Из Википедии, бесплатной энциклопедии
Перейти к навигации Перейти к поиску
Альглюкозидаза альфа
Клинические данные
Торговые наименованияMyozyme, Lumizyme, другие
AHFS / Drugs.comМонография
Данные лицензии
Пути администрированияВнутривенно [1] [2]
Код УВД
Правовой статус
Правовой статус
Идентификаторы
  • Человеческая глюкозидаза, препро-α- [199-аргинин, 223-гистидин] [3]
Количество CAS
DrugBank
ChemSpider
  • никто
UNII
КЕГГ
Химические и физические данные
ФормулаC 4758 H 7262 N 1274 O 1369 S 35 [3]
Молярная масса105 338  г · моль -1 [3]
 ☒NпроверятьY (что это?) (проверить)  

Альглюкозидаза альфа , продаваемая, среди прочего, под торговой маркой Myozyme , является орфанным препаратом для заместительной ферментной терапии (ERT) для лечения болезни Помпе ( болезнь накопления гликогена типа II ), редкого лизосомного расстройства накопления (LSD). [4] С химической точки зрения, это лекарство является аналогом фермента альфа-глюкозидазы, дефицитного у пациентов с болезнью Помпе . Это первый доступный препарат для лечения этого заболевания. [2]

Он был одобрен для медицинского применения в США в апреле 2006 г. как Myozyme [5] и в мае 2010 г. как Lumizyme. [6]

Медицинское использование [ править ]

Альглюкозидаза альфа показана людям с болезнью Помпе (дефицит GAA). [1]

В 2014 году Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США объявило об одобрении альглюкозидазы альфа для лечения людей с младенческой болезнью Помпе, включая людей моложе восьми лет. Кроме того, отменяется Стратегия оценки и снижения рисков (REMS). [7]

Побочные эффекты [ править ]

Обычными наблюдаемыми побочными реакциями на лечение альглюкозидазой альфа являются пневмония , респираторные осложнения, инфекции и лихорадка . Сообщалось о более серьезных реакциях, включая сердечную и легочную недостаточность и аллергический шок . Коробки Myozyme содержат предупреждения о возможности опасной для жизни аллергической реакции. [2]

Стоимость [ править ]

Некоторые планы здравоохранения отказались субсидировать Myozyme для взрослых из-за отсутствия одобрения для лечения взрослых, а также из-за его высокой стоимости ( 300 000 долларов США в год на всю жизнь). [8]

В 2015 году Lumizyme был признан самым дорогостоящим препаратом на пациента со средней стоимостью 630 159 долларов США. [9]

Ссылки [ править ]

  1. ^ a b c «Люмизим-альглюкозидаза альфа для инъекций, порошок для раствора» . DailyMed . 22 февраля 2020 . Дата обращения 14 августа 2020 .
  2. ^ a b c «FDA одобряет первое лечение болезни Помпе» . FDA. 2006-04-28 . Проверено 7 июля 2008 .
  3. ^ a b c Американская медицинская ассоциация ( USAN ). «Альглюкозидаза альфа» (Microsoft Word) . Заявление о непатентованном названии, принятое Советом USAN . Проверено 18 декабря 2007 года .
  4. ^ Кишнани П.С., Корсо Д., Николино М., Бирн Б., Мандель Н., Хву В. Л. и др. (Январь 2007 г.). «Рекомбинантная кислота α-глюкозидаза человека: основные клинические преимущества при болезни Помпе с младенческим началом» . Неврология . 68 (2): 99–109. DOI : 10.1212 / 01.wnl.0000251268.41188.04 . PMID 17151339 . 
  5. ^ "Пакет одобрения лекарств: Миозим (альглюкозидаза альфа) NDA # 125141" . Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США . Дата обращения 14 августа 2020 .
  6. ^ "Пакет одобрения лекарственных средств: Lumizyme (альглюкозидаза альфа) NDA # 125291" . Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США . Дата обращения 14 августа 2020 . Текстовое резюме (PDF) .
  7. ^ «FDA распространяет одобрение препарата для лечения болезни Помпе на пациентов всех возрастов; отменяет требования стратегии снижения риска» . FDA. 2014-08-14. Архивировано из оригинала на 2014-08-03.
  8. ^ Ананд G (2007-09-18). «По мере роста цен новые лекарства сталкиваются с противодействием» . The Wall Street Journal . Доу Джонс и компания . Проверено 7 июля 2008 .
  9. ^ "Отчет о тенденциях в области медицинской аптеки Magellan Rx Management" (PDF) (7-е изд.). 2016. Архивировано из оригинального (PDF) 29 марта 2019 года.

Внешние ссылки [ править ]

  • «Альглюкозидаза альфа» . Информационный портал о наркотиках . Национальная медицинская библиотека США.