говорит эксперт по биоэтике» . Law.virginia.edu. 2008-04-18. Архивировано из оригинала на 2009-10-14 . Проверено 16 ноября 2010 .
  6. ^ «Проблемы генной терапии» . Университет Юты . Проверено 2 ноября 2020 .
  7. ^ "Урок истории стволовых клеток" . Sciencemag.org. 2009-05-08 . Проверено 29 февраля 2012 .

Внешние ссылки [ править ]

  • Еще один шанс для генной терапии ?: https://www.wired.com/1999/10/another-chance-for-gene-therapy/
  • Пол Гелсинджер, отец Джесси, рассказывает о смерти Джесси: http://www.guineapigzero.com/jesses-intent.html
  • О генной терапии и информированном согласии (дебаты 2008 г.): http://blog.bioethics.net/2008/01/on-gene-therapy-and-informed-consent/#comments
  • BBC Horizon: Метод проб и ошибок - взлет и падение геномной терапии: http://www.bbc.co.uk/science/horizon/2003/trialerror.shtml
  • Уведомление FDA о возможности заслушать Джеймса Уилсона: https://www.fda.gov/regulatoryinformation/foi/electronicreadingroom/ucm144564.htm