Из Википедии, бесплатной энциклопедии
  (Перенаправлено из Alcobra )
Перейти к навигации Перейти к поиску
Arcturus Therapeutics
ТипОбщественные
Nasdaq :  ARCT
ПромышленностьФармацевтическая индустрия
Основан2013 ; 8 лет назад ( 2013 )
ОсновательДжозеф Пейн и Пад Чивукула
Штаб-квартираСан-Диего, Калифорния, США
Ключевые люди
Джозеф Пейн (президент, генеральный директор и директор совета директоров), Падманабх Чивукула (CSO и COO), Эндрю Сассин (финансовый директор), Стив Хьюз (директор по развитию), Лэнс Курата (директор по правовым вопросам)
ТоварыARCT-810 для лечения ОТКД; получил статус орфанного препарата FDA 27 июля 2019 г .; Фаза 1 клинических испытаний на здоровых добровольцах, начатая 5 июня 2020 г., вакцина ARCT- 021 от COVID-19; Фаза 1/2 начата 22 июля 2020 г., фаза 2 начата 9 января 2021 г.
ДоходУвеличивать21 миллион долларов (2019) [1]
Количество работников
124
Интернет сайтwww .arcturusrx .com

Arcturus Therapeutics - американская компания, занимающаяся биотехнологией РНК-лекарств, которая занимается открытием, разработкой и коммерциализацией терапевтических средств для лечения редких и инфекционных заболеваний. Компания Arcturus разработала новую, мощную и безопасную платформу для РНК-терапии под названием LUNAR, запатентованную липидную систему доставки лекарств на основе нуклеиновых кислот, включая малую интерферирующую РНК (миРНК), информационную РНК (мРНК) , РНК для редактирования генов, ДНК, антисмысловые олигонуклеотиды ( ASO) и микроРНК .

В линейку продуктов компании входят РНК-терапевтические препараты для лечения редких заболеваний, таких как дефицит содержания орнитин-транскарбамилазы (OTCD), и респираторных заболеваний, таких как муковисцидоз . Вакцинные препараты включают вакцину-кандидат от COVID-19, которая в настоящее время разрабатывается совместно с сингапурскими учеными из Медицинской школы Duke – NUS, а также вакцину против гриппа, находящуюся на этапе доклинической разработки .

История компании [ править ]

Компания Arcturus Therapeutics, основанная в 2013 году Джозефом Пейном и доктором Падом Чивукулой, находится в Сан-Диего, Калифорния, США. Основной технологической платформой компании является запатентованная система доставки, опосредованная липидными наночастицами, способная доставлять терапевтическую РНК или ДНК к клеткам-мишеням внутри тела пациента. [2] У компании есть портфель из восьми терапевтических препаратов на основе мРНК и двух вакцин на основе мРНК в разработке.

27 июня я 2019 года FDA предоставил Orphan Drug обозначение для компании кандидат свинца продукта ARCT-810 для лечения наследственного нарушения обмена веществ, орнитин transcarbamylase дефицит (OTCD). ОТКД - наиболее распространенное нарушение цикла мочевины, которое влияет на способность человека выводить токсичные продукты жизнедеятельности из организма. Признание орфанным лекарством присваивается лекарствам, способным лечить редкие заболевания, от которых страдают менее 200 000 человек в Соединенных Штатах. [3] Лекарственные препараты, одобренные FDA и имеющие статус орфанных препаратов, получают до 7 лет эксклюзивного права на маркетинг. 13 апреля 2020 года было объявлено, что исследуемый новый препарат компании (IND)Заявка на участие в исследовании фазы 1b у пациентов с ОТКР была разрешена FDA США. [4] Заявка на проведение клинических испытаний (CTA) для исследования фазы 1 на здоровых добровольцах была одобрена Управлением по безопасности лекарственных средств и медицинского оборудования Новой Зеландии (Medsafe). 5 июня 2020 года компания Arcturus Therapeutics объявила, что ввела своему первому здоровому добровольцу дозу ARCT-810 в фазе 1 исследования. [5] После успеха фазы 1a прогрессирование клинической фазы продолжилось в декабре 2020 года с введением доз первым пациентам в фазе 1b клинического испытания. [6]

Платформа [ править ]

ЛУННЫЙ

Основная технологическая платформа Arcturus Therapeutics для РНК-терапии называется LUNAR [7] [8], это новая липидно-опосредованная система доставки. LUNAR - это многокомпонентная система доставки лекарств, которая позволяет ученым нацеливаться на определенные клетки внутри тела и доставлять в них полезную нагрузку РНК. Как только происходит высвобождение РНК в клетку, нормальный трансляционный аппарат клетки может взаимодействовать с РНК, создавая функциональный белок с терапевтическим эффектом.

ARCT-810, главный продукт компании, использует липидно-опосредованную платформу доставки Arcturus LUNAR, предназначенную для безопасной и эффективной доставки внебиржевой матричной РНК в клетки печени. LUNAR-опосредованная доставка в печень была подтверждена в сотрудничестве с Институтом биологических исследований Солка в Ла-Хойя, Калифорния, который продемонстрировал успешную LUNAR-опосредованную доставку матричной РНК фактора IX (мРНК FIX) в печень, как сообщается в публикации в PNAS, где была подтверждена его эффективность. LUNAR - это эффективная и воспроизводимая платформа доставки мРНК LNP для потенциально лечения заболеваний, требующих замены белка. [9] Исследователи из онкологического центра доктора медицины Андерсона.также продемонстрировали уникальное применение микроРНК, доставляемых в наночастицах, с использованием платформы LUNAR в качестве нового иммунотерапевтического средства для лечения злокачественных новообразований. [10]


STARR

Технология STARR представляет собой комбинацию самовоспроизводящейся мРНК с платформой доставки LUNAR, которая увеличивает уровень и продолжительность экспрессии терапевтического белка. Технологическая платформа STARR способна генерировать защитный иммунный ответ против инфекционных патогенов или увеличивать экспрессию терапевтических белков для предотвращения и лечения различных заболеваний. Arcturus использует технологию STARR для разработки вакцин как от COVID-19, так и отдельно от гриппа .

Продукты в разработке [ править ]

Компания разрабатывает программы для новых терапевтических препаратов с РНК и мРНК-вакцин, которые находятся в полной собственности и в сотрудничестве с другими фармацевтическими компаниями и академическими лабораториями.

LUNAR-COV19 [ править ]

Основная статья: ARCT-021

В ответ на пандемию COVID-19 компания Arcturus Therapeutics в партнерстве с сингапурской медицинской школой Duke – NUS разработала вакцину против COVID-19 с использованием технологии STARR (технология STARR представляет собой комбинацию самовоспроизводящейся мРНК с платформой доставки LUNAR, которая увеличивает уровень и продолжительность экспрессии терапевтического белка). [11] Компания также заключила партнерские отношения с Catalent и Recipharm, подрядными организациями, занимающимися разработкой и производством, для производства нескольких партий вакцины- кандидата на мРНК COVID-19 от Arcturus . [12] [13] Клинические испытания LUNAR-COV19 на здоровых добровольцах начались в июле 2020 года. [14] Клинические испытания фазы 2 были одобрены в США и Сингапуре FDA и HSA, соответственно, в декабре 2020 года [15].

Arcturus заключил соглашения о разработке и поставке с Советом по экономическому развитию Сингапура и соглашения о поставках с Министерством здравоохранения Израиля для LUNAR-COV19.

LUNAR-OTC [ править ]

Полностью принадлежащее мРНК лекарство для лечения дефицита орнитин-транскарбамилазы, опасного для жизни генетического заболевания, вызванного отсутствием фермента без рецепта в клетках печени. Безрецептурные препараты могут вызвать судороги, кому и смерть у нелеченных пациентов. В настоящее время нет лекарства от дефицита безрецептурных препаратов. В 2019 году LUNAR-OTC получила статус орфанного препарата FDA . [16] Лунные безрецептурные клинические испытания на пациентах начались в июне 2020 года. [17] В декабре 2020 года началась клиническая фаза 1b препарата LUNAR-OTC с дозирования пациентам.

ЛУНАР-CF

LUNAR-CF - это проект в сотрудничестве с Фондом кистозного фиброза по лечению муковисцидоза . [18]

LUNAR-FLU [ править ]

100% программа для защиты от вируса гриппа. Arcturus объединяет свою технологию самовоспроизводящейся мРНК STARR с LUNAR для разработки профилактической вакцины против гриппа.

LUNAR-GSD  [ править ]

LUNAR-GSD - это проект в сотрудничестве с Ultragenyx по лечению болезни накопления гликогена III типа . [19]

LUNAR-Rare [ править ]

LUNAR-Rare - это проект в сотрудничестве с Ultragenyx по разработке терапевтических кандидатов для определенных целей редких заболеваний.

LUNAR-HBV [ править ]

LUNAR-HBV - это проект в сотрудничестве с Janssen по разработке лекарств для лечения вирусной инфекции гепатита B. [20]

ЛУНАР-НАШ [ править ]

LUNAR-NASH - это проект в сотрудничестве с Takeda по разработке лекарств для лечения неалкогольного стеатогепатита (НАСГ) и других желудочно-кишечных расстройств. [21]

ЛУНАР-РПЛ [ править ]

LUNAR-RPL - это проект в сотрудничестве с Synthetic Genomics по разработке улучшенной технологии для вакцин и терапевтических средств. [22]

LUNAR-AH [ править ]

LUNAR-AH - это проект в сотрудничестве с Synthetic Genomics по разработке профилактических вакцин против инфекционных заболеваний.

Ссылки [ править ]

  1. ^ https://www.macrotrends.net/stocks/charts/ARCT/arcturus-therapeutics-holdings/revenue
  2. ^ Энциклопедия информационных наук и технологий, четвертое издание. под редакцией Хосров-Пур .
  3. ^ «Обозначение орфанного продукта: лекарства и биологические продукты» . Веб-сайт FDA . 24 июл 2019.
  4. ^ «Безопасность, переносимость и фармакокинетика ARCT-810 у стабильных взрослых субъектов с дефицитом безрецептурных препаратов - просмотр полного текста - ClinicalTrials.gov» . Clinicaltrials.gov . Проверено 27 июля 2020 .
  5. ^ "Arcturus Therapeutics объявляет о первом здоровом добровольце, получившем дозу в фазе 1 исследования ARCT-810 для дефицита орнитин-транскарбамилазы (OTC) | Arcturus Therapeutics, Inc" . ir.arcturusrx.com . Проверено 27 июля 2020 .
  6. ^ Arcturus Therapeutics, Inc. (2020-10-05). «Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование возрастающей дозы фазы 1b для оценки безопасности, переносимости и фармакокинетики единичных доз ARCT-810 у клинически стабильных пациентов с дефицитом орнитин-транскарбамилазы» . Проверено 12 марта 2021 года .
  7. ^ Teruki, Янаги (28 июня 2016). «Опосредованный липидными наночастицами перенос миРНК против PCTAIRE1 / PCTK1 / Cdk16 ингибирует рост рака in vivo». Молекулярные терапевтические нуклеиновые кислоты . 5 (6): e327.
  8. Рианна Штейн, Ричард (26 мая 2017 г.). «Лучшее нацеливание, доставка методов лечения РНКи». Новости генной инженерии и биотехнологии . 37 (11): 1, 14–17. DOI : 10,1089 / gen.37.11.02 .
  9. ^ Ramaswamy, Suvasini (7 марта 2017). «Системная доставка матричной РНК фактора IX для заместительной белковой терапии» . PNAS . 114 (10): E1941 – E1950. DOI : 10.1073 / pnas.1619653114 . PMC 5347596 . PMID 28202722 .  
  10. ^ Яги, Насер (1 марта 2017). «Иммуномодулирующие терапевтические наночастицы для лечения внутримозговой глиомы» . Нейроонкология . 9 (3): 372–382. DOI : 10.1093 / neuonc / now198 . PMC 5464307 . PMID 27765835 .  
  11. ^ «Коронавирус: клинические испытания проекта вакцины в Сингапуре могут начаться в августе» . The Straits Times . Проверено 27 апреля 2020 .
  12. ^ «Вместе с Арктуром Каталент кладет еще один проект COVID» . Биопроцесс Инсайдер . 2020-05-06 . Проверено 8 мая 2020 .
  13. ^ «Recipharm подписывает соглашение с Arcturus Therapeutics для поддержки производства кандидата на вакцину LUNAR [®] -COV19 (ARCT-021)» . Recipharm . Проверено 12 марта 2021 .
  14. ^ «Фаза 1/2 исследования возрастающей дозы исследуемой вакцины ARCT-021 от SARS-CoV-2 у здоровых взрослых» . Clinicaltrials.gov . Проверено 27 июля 2020 .
  15. ^ Арктур Therapeutics, Inc. (2021-03-02). «Фаза 2 рандомизированное, слепое, плацебо-контролируемое исследование для оценки безопасности, реактогенности и иммуногенности вакцины SARS CoV-2 ARCT-021 у здоровых взрослых участников» . Проверено 12 марта 2021 года .
  16. ^ "Arcturus Therapeutics получает обозначение орфанного лекарства" . Разработка и доставка лекарств .
  17. ^ «Arcturus Therapeutics объявляет о первом здоровом добровольце, получившем дозу в фазе 1 исследования ARCT-810 для лечения дефицита орнитин-транскарбамилазы (OTC)» . Arcturus Therapeutics . Проверено 27 июля 2020 .
  18. ↑ Лопес, Хосе Маркес (25 июня 2018 г.). «РНК-терапия CF показывает многообещающие результаты доклинических исследований». Новости муковисцидоза сегодня .
  19. ^ «терапия мРНК» . Adis Insights, Springer . Arcturus Therapeutics / Ultragenyx Pharmaceutical. 21 июня 2019.
  20. ↑ Адамс, Бен (19 октября 2017 г.). «Джонсон и Джонсон, RNA biotech Arcturus объединяют в борьбе с гепатитом В» . Жестокая биотехнология .
  21. ^ Элвидж, Сюзанна. «Смешанные результаты в NASH для Gilead» . BioPharma Drive .
  22. ^ Коток, Allan (31 октября 2017). «Партнер компаний RNA Meds по вакцинам для человека и животных» . Наука Бизнес .

Внешние ссылки [ править ]

  • Бизнес-данные для Arcturus Therapeutics: Yahoo Finance Reuters Bloomberg Nasdaq SEC Filings