Из Википедии, бесплатной энциклопедии
Перейти к навигации Перейти к поиску

Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc.
ТипПубличная компания
Торгуется какNasdaq :  компонент CPRX
Russell 2000
ПромышленностьБиотехнологии
Штаб-квартира
Корал-Гейблс, Флорида
,
Соединенные Штаты
Ключевые людиПатрик Дж. Макинани, соучредитель, председатель, президент и главный исполнительный директор
ПродуктыТаблетки Firdapse® (амифампридин) 10 мг (поступление в продажу в 2019 г.)
Доход0 миллионов долларов США (2018) [1] [2]
Операционная прибыльСнижаться-35 миллионов долларов США (2018) [2]
Всего активов60,5 миллиона долларов США (2018) [2]
Общий капитал50,2 миллиона долларов США (2018) [2]
Количество работников51 от 14 марта 2019 г. [2]
Веб-сайтwww.catalystpharma.com
Сноски / ссылки
[1] [2]

Catalyst Pharmaceuticals - биофармацевтическая компания, базирующаяся в Корал-Гейблс, Флорида . Компания разрабатывает препараты для лечения редких неврологических заболеваний, включая фосфатную соль амифампридина для лечения миастенического синдрома Ламберта-Итона (LEMS) под торговым названием «Firdapse», который был одобрен Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) для использование у взрослых пациентов с системой LEMS 28 ноября 2018 г. и коммерческое использование в январе 2019 г. [3] [4] 4 февраля 2019 г. Берни Сандерс , сенатор США от штата Вермонт, запросил у Catalyst объяснение, включая финансовую и нефинансовую информацию, которое могло бы оправдать изменение Catalyst прейскурантной цены Firdapse до 375 000 долларов в год. До одобрения FDA пациенты могли получить экспериментальную версию препарата бесплатно через программы сострадательного использования в соответствии с правилами и рекомендациями FDA. [5] [6] [7]

История [ править ]

Компания Catalyst была основана в 2002 году и завершила IPO в 2006 году. [8] До 2012 года она была сосредоточена в первую очередь на разработке методов лечения зависимости. [9]

В 2009 году компания Catalyst предоставила всемирную лицензию на семейство ингибиторов ГАМК, включая СРР-115 из Северо-Западного университета. [10] [11] В 2012 году он зарегистрировал патенты на использование амифампридинфосфата для лечения LEMS для североамериканского рынка от BioMarin . [12]

В 2018 году Catalyst прекратил действие лицензии на CPP-115 с Northwestern и остановил программу разработки этого соединения. [13]

История амифампридина [ править ]

Этот раздел включен через от Amifampridine . ( править | история )

Разработка амифампридина и его фосфата привлекла внимание к политике в отношении орфанных лекарств , которая предоставляет эксклюзивность на рынке в качестве стимула для компаний к разработке методов лечения состояний, затрагивающих небольшое количество людей. [14] [15] [16]

Амифампридин, также называемый 3,4-DAP, был открыт в Шотландии в 1970-х годах, а шведские врачи впервые продемонстрировали его использование в LEMS в 1980-х. [17]

В 1990-х годах врачи в США от имени Ассоциации мышечной дистрофии обратились к небольшому семейному производителю активных фармацевтических ингредиентов в Нью-Джерси, Jacobus Pharmaceuticals, с просьбой о производстве амифампридина, чтобы они могли проверить его в клинических испытаниях. Якобус так и сделал, и когда лечение оказалось эффективным, Якобус и врачи оказались перед выбором - инвестировать в клинические испытания, чтобы получить одобрение FDA, или раздать препарат бесплатно в рамках программы сострадательного использования примерно 200 пациентам из других стран. приблизительно 1500-3000 пациентов с системой LEMS в США. Якобус решил раздать препарат этой группе пациентов с LEMS и делал это около двадцати лет. [18] [19] [20]

Врачи Assistance Publique - Hôpitaux de Paris создали фосфатную соль 3,4-DAP (3,4-DAPP) и получили для нее статус сироты в Европе в 2002 году. [21] Больница лицензировала интеллектуальную собственность на фосфатной формы французской биофармацевтической компании OPI, которая была приобретена EUSA Pharma в 2007 году [22], а орфанная заявка была передана в EUSA в 2008 году. [21] В 2008 году EUSA подало заявку на одобрение продажи фосфатной формы в Европейское агентство по лекарственным средствам под торговой маркой Зенас. [23] EUSA через компанию под названием Huxley Pharmaceuticals в 2009 году продало права на 3,4-DAPP компании BioMarin [24].в том же году, когда 3,4-DAPP был одобрен в Европе под новым названием Firdapse. [21]

Лицензирование Firdapse в 2010 году в Европе привело к резкому подорожанию препарата. В некоторых случаях это приводило к тому, что больницы использовали нелицензионную форму, а не лицензированного агента, поскольку разница в ценах оказалась чрезмерно высокой. BioMarin критиковали за лицензирование препарата на основе ранее проведенных исследований и за непомерную плату. [25] Группа неврологов и педиатров Великобритании обратилась к премьер-министру Дэвиду Кэмерону в открытом письме с просьбой рассмотреть ситуацию. [26]Компания ответила, что она подала запрос на лицензирование по предложению французского правительства, и указала, что рост стоимости лицензированного препарата также означает, что он контролируется регулирующими органами (например, на предмет необычных побочных эффектов), процесс, который ранее был не присутствует в Европе. [27] Кокрановский обзор 2011 года сравнил стоимость 3,4-DAP и 3,4-DAPP в Великобритании и обнаружил, что средняя цена за основу 3,4-DAP составляет 1 фунт стерлингов за таблетку и средняя цена за 3, Фосфат 4-DAP по цене 20 фунтов стерлингов за таблетку; и авторы оценили годовые затраты на человека в 730 фунтов стерлингов за базовый препарат по сравнению с 29 448 фунтов стерлингов за фосфатный состав. [28] [29]

Между тем, в Европе целевая группа неврологов рекомендовала 3,4-DAP в качестве средства первой линии для лечения симптомов LEMS в 2006 году, хотя утвержденной формы для маркетинга не существовало; это поставлялось специально . [23] : 5 [30] В 2007 году международное непатентованное название препарата было опубликовано ВОЗ. [31]

Перед лицом семилетней эксклюзивности, которую дает Biomarin одобрение для сирот, и сопутствующего увеличения цены, Jacobus начал гоняться за официальными клиническими испытаниями, чтобы получить одобрение формы бесплатного основания до BioMarin; его первое испытание фазы II было начато в январе 2012 года. [32]

В октябре 2012 года, когда в США продолжалась фаза III исследования BioMarin, она передала Catalyst Pharmaceuticals права США на 3,4-DAPP, включая определение «сирота» и продолжающееся испытание . [33] Catalyst предполагал, что при пике продаж он сможет зарабатывать от 300 до 900 миллионов долларов в год на лечении людей с LEMS и другими показаниями, и аналитики ожидали, что препарат будет стоить примерно в районе. 100000 долларов в США. [17] Catalyst получил прорывное обозначение терапии 3,4-DAPP в LEMS в 2013 году, [4] статус сиротства при врожденных миастенических синдромах в 2015 году [34] и статус сиротства при миастении гравис в 2016 году.[35]

В августе 2013 года аналитики ожидали, что к 2015 году Catalyst в LEMS будет выдано одобрение FDA [4].

В октябре 2014 года Catalyst стал доступен в рамках расширенной программы доступа . [36]

В марте 2015 года компания Catalyst получила статус сироты за использование 3,4-DAPP для лечения врожденного миастенического синдрома. [37] В апреле 2015 г. Jacobus представил результаты клинических испытаний 3,4-DAP на научном собрании. [19]

В декабре 2015 года группа из 106 нейромышечных врачей, которые работали как с Jacobus, так и с BioMarin / Catalyst, опубликовала редакционную статью в журнале Muscle & Nerve , в которой выразила озабоченность по поводу возможности резкого повышения цены на препарат, если Catalyst получит одобрение FDA. и заявив, что 3,4-DAPP не представляет собой настоящих инноваций и не заслуживает исключительности в соответствии с Законом о лекарствах для сирот, который должен стимулировать инновации для удовлетворения неудовлетворенных потребностей. [17] [38]Catalyst отреагировал на эту редакционную статью в 2016 году, объяснив, что Catalyst проводит полный спектр клинических и неклинических исследований, необходимых для получения одобрения, чтобы конкретно удовлетворить неудовлетворенную потребность среди примерно 1500-3000 пациентов с LEM, поскольку около 200 были получение продукта в результате сострадательного использования - и именно для этого и был предназначен Закон о лекарствах для сирот: доставлять одобренные продукты популяциям орфанных лекарств, чтобы все пациенты имели полный доступ. [39]

В декабре 2015 года Catalyst подала заявку на новое лекарство в FDA [40], а в феврале 2016 года FDA отказалось принять ее на том основании, что она не была завершена, а в апреле 2016 года FDA сообщило Catalyst, что ей необходимо собрать дополнительные данные. [41] [14] Catalyst сократила 30% своего персонала, в основном из коммерческой команды, которую она создавала для поддержки утвержденного продукта, чтобы сэкономить деньги на проведение испытаний. [42] В марте 2018 года компания повторно представила NDA. [43] 29 ноября 2018 г. FDA одобрило амифампридин для лечения взрослых с миастеническим синдромом Ламберта-Итона. [44]

В феврале 2019 года сенатор США Берни Сандерс поставил под сомнение высокую цену (375000 долларов), которую Catalyst Pharmaceuticals взимает за Firdapse. [45] [46]

В мае 2019 года частная американская компания Jacobus Pharmaceutical, Принстон , штат Нью-Джерси, получила одобрение FDA на таблетки амифампридина ( Ruzurgi ) для лечения LEMS у пациентов в возрасте от 6 до 17 лет. Это первое одобрение FDA лечения специально для педиатрических пациентов с LEMS. Firdapse одобрен только для использования у взрослых. [47] Хотя Рузурги был одобрен для педиатрических пациентов, это разрешение позволяет взрослым с LEMS получать препарат не по назначению.. Jacobus Pharmaceutical производит и бесплатно раздает их с 1990-х годов. Решение FDA снизило акции Catalyst Pharmaceuticals. Стоимость акций компании упала примерно на 50%. [48]

Критика [ править ]

4 февраля 2019 года Берни Сандерс , сенатор США от штата Вермонт , публично направил Catalyst письмо с вопросом, почему они подняли цену на свой препарат Firdapse до 375000 долларов в год, учитывая, что Firdapse ранее был бесплатным благодаря милосердному использованию FDA. программа. Сандерс подверг сомнению финансовое решение в отношении негативного воздействия, в частности, спрашивая о том, сколько пациентов пострадают или умрут для пациентов, которые, возможно, больше не смогут позволить себе лекарство. Препарат используется для лечения миастенического синдрома Ламберта-Итона (LEMS), который является редким нервно-мышечным заболеванием. [7] До изменения цен пациенты могли получать лекарство бесплатно через США.Программа сострадательного использования Управления по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) . [7] [49]

Ссылки [ править ]

  1. ^ a b «Форма годового отчета Catalyst Pharmaceuticals за 2014 год (10-K)» (XBRL) . Комиссия по ценным бумагам и биржам США . Проверено 5 марта 2015 года .
  2. ^ a b c d e f «Годовой отчет Catalyst за 2018 год» . ir.catalystpharma.com.
  3. ^ "Письмо об одобрении Firdapse FDA" (PDF) . fda.gov . 28 ноября 2018.
  4. ^ a b c Baker DE (ноябрь 2013 г.). «Прорыв в процессе утверждения лекарственных средств и постмаркетинговая отчетность по ADR» . Больничная аптека . 48 (10): 796–8. DOI : 10.1310 / hpj4810-796 . PMC 3859287 . PMID 24421428 .  
  5. ↑ Комиссар, Офис (6 мая 2019 г.). «Расширенный доступ» . FDA . Проверено 9 декабря 2019 года .
  6. ^ "Соглашение о неразглашении для Firdapse терапии LEMS Catalyst принято с приоритетным обзором" . Lambert-Eaton News . 4 июня 2018 . Проверено 9 декабря 2019 года .
  7. ^ a b c Абуталеб, Ясмин (4 февраля 2019 г.). «Сенатор Сандерс спрашивает, почему лекарства, которые когда-то были бесплатными, теперь стоят 375 тысяч долларов» . Рейтер . Проверено 5 февраля 2019 года .
  8. ^ «Форма заявления о регистрации фармацевтических препаратов Catalyst S-1» (XBRL) . Комиссия по ценным бумагам и биржам США . Проверено 8 сентября 2015 года .
  9. ↑ Манн-младший, Джозеф А. (18 июля 2015 г.). «Большая ставка: Catalyst Pharmaceuticals из Корал-Гейблс делает ставку на новое лекарство от редких заболеваний» . Майами Геральд .
  10. ^ Хокер Д. и Р. Сильверман. «Синтез и оценка новых гетероароматических субстратов ГАМК-аминотрансферазы» , Bioorganic & Medicinal Chemistry, 1 октября 2012 г. Дата обращения 8 сентября 2015 г.
  11. ^ Брайан Банделл. «Catalyst Pharmaceutical подписывает лицензионное соглашение с Northwestern» «South Florida Business Journal», 31 августа 2009 г. Получено 8 сентября 2015 г.
  12. ^ «Катализатор приобретает лекарство на поздней стадии орфанного препарата от BioMarin» , «Новости генной инженерии и биотехнологии», 1 ноября 2012 г. Получено 27 августа 2015 г.
  13. ^ «Годовой отчет Catalyst Pharmaceuticals за 2018 год. По состоянию на август 2020 года, когда регистрировался второй квартал, CPRX (тикер) имел среднюю квартальную выручку 30 миллионов долларов США и прибыль 9 миллионов долларов США в квартал» .
  14. ^ a b Tavernise, Sabrina (17 февраля 2016 г.). «FDA рассматривает неудачу как катализатор в гонке за одобрение лекарств» . Нью-Йорк Таймс .
  15. ^ Драммонд, М; Тоуз, А (май 2014 г.). «Политика в отношении орфанных препаратов: подходящий случай для лечения» . Европейский журнал экономики здравоохранения: HEPAC: экономика здравоохранения в профилактике и уходе . 15 (4): 335–40. DOI : 10.1007 / s10198-014-0560-1 . PMID 24435513 . 
  16. ↑ Лоу, Дерек (21 октября 2013 г.). «Катализатор фармацевтических препаратов и их бизнес-план» . В трубопроводе .
  17. ^ a b c Дик, Далия (22 февраля 2016 г.). «Jacobus и Catalyst продолжают гонку за одобрение препарата LEMS» . Билль о здоровье .
  18. Рианна Сильверман, Эд (5 апреля 2016 г.). «Семейный производитель лекарств пытается удержаться на плаву в эпоху Шкрели» . СТАТ Новости .
  19. ^ a b "Jacobus Pharmaceuticals" . Обзор исследований и разработок в области лекарственных средств . 25 апреля 2015 года.
  20. ^ «BioMarin лицензирует североамериканские права на лекарства от редких заболеваний, инвестирует 5 миллионов долларов в компанию Флориды» . www.bizjournals.com . Проверено 17 декабря 2019 года .
  21. ^ a b c «Публичное изложение мнения о признании сиротами» (PDF) . EMA. 14 июня 2010 г.
  22. ↑ Шапель, Франсуа-Ксавье (4 ноября 2008 г.). «OPi ou comment construire une biopharma en moins de dix ans - Private Equity Magazine» . Журнал Private Equity (на французском языке).
  23. ^ a b «Отчет об оценке: Зенас» (PDF) . Комитет EMA CHMP. 2009 г.
  24. ^ «Приобретение Huxley Lands Biomarin New Treatment LEMS» . Фармацевтическая технология . 28 октября 2009 г.
  25. Рианна Гольдберг, Адриан (21 ноября 2010 г.). «Фармацевтические фирмы обвиняются в использовании лазеек для получения прибыли» . BBC News .
  26. ^ Nicholl DJ, Hilton-Jones D, Palace J, Richmond S, Finlayson S, Winer J, Weir A, Maddison P, Fletcher N, Sussman J, Silver N, Nixon J, Kullmann D, Embleton N, Beeson D, Farrugia ME , Хилл М., Макдермотт С., Ллевелин Г., Леонард Дж., Моррис М. (2010). «Открытое письмо премьер-министру Дэвиду Кэмерону и министру здравоохранения Эндрю Лэнсли» . BMJ . 341 : c6466. DOI : 10.1136 / bmj.c6466 . PMID 21081599 . S2CID 24929143 .  
  27. Перейти ↑ Hawkes N, Cohen D (2010). «Что делает орфанный препарат?». BMJ . 341 : c6459. DOI : 10.1136 / bmj.c6459 . PMID 21081607 . S2CID 2486975 .  
  28. ^ Кео M, Sedehizadeh S, Мэддисон P (2011). «Лечение миастенического синдрома Ламберта-Итона» . Кокрановская база данных систематических обзоров (2): CD003279. DOI : 10.1002 / 14651858.CD003279.pub3 . PMC 7003613 . PMID 21328260 .  
  29. ^ «Обзор данных: амифампридин фосфат для лечения миастенического синдрома Ламберта-Истона» (PDF) . NHS England. Декабрь 2015 г.
  30. ^ Веделер, Калифорния; Антуан, JC; Джометто, B; Граус, Ф; Гризольд, Вт; Харт, И. К.; Honnorat, J; Силлевис Смитт, Пенсильвания; Verschuuren, JJ; Voltz, R; Паранеопластический неврологический синдром Euronetwork. (Июль 2006 г.). «Ведение паранеопластических неврологических синдромов: отчет рабочей группы EFNS». Европейский журнал неврологии . 13 (7): 682–90. DOI : 10.1111 / j.1468-1331.2006.01266.x . PMID 16834698 . S2CID 27161239 .  
  31. ^ «Международные непатентованные наименования фармацевтических субстанций (МНН), рекомендованные МНН: Список 58» (PDF) . Информация о лекарствах ВОЗ . 21 (3). 2007 г.
  32. ↑ Валь, Маргарет (25 января 2012 г.). «Якобус начинает испытание 3,4-DAP только по приглашению в LEMS» . Интернет-журнал Quest Association по мышечной дистрофии .
  33. ^ Leuty, Рон (31 октября 2012). «BioMarin лицензирует североамериканские права на лекарство от редких заболеваний, инвестирует 5 миллионов долларов в компанию во Флориде» . Деловой журнал Сан-Франциско .
  34. ^ «Обозначения орфанных лекарств: амифампридин фосфат для врожденных миастенических синдромов» . FDA . Проверено 14 января 2017 года .
  35. ^ «Обозначения орфанных лекарств: амифампридин фосфат для миастении гравис» . www.accessdata.fda.gov . FDA . Проверено 14 января 2017 года .
  36. ^ Радка, Джеймс (29 октября 2014). «Катализатор, использующий программу расширенного доступа для проведения исследования фазы IV с пациентами LEMS» . Отчет о редких заболеваниях . Архивировано из оригинального 13 июня 2018 года . Проверено 13 июня 2018 года .
  37. ^ "Оррфан обозначение врожденных миастенических синдромов" . FDA. Архивировано из оригинала 26 июля 2015 года.
  38. ^ Burns, ТМ, и др al (февраль 2016). «Передовая статья обеспокоенных врачей: непреднамеренный эффект орфанного препарата влияет на потенциальную стоимость 3,4-диаминопиридина». Мышцы и нервы . 53 (2): 165–8. DOI : 10.1002 / mus.25009 . PMID 26662952 . S2CID 46855617 .  
  39. ^ McEnany, Патрик Дж (2017). «Ответ на недавнюю передовую статью обеспокоенных врачей о 3,4-диаминопиридине» . Мышцы и нервы . 55 (1): 138. DOI : 10.1002 / mus.25437 . ISSN 1097-4598 . PMID 27756108 .  
  40. ^ Тейвернайз Sabrina (22 декабря 2015). «Пациенты опасаются скачка цен на старые лекарства» . Нью-Йорк Таймс .
  41. Рианна Адамс, Бен (26 апреля 2016 г.). «Catalyst Pharmaceuticals попала под запрос FDA на дополнительные исследования для Firdapse» . FierceBiotech .
  42. Рианна Адамс, Бен (17 мая 2016 г.). «Катализатор, который сократит 30% рабочей силы в связи с требованиями FDA» . FierceBiotech .
  43. ↑ Лима, Дебора (29 марта 2018 г.). «Catalyst Pharmaceuticals подает заявку на новое лекарство в FDA» . Деловой журнал Южной Флориды .
  44. ^ «Firdapse (амифампридин фосфат) История утверждения FDA» . Drugs.com . Проверено 5 февраля 2019 года .
  45. ^ «Берни Сандерс спрашивает, почему лекарство, когда-то бесплатное, теперь стоит 375 тысяч долларов» . NBC News . Проверено 5 февраля 2019 года .
  46. ^ «Семья возмущена тем, что лечение, изменившее жизнь, выросло с бесплатного до 375 000 долларов в год» . NBC News .
  47. ^ «FDA одобряет первое лечение детей с миастеническим синдромом Ламберта-Итона, редким аутоиммунным заболеванием» . fda.gov . Проверено 11 мая 2019 года .
  48. ^ Drash, Wayne (8 мая 2019). «FDA неожиданно урезало лекарство на 375 000 долларов» . CNN Health . Проверено 12 мая 2019 года .
  49. ^ «Семья возмущена тем, что лечение, изменившее жизнь, выросло с бесплатного до 375 000 долларов в год» . NBC News .