Из Википедии, бесплатной энциклопедии
  (Перенаправлен с орфанных препаратов )
Перейти к навигации Перейти к поиску

Медикамента является фармацевтическим агентом , разработанным для лечения заболеваний , которые, потому что они настолько редки, не были бы выгодно производить без помощи государства. Эти состояния называются сиротскими заболеваниями .

Присвоение статуса сиротства болезни и лекарствам, разработанным для ее лечения, является вопросом государственной политики во многих странах и привело к прорыву в медицине, который иначе не мог бы быть достигнут из-за экономики исследований и разработок лекарств . [1]

В США и ЕС легче получить разрешение на продажу орфанного препарата. Могут быть и другие финансовые стимулы, например, продолжительный период эксклюзивности, в течение которого производитель имеет исключительное право на сбыт препарата. Все они предназначены для поощрения разработки лекарств, которые в противном случае не имели бы достаточных мотивов для получения прибыли для привлечения корпоративных бюджетов на исследования и персонала. [2] [3]

Определение [ править ]

Согласно Управлению по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) орфанный препарат определяется как препарат, «предназначенный для лечения, профилактики или диагностики редкого заболевания или состояния, которым страдают менее 200 000 человек в США» (что соответствует примерно 6 случаям на 10 000 населения) «или соответствует положениям закона о возмещении затрат». [4] [5] В Европейском союзе (ЕС) Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) определяет препарат как «сиротский», если он предназначен для диагностики, профилактики или лечения угрожающего жизни или хронического и серьезно изнурительного состояния. затрагивает не более 5 из 10 000 жителей ЕС. [6]EMA также квалифицирует препарат как бесхозный, если - без стимулов - маловероятно, что маркетинг препарата в ЕС принесет достаточную выгоду для пострадавших людей и для производителя препарата, чтобы оправдать инвестиции. [6] По состоянию на 2017 год официальной интеграции программ по лечению орфанных препаратов между FDA и EMA не было. [6]

Глобальная статистика [ править ]

По состоянию на 2014 год в клинических испытаниях находился 281 продаваемый орфанный препарат и более 400 орфанных лекарств. Более 60% орфанных препаратов были биологическими. США доминировали в разработке орфанных лекарств, более 300 из них проходят клинические испытания, за ними следует Европа. Лечение рака было показанием более чем в 30% исследований орфанных препаратов. [7]

  • Количество орфанных препаратов в клинических испытаниях: 600 [7]
  • Количество орфанных препаратов в испытании фазы 2: 231 [7]
  • Количество орфанных препаратов в клинических испытаниях в США: 350 на стадии разработки от исследования до регистрации [7]

Влияние на инвестиции, продажи и прибыль [ править ]

Согласно Thomson Reuters в их публикации 2012 года «Экономическая сила орфанных лекарств», увеличились инвестиции в исследования и разработки орфанных лекарств, отчасти благодаря Закону США о орфанных лекарствах от 1983 года (ODA) и аналогичным законам в других регионах США. мир, управляемый «громким благотворительным финансированием». [8] [9]

По данным Drug Discovery Today , 2001–2011 годы были «наиболее продуктивным периодом в истории разработки орфанных лекарств с точки зрения среднего ежегодного количества назначений орфанных лекарств и разрешений на орфанные лекарства». [9] : 660 За то же самое десятилетие совокупный годовой темп роста (CAGR) орфанных препаратов составил «впечатляющие 25,8% по сравнению с только 20,1% для подобранной контрольной группы неиротских лекарств». [8] : 6 К 2012 году рынок орфанных препаратов составил 637 миллионов долларов США по сравнению с 638 миллионами долларов США для контрольной группы неиротских лекарств. [8]

К 2012 г.

Потенциал получения дохода от орфанных лекарств [был] столь же велик, как и от неиротских лекарств, даже несмотря на то, что популяции пациентов с редкими заболеваниями значительно меньше. Более того, мы предполагаем, что орфанные препараты имеют более высокую прибыльность, если рассматривать их в полном контексте факторов развития, включая государственные финансовые стимулы, меньшие размеры клинических испытаний, более короткие сроки клинических испытаний и более высокие показатели эффективности регулирования.

-  Взгляд и Брин 2012

Согласно отчету 2014 года, рынок орфанных препаратов становится все более прибыльным по ряду причин. Стоимость клинических испытаний орфанных препаратов существенно ниже, чем для других болезней, поскольку размеры испытаний, естественно, намного меньше, чем для большего числа заболеваний с большим количеством пациентов. Небольшие клинические испытания и минимальная конкуренция дают сиротам преимущество при проверке нормативных требований. [2]

Налоговые льготы снижают стоимость разработки. В среднем стоимость орфанных препаратов в расчете на одного пациента «в шесть раз выше, чем у неиротских лекарств, что является четким показателем их ценовой способности». Расходы на одного человека велики и, как ожидается, увеличатся при более широком использовании государственных субсидий. [2]

В отчете по орфанным препаратам за 2014 год говорится, что доля продаж орфанных препаратов в составе всех отпускаемых по рецепту лекарств быстро растет. В отчете прогнозируется, что к 2020 году общая сумма составит 176 миллиардов долларов США. [2] Хотя группы орфанных больных являются самыми маленькими, затраты на одного пациента среди них являются самыми большими и, как ожидается, будут расти по мере того, как все больше людей с редкими заболеваниями будут иметь право на субсидии. - в США, например, через Закон о доступном медицинском обслуживании . [2]

Законодательство [ править ]

Орфанные препараты обычно следуют тому же пути регуляторного развития, что и любой другой фармацевтический продукт, в котором основное внимание при тестировании уделяется фармакокинетике и фармакодинамике , дозировке , стабильности, безопасности и эффективности. Тем не менее, некоторые статистические нагрузки уменьшены, чтобы сохранить динамику развития. Например, в нормативных актах, касающихся орфанных препаратов, обычно признается тот факт, что может оказаться невозможным протестировать 1000 пациентов в клинических испытаниях фазы III, если этим заболеванием страдают меньше этого числа.

Государственное вмешательство в интересах разработки орфанных лекарств принимает несколько форм:

  • Налоговые льготы
  • Эксклюзивность (усиленная патентная защита и маркетинговые права)
  • Субсидии на исследования
  • Создание государственного предприятия для участия в исследованиях и разработках, как в корпорации Crown.

Исследование, проведенное в 2015 году «34 ключевыми канадскими заинтересованными сторонами, включая регулирующих органов, спонсоров, ученых, экспертов по политике, представителей фармацевтической промышленности и защитников интересов пациентов», исследовало факторы, лежащие в основе растущего интереса фармацевтической промышленности к «нишевым рынкам», таким как орфанные препараты. [10]

Соединенные Штаты [ править ]

Закон о лекарствах для сирот (ODA) от января 1983 г., принятый в Соединенных Штатах при лоббировании Национальной организации по редким заболеваниям и многих других организаций [11] , призван стимулировать фармацевтические компании к разработке лекарств от болезней, рынок которых ограничен. . [12] Согласно ODA лекарства, вакцины и диагностические агенты будут иметь статус сирот, если они предназначены для лечения болезни, от которой страдают менее 200 000 американских граждан. В рамках ODA спонсоры орфанных препаратов имеют право на семилетнюю лицензию FDA на эксклюзивные рыночные препараты для орфанных лекарств (ODE), «налоговые льготы в размере до 50% затрат на НИОКР, гранты на НИОКР, отказ от сборов FDA, поддержку протокола [9] :660 и может получить налоговые льготы для клинических испытаний. [12]

В США обозначение орфанного лекарства означает, что спонсор имеет право на определенные льготы, но это не означает, что лекарство является безопасным, эффективным или законным.

В 2002 году был подписан Закон о редких заболеваниях . Он внес поправки в Закон об общественном здравоохранении и учредил Управление по редким заболеваниям . Это также увеличило финансирование разработки методов лечения людей с редкими заболеваниями . [13]

Европейский Союз [ править ]

В 2000 году Европейский союз (ЕС) принял аналогичное законодательство, Регламент (ЕС) № 141/2000, в котором лекарства, разработанные для лечения редких заболеваний, называются «орфанными лекарствами». Определение сиротского состояния в ЕС шире, чем в США, поскольку оно также охватывает некоторые тропические болезни, которые в основном встречаются в развивающихся странах. [14] Статус орфанного препарата, предоставленный Европейской Комиссией, дает исключительное право на маркетинг в ЕС в течение 10 лет после утверждения. [15] Законодательство ЕС вводят в помощью Комитета по Редким лекарственных средств в Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA).

В конце 2007 года FDA и EMA договорились использовать общий процесс подачи заявок для обоих агентств, чтобы упростить производителям подачу заявок на получение статуса орфанных лекарств, но при сохранении двух отдельных процессов утверждения. [16]

Другие страны [ править ]

В Японии, Сингапуре и Австралии введены в действие законы, предлагающие субсидии и другие стимулы для поощрения разработки лекарств для лечения орфанных заболеваний. [17]

Количество новых лекарств [ править ]

В соответствии с законодательством ODA и ЕС было разработано множество орфанных препаратов, включая препараты для лечения глиомы , множественной миеломы , муковисцидоза , фенилкетонурии , отравления змеиным ядом и идиопатической тромбоцитопенической пурпуры . [ необходима цитата ]

Фармацевтическое руководство полагает, что «ODA почти повсеместно признано успешным». [1]

До того, как Конгресс США ввел в действие ОПР в 1983 году, только 38 препаратов были одобрены в США специально для лечения орфанных заболеваний. [3] В США с января 1983 года по июнь 2004 года Управление по разработке орфанных препаратов 249 орфанных лекарств получило регистрационное удостоверение и присвоило 1129 различных наименований орфанных лекарств, по сравнению с менее чем десятью такими лекарствами за десятилетие до 1983 года. С 1983 года. до мая 2010 г. FDA одобрило 353 орфанных препарата и присвоило статус орфанных 2116 соединениям. По состоянию на 2010 год из примерно 7000 официально признанных орфанных заболеваний 200 стали поддающимися лечению. [1]

Критики сомневаются в том, что законодательство в отношении орфанных лекарств было реальной причиной этого увеличения, утверждая, что многие из новых лекарств предназначены для лечения расстройств, которые в любом случае уже исследуются, и для которых лекарства были бы разработаны независимо от законодательства, и действительно ли ОПР стимулировало производство нерентабельных лекарств; Закон также подвергся критике за то, что он позволяет некоторым фармацевтическим компаниям получать большую прибыль от лекарств, рынок которых невелик, но продается по высокой цене. [12]

В то время как Европейское агентство по лекарственным средствам предоставляет доступ на рынок орфанных лекарств всем государствам-членам, на практике они попадают на рынок только тогда, когда государство-член решает, что его национальная система здравоохранения возместит стоимость лекарства. Например, в 2008 году 44 орфанных препарата поступили на рынок Нидерландов, 35 - в Бельгии и 28 - в Швеции, в то время как в 2007 году 35 таких лекарств поступили на рынок во Франции и 23 - в Италии. [18]

Хотя технически это не сиротское заболевание, исследования и разработки в области лечения СПИДа в значительной степени связаны с Законом о лекарствах для сирот . В начале эпидемии СПИДа отсутствие лечения болезни часто объяснялось предполагаемым отсутствием коммерческой базы для лекарств, связанных с ВИЧ- инфекцией. Это побудило FDA использовать Закон о орфанных лекарствах для поддержки исследований в этой области, и к 1995 году 13 из 19 лекарств, одобренных FDA для лечения СПИДа, получили статус орфанных лекарств, а 10 получили право на сбыт. Это в дополнение к 70 определенным орфанным препаратам, предназначенным для лечения других заболеваний, связанных с ВИЧ. [19]

Примеры выбранных болезней [ править ]

Муковисцидоз [ править ]

В 1980-е годы люди с муковисцидозом редко доживали до подросткового возраста. Такие препараты, как пульмозим и тобрамицин , разработанные с помощью ODA, произвели революцию в лечении пациентов с муковисцидозом, значительно улучшив качество их жизни и увеличив продолжительность их жизни. Теперь пациенты с муковисцидозом часто доживают до тридцати лет, а некоторые - до пятидесяти. [13]

Семейная гиперхолестеринемия [ править ]

Нобелевская премия 1985 года по медицине была присуждена двум исследователям за их работу, связанную с семейной гиперхолестеринемией , которая вызывает большое и быстрое повышение уровня холестерина. Их исследования привели к разработке статиновых препаратов, которые сейчас широко используются для лечения высокого уровня холестерина. [17]

Болезнь Вильсона [ править ]

Пеницилламин был разработан для лечения болезни Вильсона , редкого наследственного заболевания, которое может привести к фатальному накоплению меди в организме. Позже было обнаружено, что этот препарат эффективен при лечении артрита . [17] Бисхолина тетратиомолибдат в настоящее время исследуется в качестве средства против болезни Вильсона.

Нейродегенерация, связанная с фосфолипазой 2G6 [ править ]

В 2017 году FDA присвоило RT001 орфанное лекарство для лечения нейродегенерации, связанной с фосфолипазой 2G6 ( PLAN ). [20]

Активизм, исследовательские центры [ править ]

Центр Orphan Drug исследований в Университете Миннесоты колледжа фармации помогает небольшим компаниям с недостаточным опытом в доме и ресурсов в синтезе лекарственных средств, разработки, pharmacometrics и био-анализа. [21] Кек Аспирантура Центр редких заболеваний Терапии (CRDT) в Клермонт, штат Калифорния, поддерживает проекты по возрождению потенциальных лекарств - сирот, развитие которых застопорилась путем выявления барьеров на пути коммерциализации, таких , как проблемы , связанные с рецептурой и био-обработки. [21]

Для защиты интересов пациентов, страдающих редкими заболеваниями, были созданы многочисленные группы защиты, такие как Национальная организация по редким заболеваниям , Глобальный проект генов , Сеть по борьбе с редкими заболеваниями детей, Фонд сотрудничества с абеталипопротеинемией, Сеть поддержки детей Зеллвегера и Альянс по исследованию атаксии Фридрейха. болезни с особым вниманием к болезням, от которых страдают дети. [1]

Стоимость [ править ]

Согласно отчету, опубликованному EvaluatePharma за 2015 год, экономика орфанных препаратов отражает экономику фармацевтического рынка в целом, но имеет несколько очень больших различий. [22] Рынок орфанных лекарств по определению очень мал, но, хотя клиентская база значительно меньше, затраты на исследования и разработки почти такие же, как и на орфанные лекарства. Это, как утверждают производители, заставляет их взимать чрезвычайно высокие суммы за лечение, иногда до 700 000 долларов в год, как в случае Spinraza (Biogen), одобренное FDA в декабре 2016 года для лечения спинальной мышечной атрофии [23].создание большого стресса для страховых компаний и пациентов. Анализ 12 орфанных лекарств, которые были одобрены в США в период с 1990 по 2000 год, показал снижение цен в среднем на 50% в случае потери эксклюзивности маркетинга с диапазоном снижения цен от 14% до 95%. [24]

Правительства предприняли шаги по снижению высоких затрат на исследования и разработки с помощью субсидий и других форм финансовой помощи. Самая большая помощь - это налоговые льготы, которые могут достигать 50% затрат на исследования и разработки. [25]Производители орфанных лекарств также могут воспользоваться небольшой клиентской базой для сокращения затрат на клинические испытания из-за небольшого количества случаев, когда требуется проведение небольших испытаний, что снижает стоимость. Эти более мелкие клинические испытания также позволяют более быстрым выводам орфанных лекарств на рынок, поскольку среднее время получения одобрения FDA для орфанных лекарств составляет 10 месяцев по сравнению с 13 месяцами для орфанных лекарств. Это особенно верно в отношении рынка противораковых лекарств, поскольку исследование 2011 года показало, что в период с 2004 по 2010 год испытания орфанных лекарств были более мелкими и менее рандомизированными, чем их несиротские аналоги, но все же имели более высокий уровень одобрения FDA, с Утверждено 15 орфанных противораковых препаратов и только 12 неиротских лекарств. [26]Это позволяет производителям довести стоимость до такой степени, что производство этих обработок будет экономически целесообразным. [25] Только в США субсидии могут составлять до 30 миллионов долларов за финансовый год. [ необходима цитата ]

К 2015 году отраслевые аналитики и академические исследователи сошлись во мнении, что заоблачные цены на орфанные препараты, такие как экулизумаб , не связаны с затратами на исследования, разработки и производство. Их цена произвольна, и они стали более прибыльными, чем традиционные лекарства. [27]

Общественные ресурсы пошли на понимание молекулярной основы болезни, общественные ресурсы пошли на технологию для производства антител и, наконец, Алексион, к их чести, как бы подобрал куски.

-  Сачдев Сидху 2015

Государственное финансирование [ править ]

Критерии оценки [ править ]

К 2007 году использование методов экономической оценки в отношении государственного финансирования орфанных препаратов, например, с использованием оценок дополнительной экономической эффективности, стало более распространенным на международном уровне. [28] QALY часто использовался в анализе полезности затрат для расчета отношения затрат к сохраненным QALY для конкретного медицинского вмешательства. [29] [30] К 2008 году Национальный институт здравоохранения и повышения квалификации (NICE) в Англии и Уэльсе, например, работал с пороговым значением в 20 000–30 000 фунтов стерлингов на год жизни с поправкой на качество (QALY). [31] К 2005 г. возникли сомнения относительно использования экономических оценок в отношении орфанных препаратов. [28]К 2008 году большинство оцениваемых орфанных препаратов имело пороговые значения рентабельности, «значительно превышающие« приемлемый »уровень и не подлежали возмещению в соответствии с общепринятыми критериями». [31] Еще в 2005 г. McCabe et al. утверждал [32] [33], что редкость не должна иметь премиум-класса, а орфанные препараты следует рассматривать как другие фармацевтические препараты в целом. [32] [33] Драммонд и др. [33] утверждали, что социальная ценность медицинских технологий также должна быть включена в оценку наряду с оценкой коэффициента дополнительной экономической эффективности.

Возможность злоупотребления [ править ]

Розувастатин (торговая марка Crestor) - это пример препарата, получившего финансирование от Orphan Drug, но позже проданного широкому кругу потребителей.

Очень большие стимулы, предоставленные фармацевтическим компаниям для производства орфанных лекарств, создали впечатление, что финансовая поддержка, предоставленная для того, чтобы эти лекарства стали возможными, сродни злоупотреблению. [34] Поскольку лекарства можно использовать для лечения множества заболеваний, компании могут принимать лекарства, которые были зарегистрированы в их государственное учреждение как лекарства для сирот, для получения финансовой помощи, а затем продавать их широким слоям населения, чтобы увеличить свою прибыль . Например , холестериновый препарат Crestor от AstraZeneca был зарегистрирован в качестве средства для лечения редкого заболевания детской семейной гиперхолестеринемии.. После того, как лекарство было одобрено для обозначения орфанного препарата, и AstraZeneca получила налоговые льготы и другие преимущества, AstraZeneca позже подала заявку и получила одобрение FDA на препарат, который будет использоваться для лечения холестерина у всех диабетиков. [17]

КРАСИВЫЙ [ править ]

Национальный институт здравоохранения и медицинского обслуживания Великобритании (NICE) может платить от 100 000 до 300 000 фунтов стерлингов за QALY (год жизни с поправкой на качество ) за лечение «очень редких состояний». Это по сравнению с менее чем 20 000 фунтов стерлингов на лекарства, не относящиеся к сиротам. [35]

В 2015 году NICE провел консультации с «группами пациентов, Министерством здравоохранения, компаниями, научными обществами, благотворительными организациями и исследователями» относительно оценки лекарств и других технологий. Был призыв к дополнительным исследованиям новых процессов, в том числе: [36]

модель фармацевтических исследований и разработок, ожидания компаний и групп пациентов в отношении распределения риска и вознаграждения между отраслью и государственной службой здравоохранения, а также договоренностей о вводе в эксплуатацию новых дорогостоящих методов лечения.

-  КРАСИВЫЙ 2014

См. Также [ править ]

  • Редкое заболевание
  • Разработка лекарств
  • Европейская организация по редким заболеваниям
  • Сертификат дополнительной защиты

Ссылки [ править ]

  1. ^ a b c d Армстронг, Уолтер (май 2010 г.). "Сироты Фармы". Фармацевтический руководитель .
  2. ^ a b c d e Hadjivasiliou, Андреас (октябрь 2014 г.), «Отчет о лекарствах для сирот, 2014 г.» (PDF) , EvaluatePharma , получено 28 июня 2015 г.
  3. ^ a b Рич Дейли (5 сентября 2002 г.). «Дом предлагает стимулы для разработки« орфанных »лекарств». Ежеквартальный ежедневный мониторинг Конгресса .
  4. ^ «Разработка продуктов для редких заболеваний и состояний» . Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США. 20 декабря 2018 . Проверено 28 декабря 2019 .
  5. ^ Холл, Энтони К; Карлсон, Мэрилин Р. (2014). «Текущее состояние разработки орфанных лекарств в Европе и США» . Исследование трудноизлечимых и редких заболеваний . 3 (1): 1–7. DOI : 10,5582 / irdr.3.1 . ISSN 2186-3644 . PMC 4204542 . PMID 25343119 .   
  6. ^ a b c Джаннуцци, Вивиана; Конте, Роза; Ланди, Анналиса; Оттомано, Серена Антонелла; Бонифази, Донато; Байарди, Паола; Бонифази, Феделе; Сеси, Адриана (3 апреля 2017 г.). «Орфанные лекарственные средства в Европе и США для удовлетворения потребностей пациентов с редкими заболеваниями: следует предвидеть более широкие общие усилия» . Журнал "Орфанет редких болезней" . 12 (1): 64. DOI : 10,1186 / s13023-017-0617-1 . ISSN 1750-1172 . PMC 5376695 . PMID 28372595 .   
  7. ^ a b c d Глобальный рынок орфанных препаратов достигнет 120 миллиардов долларов к 2018 г. (пресс-релиз) , Нью-Дели: Kuick Research, 7 февраля 2014 г. , данные получены 20 марта 2014 г.
  8. ^ a b c Лаура Гэйз, Дженнифер Брин (2012), «Экономическая сила орфанных наркотиков» (PDF) , Thomson Reuters , заархивировано из оригинала (PDF) 13 мая 2015 г. , извлечено 29 июня 2015 г. CS1 maint: использует параметр авторов ( ссылка )
  9. ^ a b c Meeking, Kiran N .; Уильямс, Кори С.М.; Эроусмлю, John E. (15 августа 2012), "Сирота разработка лекарственных средств: экономически жизнеспособная стратегия для биофармацевтической R & D" , Drug Discovery Today , 17 (13-14): 660-664, DOI : 10.1016 / j.drudis.2012.02. 005 , PMID 22366309 , получено 29 июня 2015 г. 
  10. ^ Shannon Гибсон, Hamid R Raziee и Trudo Lemmens (19 марта 2015). «Почему произошел сдвиг? Более пристальный взгляд на растущий интерес к нишевым рынкам и персонализированной медицине» . Мировая политика в области медицины и здравоохранения . 7 (1): 3–27. DOI : 10.1002 / wmh3.131 . PMC 4405057 . PMID 25914853 .  CS1 maint: использует параметр авторов ( ссылка )
  11. ^ Хенкель, Джон (1999). «Закон о лекарственных препаратах для сирот становится основой медицины» . FDA Consumer . Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США . Проверено 14 февраля 2009 года .
  12. ^ a b c Эндрю Поллак (30 апреля 1990 г.). «Закон о наркотиках для сирот вызывает дебаты» . Нью-Йорк Таймс . Проверено 15 февраля 2009 года .
  13. ^ а б Иллингворт, Патриция; Коэн, Джиллиан; Иллингворт, П. (2004). «Политика в отношении орфанных лекарств: последствия для США, Канады и развивающихся стран». Журнал права здоровья . 12 : 183–200. PMID 16539081 . 
  14. ^ «Определение орфанной болезни - Медицинский словарь, определения популярных медицинских терминов, легко определяемых на MedTerms» . Medterms.com. 2002-08-25 . Проверено 7 июня 2010 .
  15. ^ Герке, Сара; Паттинсон, Шон Д. (09.02.2017). «Разрешение ЕС на маркетинг орфанных лекарственных средств и его влияние на связанные исследования» (PDF) . Европейский журнал права здравоохранения . 24 (5): 541–564. DOI : 10.1163 / 15718093-12341439 .
  16. ^ Донна Янг (2007-11-28). «США и ЕС будут использовать одно и то же приложение для орфанных лекарств» . Новости BioWorld . Вашингтон . Проверено 6 января 2008 . В попытке упростить процесс получения статуса сиротства для лекарств от редких заболеваний, FDA и Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) создали общее приложение. ... Регулирующие органы США и Европы по-прежнему будут проводить независимые проверки представленных заявок, чтобы гарантировать, что представленные данные соответствуют юридическим и научным требованиям их соответствующих юрисдикций, заявили агентства. Альтернативный URL
  17. ^ a b c d Эндрю Даффи (23 февраля 2002 г.). «ОРФАНСКИЕ БОЛЕЗНИ РЕДКОГО ВОЗНИКНОВЕНИЯ: отчаянный поиск помощи; семья графства присоединяется к длинному списку редких болезней в поисках чуда». Виндзор Стар (Онтарио) .
  18. ^ Денис, Ален; Mergaert, Lut; Фостье, Кристель; и другие. (2010). «Вопросы, связанные с политикой в ​​отношении орфанных болезней и лекарств для сирот в Европе». Прикладная экономика здравоохранения и политика здравоохранения . 8 (5): 343–50. DOI : 10.2165 / 11536990-000000000-00000 . PMID 20804226 . S2CID 27388954 .  
  19. ^ Арно, Питер С .; Бонук, Карен; Дэвис, Майкл (1995-01-01). «Редкие заболевания, разработка лекарств и СПИД: влияние закона о лекарствах для сирот» . Ежеквартальный отчет Milbank . 73 (2): 231–252. DOI : 10.2307 / 3350258 . JSTOR 3350258 . PMID 7776947 .  
  20. ^ "US FDA предоставляет обозначение орфанного лекарства для RT001 Retrotope в лечении нейродегенерации, связанной с фосфолипазой 2G6 (PLA2G6)" . Global Newswire . 2 ноября 2017.
  21. ^ a b Векслер, Джилл (июль 2008 г.). «Празднование 25-летия орфанных препаратов». Фармацевтическая технология .
  22. ^ Hadjivasiliou, Andreas (2015). Отчет EvaluatePharma Orphan Drug 2015 . EvaulatePharma.
  23. ↑ Томас, Кэти (30 декабря 2016 г.). «Дорогостоящий препарат от смертельного мышечного заболевания получил одобрение FDA» . Нью-Йорк Таймс . Проверено 12 апреля 2017 года .
  24. ^ Шей, Карина; Миланова, Цвета; Хатчингс, Адам (2011). «Оценка влияния орфанных лекарств на бюджет в Европе: 2010–2020 годы» . Журнал "Орфанет редких болезней" . 6 (62): 62. DOI : 10,1186 / 1750-1172-6-62 . PMC 3191371 . PMID 21951518 .  
  25. ^ a b Микингс, Киран Н .; Уильямс, Кори С.М.; Эроусмит, Джон Э. (01.07.2012). «Разработка орфанных лекарств: экономически жизнеспособная стратегия исследований и разработок в области биофармацевтики». Открытие наркотиков сегодня . 17 (13–14): 660–664. DOI : 10.1016 / j.drudis.2012.02.005 . PMID 22366309 . 
  26. ^ Kesselheim, AS; Майерс, JA; Аворн, Дж. (08.06.2011). «Характеристики клинических испытаний в поддержку одобрения орфанных и не орфанных лекарств от рака» . ДЖАМА . 305 (22): 2320–2326. DOI : 10,1001 / jama.2011.769 . ISSN 0098-7484 . PMID 21642684 .  
  27. ^ Кроу, Келли (25 июня 2015 г.), «Как фармацевтическая компания Alexion установила цену на самый дорогой препарат в мире: стоимость одного из самых дорогих лекарств в мире, скрытая в корпоративной тайне» , CBC News , получено 25 июня 2015 г.
  28. ^ а б Драммонд, MF; Груберт, Н. (2007), Международные тенденции в использовании экономических данных здравоохранения , Spectrum Report, Decision Resources, Waltham, Mass.
  29. ^ «Измерение эффективности и рентабельности: QALY» (пресс-релиз). КРАСИВЫЙ. 20 апреля 2010 . Дата обращения 15 июн 2015 .
  30. ^ «Руководство по методам оценки технологий 2013» . КРАСИВЫЙ. 2013. Архивировано из оригинала 7 мая 2015 года . Дата обращения 15 июн 2015 .
  31. ^ a b Драммонд, Майкл Ф. (2008). «Проблемы экономической оценки орфанных препаратов». Eurohealth . 14 (2): 16–257.
  32. ^ а б Маккейб, С; Claxton, K; Цучия, А. (2005). «Орфанные препараты и Национальная служба здравоохранения» . Британский медицинский журнал . 331 (4): 1016–19. DOI : 10.1136 / bmj.331.7523.1016 . PMC 1273462 . PMID 16254305 .  
  33. ^ а б в МакКейб, К; Цучия, А; Claxton, K; Рафтери, Дж. (2007). «Оценка экономических проблем, создаваемых орфанными лекарствами: комментарий к Драммонду и др.». Международный журнал оценки технологий в здравоохранении . 23 (3): 397–404. DOI : 10.1017 / s0266462307071012 . PMID 17579945 . 
  34. ^ Simoens, Стивен (2011-06-17). «Ценообразование и компенсация орфанных препаратов: необходимость большей прозрачности» . Журнал "Орфанет редких болезней" . 6 (1): 42. DOI : 10,1186 / 1750-1172-6-42 . PMC 3132155 . PMID 21682893 .  
  35. ^ «Наш устав | Кто мы | О нас» . КРАСИВЫЙ . Проверено 29 марта 2021 .
  36. ^ «NICE призывает к новому подходу к управлению поступлением лекарств в NHS» (пресс-релиз). КРАСИВЫЙ. 18 сентября 2014 . Проверено 29 июня 2015 года .

Внешние ссылки [ править ]

  • Ассоциация информации о наркотиках (DIA)
  • СОБЫТИЕ: Семинар DIA / FDA по обозначению орфанных лекарств, ноябрь 2010 г.
  • Европейская комиссия - Стратегия в отношении орфанных препаратов
  • Список европейских орфанных препаратов
  • Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США: Закон о лекарствах для сирот (с поправками)
  • Список обозначений и разрешений для сирот FDA США