Тиомолибдиевая кислота (торговое название Декупрат ) представляет собой хелатирующий агент, исследуемый для лечения рака и болезни Вильсона , [1] редкого и потенциально смертельного заболевания, при котором организм не может регулировать медь . Он разработан компанией Wilson Therapeutics и используется в форме соли тетратиомолибдата бихолина .
Болезнь Вильсона — аутосомно-рецессивное генетическое заболевание, которое проявляется серьезными печеночными , неврологическими или психиатрическими симптомами . Заболевание смертельно, если его не лечить. По оценкам, 1 человек из каждых 30 000–100 000 человек во всем мире страдает болезнью Вильсона. [2]
Тетратиомолибдат бис-холина оценивался в клинических испытаниях у пациентов с различными формами рака [3] [4] [5] и получил статус орфанного препарата в США и ЕС в качестве потенциального средства лечения болезни Вильсона. [6] [7]
Тиомолибденовая кислота избирательно образует высокостабильные комплексы с медью и белками. Считается, что эти комплексы в первую очередь выводятся через желчь , восстанавливая нормальный путь выведения меди, который нарушен у пациентов с болезнью Вильсона. [8] [9] [10]
Механизм связывания и выведения стабилен; тогда как многие демедьсодержащие агенты образуют нестабильные комплексы, которые выводятся с мочой. [11]
По состоянию на ноябрь 2014 года в многоцентровое открытое исследование фазы 2 были включены пациенты с недавно диагностированной болезнью Вильсона в возрасте 18 лет и старше для оценки эффективности и безопасности применения тетратиомолибдата бисхолина в течение 24-недельного периода. [12] [13]