Marathon Pharmaceuticals LLC была частной биофармацевтической компанией, специализирующейся на лекарствах для людей с редкими заболеваниями. [2] Иллинойс базовой компании [3] разработано и изготовлена терапевтика и привел их на рынок. В четырех офисах по всему миру работало 100 человек. [ необходима цитата ] В 2017 году PTC Therapeutics приобрела права на препарат Emflaza (дефлазакорт) компании Marathon Pharmaceuticals за 140 миллионов долларов после критики в адрес их плана продавать больным препарат по прейскурантной цене 89 000 долларов в год, несмотря на то, что тот же самый препарат был доступен в Канаде и Великобритании по цене около 1000 долларов в год. [4][5]
Тип | Частный |
---|---|
Промышленность | Фармацевтические препараты |
Основатель | Роберт Альтман [1] |
Штаб-квартира | Нортбрук, Иллинойс , США |
Обслуживаемая площадь | по всему миру |
Ключевые люди | Роберт Альтман Джеффри С. Аронин , бывший председатель и главный исполнительный директор |
Продукты | Разработаны препараты для небольших групп пациентов с высокой потребностью и для пациентов на поздних стадиях. |
Бизнес модель
Компания Marathon производила лекарства для малообеспеченных групп пациентов, в том числе пациентов с редкими заболеваниями, в соответствии с Законом о лекарствах для сирот Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) . Закон определяет редкие заболевания как поражающие менее 200 000 пациентов в США [6].
Компания Marathon разработала лекарства на поздних стадиях, получила одобрение регулирующих органов, а затем произвела и выпустила на рынок лекарства при участии групп защиты интересов пациентов . Регулирующие усилия Marathon были сосредоточены на получении одобрения FDA для заявок на новые лекарственные препараты (NDA) или заявок на получение биологических лицензий (BLA). [7]
Компания оказывала помощь подходящим пациентам с финансовыми трудностями [8] и помогала пациентам получить другую помощь через Национальную организацию редких заболеваний (NORD) и аналогичные группы поддержки пациентов. [9]
Компанию критиковали за ее бизнес-модель, в которой используются лазейки в регулировании и стимулы FDA для дешевого приобретения лекарств для лечения редких заболеваний и увеличения прейскурантной цены для получения прибыли. [10] [11]
Marathon распространял свою продукцию в Северной Америке .
Трубопровод очистки
Компания Marathon разработала лекарства [12] , нацеленные на неврологические , мышечные , желудочно-кишечные заболевания и заболевания крови , включая дефлазакорт, новый препарат для замедления прогрессирования мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) у пациентов. [13] В январе 2015 года Марафон получил от FDA статус ускоренного приема дефлазакорта как потенциального средства для лечения МДД. [14] Exondys 51 и дефлазакорт по состоянию на 2 декабря 2017 г. являются единственными одобренными FDA препаратами для лечения МДД. Большинство пациентов обычно умирают к 25 годам [15], хотя в последнее время некоторые люди дожили до 30-40 лет [16], имея вспомогательные устройства и поддержку.
Дефлазакорт
13 февраля 2017 года генеральный директор Marathon Джефф Аронин объявил, что после четырех лет разработки и более 17 испытаний компания получила одобрение FDA на дефлазакорт (Эмфлаза) [17] для лечения мышечной дистрофии Дюшенна , редкого заболевания, которое поражает. затрагивает примерно 15 000 мальчиков в США. До одобрения FDA менее 10% пациентов Дюшена в США имели доступ к Emflaza. После одобрения FDA все пациенты с Дюшенном имеют доступ к одобренным FDA и произведенным в США препаратам, которые покрываются более чем 170 плательщиками и более 45 программами Medicaid штата. [18]
На фоне разногласий по поводу предложенной плательщикам оптовой цены в $ 89 000 Marathon продала Emflaza и связанные с ней активы PTC Therapeutics, фирме с 20-летней историей в разработке лекарств для Дюшенна. В Канаде тот же препарат, хотя он никогда не был одобрен для лечения Дюшенна, можно было купить примерно по 1 доллару за таблетку и использовать для лечения болезни не по назначению. [19] По данным The Wall Street Journal , цена, которую предлагал Marathon, была «примерно в 70 раз» выше, чем дефлазакорт будет стоить за границей, например, в Европе, где он был одобрен для лечения 23 показаний для 83 миллионов пациентов. [20] В статье Chicago Tribune 2015 года родители выразили обеспокоенность тем, что, если дефлазакорт будет одобрен в Соединенных Штатах, руководящие принципы FDA, похоже, предполагают, что родители не смогут «заказывать его из другой страны». Они опасались, что «лекарство в США может быть намного дороже, чем текущие международные цены, что оставит вопрос о страховом покрытии». [21] Сенатор Берни Сандерс и член палаты представителей Элайджа Каммингс исследуют цену препарата в рамках более крупного расследования стоимости фармацевтических препаратов. [17]
Рекомендации
- ↑ Уокер, Джозеф (2 мая 2017 г.). «Восстание против заоблачных цен на лекарства побуждает первопроходца обналичить деньги» . WSJ .
- ^ «НОРД» . Национальная организация по редким заболеваниям . Проверено 17 июня 2014 года .
- ^ «О марафоне» . Marathon Pharmaceuticals . Проверено 17 июня 2014 года .
- ^ «PTC приобретает DMD Med Emflaza у Marathon Pharma на сумму до 190 миллионов долларов» . Новости мышечной дистрофии.
- ^ Манган, Мэг Тиррелл, Дэн (13.02.2017). «Марафон приостанавливает выпуск препарата для лечения мышечной дистрофии стоимостью 89 000 долларов в США на фоне негодования в отношении цен» . CNBC . Проверено 22 ноября 2017 .
- ^ «Закон о лекарственных препаратах для сирот - соответствующие выдержки» . Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США . Проверено 17 июня 2014 года .
- ^ «Процесс подачи заявок на получение лицензии на биологические препараты (BLA) (CBER)» . Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США . Проверено 17 июня 2014 года .
- ^ «Программа помощи пациентам» . RxAssist . Проверено 21 июля 2014 года .
- ^ «Программа поддержки пациентов» . Marathon Pharmaceuticals . Проверено 17 июня 2014 года .
- ^ «Marathon Pharmaceuticals взимает 89 000 долларов за лекарство от мышечной дистрофии после 70-кратного увеличения» . Fox News . 2017-02-11 . Проверено 22 ноября 2017 .
- ^ Лоу, Дерек (2017-04-26). "Marathon Pharmaceuticals обналичивает" . В поисках альфы . Проверено 22 ноября 2017 .
- ^ «Трубопровод» . Marathon Pharmaceuticals . Проверено 17 июня 2014 года .
- ^ «Sarepta (SRPT) Lower as Marathon Pharma получает статус орфанного лекарства для дефлазакорта» . StreetInsider.com . Проверено 21 июля 2014 года .
- ^ Херст, Эллен Джин. «Препарат от мышечной дистрофии Дюшенна может поступить в продажу в США в 2016 году» . chicagotribune.com .
- ^ «Мышечная дистрофия Дюшенна» . Медлайн Плюс . Национальная медицинская библиотека США и Национальные институты здравоохранения . Проверено 17 июня 2014 года .
- ^ «Обзор» . Ассоциация мышечной дистрофии . Проверено 17 июня 2014 года .
- ^ а б Джозеф Уокер и Сьюзан Пуллиам (13 февраля 2017 г.), « Фирма откладывает выпуск лекарства от мышечной дистрофии в США из-за критики цены в 89 000 долларов»: Сандерс, Каммингс изучают, как Marathon Pharmaceuticals установила высокую цену на старое лекарство , The Wall Street Journal , полученный 13 февраля 2017 г.CS1 maint: использует параметр авторов ( ссылка )
- ^ Лопес, Хосе Маркес; PhD (24 августа 2017 г.). «PTC Therapeutics выделяет методы лечения Дюшена Translarna и Emflaza в корпоративном отчете» .
- ^ Клифтон Си Мукерджи (10 февраля 2017 г.). "Ежедневный мозговой штурм" . Проверено 13 февраля 2017 года .
- ^ Джозеф Уокер и Сьюзан Пуллиам (13 февраля 2017 г.), Marathon Pharmaceuticals взимает 89000 долларов за лекарство от мышечной дистрофии после 70-кратного увеличения , The Wall Street Journal , по данным 13 февраля 2017 г. ,
утвержденный FDA дефлазакорт лечит редкий тип заболевания, поражающий мальчиков
CS1 maint: использует параметр авторов ( ссылка ) - ^ Эллен Джин Херст (19 января 2015 г.), препарат от мышечной дистрофии Дюшенна, может получить хорошие продажи в США в 2016 г. , The Chicago Tribune , полученная 13 февраля 2017 г. ,
показала, что продлевает жизнь ... прогрессирующее и смертельное заболевание, которое не имеет медикаментозное лечение доступно в США
Внешние ссылки
- Сайт компании