BioMarin Pharmaceutical Inc. - американская биотехнологическая компания со штаб-квартирой в Сан-Рафаэле, Калифорния . У него есть офисы и помещения в США , Южной Америке , Азии и Европе . Основным направлением деятельности и исследованиями BioMarin является заместительная терапия ферментами (ФЗТ). BioMarin была первой компанией, которая предоставила терапевтические средства от мукополисахаридоза типа I (MPS I), производя ларонидазу ( Aldurazyme , коммерциализируется Genzyme Corporation). BioMarin также была первой компанией, которая начала предлагать лекарства от фенилкетонурии ( PKU ).[2] [3]
Тип | Общественные |
---|---|
Торгуется как |
|
Промышленность | Биотехнологии |
Основан | Март 1997 г . |
Учредители |
|
Штаб-квартира | Сан-Рафаэль, Калифорния , США |
Ключевые люди |
|
Продукты | |
Доход | 1,31 миллиарда долларов США (2017) |
Операционная прибыль | US $ −14,7 млн (2017) |
Чистый доход | US $ −117,04 млн (2017) |
Всего активов | 4,63 миллиарда долларов США (2017) |
Общий капитал | 2,81 миллиарда долларов США (2017) |
Количество работников | 2581 (2017) |
Веб-сайт | биомарин |
Сноски / ссылки [1] |
На протяжении многих лет BioMarin критиковали за ценообразование на лекарства и за конкретные случаи отказа в доступе к лекарствам в клинических испытаниях.
История
Компания BioMarin была основана в 1997 году доктором философии Кристофером Старром. и Грант В. Денисон-младший с вложением 1,5 миллиона долларов от Glyko Biomedical, который стал публичным в 1999 году. [4] Посевными инвесторами были среди прочих MPM Bioventures, Grosvenor Fund и Флориан Шёнхартинг. [5]
Развитие бизнеса
В 2002 году компания BioMarin приобрела Glyko Biomedical. [6]
В 2009 году BioMarin приобрела Huxley Pharmaceuticals, Inc. (Huxley), у которой были права на патентованную форму 3,4-диаминопиридина (3,4-DAP), амифампридинфосфата . [7] В 2010 году компания BioMarin получила разрешение Европейской комиссии на сбыт 3,4-диаминопиридина (3,4-DAP), амифампридинфосфата для лечения редкого аутоиммунного заболевания миастенического синдрома Ламберта-Итона (LEMS). Компания BioMarin выпустила продукт под названием Firdapse. [8]
В 2010 году BioMarin приобрела LEAD Therapeutics, Inc. (LEAD), небольшую частную компанию по открытию и разработке лекарств на ранней стадии с ключевым соединением LT-673, перорально доступным ингибитором поли (АДФ-рибозы) полимеразы (PARP), изучаемым для лечения пациенты с редкими, генетически определенными формами рака. [9] За этим приобретением последовала покупка ZyStor Therapeutics, Inc. (ZyStor), частной биотехнологической компании, разрабатывающей ERT для лечения лизосомных расстройств накопления, и ее главного кандидата в продукте, ZC-701, смеси инсулиноподобных веществ. фактор роста 2 и альфа-глюкозидаза (IGF2-GAA) в разработке при болезни Помпе. [10] В день исследований и разработок в октябре 2010 г. компания BioMarin также объявила о новой программе пептидного терапевтического препарата восоритид (BMN-111) для лечения ахондроплазии . [11]
В 2012 году BioMarin приобрела Zacharon Pharmaceuticals, частную биотехнологическую компанию, базирующуюся в Сан-Диего, которая занимается разработкой небольших молекул, нацеленных на пути метаболизма гликанов. [12]
В 2014 году BioMarin приобрела химическую библиотеку ингибиторов гистон-деацетилазы у Repligen за 2 миллиона долларов с намерением продвинуть работу по лечению атаксии Фридрейха и других неврологических расстройств. [13]
В ноябре 2014 года компания согласилась на приобретение Prosensa за 840 миллионов долларов; [14] однако ряд методов лечения мышечной дистрофии Дюшенна не получил одобрения FDA, и разработка прекратилась в мае 2016 г. [15]
В октябре 2019 года стало известно, что группа откроет офис в Дублине для поддержки дальнейшего роста в Европе, на Ближнем Востоке и в Азии. [16]
История приобретения
Ниже представлены основные слияния и поглощения компании, а также ее исторические предшественники (это неполный список):
BioMarin Pharmaceutical |
| |||||||||||||||||||||||||||||||||
Продукты
По состоянию на 2016 год у BioMarin на рынке шесть продуктов, каждый из которых является орфанным препаратом . [17]
- Тетрагидробиоптерин (известный как Kuvan) (дигидрохлорид сапроптерина), низкомолекулярный препарат для лечения фенилкетонурии , представленный в 2007 году как первое медикаментозное вмешательство для лечения фенилкетонурии [18]
- Арилсульфатаза B (торговая марка Naglazyme) (галсульфаза), рекомбинантный терапевтический протеин для лечения синдрома Марото-Лами (также называемого мукополисахаридозом типа VI)
- Идуронидаза ( торговая марка Aldurazyme), рекомбинантный протеин для лечения мукополисахаридоза I.
- Амифампридин (под торговой маркой Firdapse), низкомолекулярный препарат от миастенического синдрома Ламберта-Итона (с 2013 года одобрен только в ЕС)
- Элосульфаза альфа (торговая марка Вимизим) - единственная заместительная ферментная терапия, направленная на устранение причины синдрома Моркио А (МПС IVA), которым страдают около 3000 пациентов в развитых странах. Заболевание возникает в результате дефицита активности фермента, участвующего в метаболизме гликозаминогликанов (ГАГ).
- Cerliponase alfa (торговая марка Brineura) - это заместительное средство для ферментативной терапии болезни Баттена , которая является формой нейронального цероидного липофусциноза . Он был утвержден в 2017 году.
Биомарин работает над разработкой нескольких новых лекарств.
- Valoctocogene Roxaparvovec представляет собой экспериментальный препарат под исследованием для лечения гемофилии А . Это аденоассоциированный вирусный вектор, который предназначен для передачи рабочей копии гена фактора VIII пациентам, у которых она отсутствует. [19]
Споры
В 2010 году BioMarin был вовлечен в полемику [20] вокруг 3,4-диаминопиридина (3,4-DAP). BioMarin продает фосфатную соль 3,4-DAP под названием Firdapse . В 2010 году BioMarin получила эксклюзивные лицензионные права на Firdapse на 10 лет. В результате цена прописанного Национальной службы здравоохранения курса лечения увеличилась с 1987 долларов за нелицензированный препарат до 69 970 долларов за Firdapse. Компания заявляет, что до ее лицензирования не было гарантированного контроля качества продукта и не было возможности формально отслеживать необычные побочные эффекты в рамках регулирующего процесса. [21]
В 2013 году компания BioMarin Pharmaceuticals оказалась в центре громких дебатов о расширении доступа онкологических больных к экспериментальным препаратам. [22] По совету врача Андреа Слоун, пациентка с распространенным раком яичников, попросила компанию предоставить ей доступ к BMN 673, неутвержденному лекарственному препарату- ингибитору PARP, который продемонстрировал многообещающую активность в небольшом клиническом испытании фазы 1. . Компания отказалась, сославшись на соображения безопасности. [23] В конце концов г-жа Слоун получила аналогичный кандидат на лекарство от другой компании. [24]
В 2015 году возник еще один спор по поводу расширенного доступа , касающийся поставки лекарства, находящегося на клинических испытаниях, немецкому ребенку, страдающему заболеванием мозга, но не участвовавшему в исследовании. [25]
В апреле 2019 года BBC сообщила, что пациентам, которые принимали участие в пробном лечении препаратом Куван (гидрохлорид сапроптерина), позже было отказано в доступе к нему. Национальная служба здравоохранения и член парламента Стивен Хаммонд раскритиковали компанию за терпеливую спекуляцию. В ответ компания прокомментировала следующее: «BioMarin разочарована тем, что Национальная служба здравоохранения Англии не признала ценность лечения пациентов с фенилкетонурией с помощью Кувана, несмотря на более чем десятилетние положительные результаты лечения пациентов в 26 странах Европы, России и Турции» [26].
В июне 2019 года бельгийский суд обязал BioMarin продолжать бесплатно поставлять Вимизим молодой девушке, страдающей синдромом Моркио . Компания BioMarin прекратила предоставлять Вимизим бесплатно в начале года после того, как переговоры с бельгийскими органами здравоохранения о возмещении стоимости продукта неоднократно терпели неудачу. Это заставило родителей подать в суд, чтобы заставить компанию продолжать предоставлять лекарства бесплатно. В предварительном судебном запрете BioMarin было приказано продолжать делать это до тех пор, пока не будет вынесено окончательное решение или пока лекарство не будет доступно на бельгийском рынке по разумной цене. [27]
Рекомендации
- ^ "US SEC: Форма 10-K BioMarin Pharmaceutical Inc" . Комиссия по ценным бумагам и биржам США . Проверено 31 марта 2018 года .
- ^ Брюс КокбернVEVO (2011-12-15), Брюс Кокберн - Call It Democracy , извлечено 18 апреля 2019 г.
- ^ https://headtopics.com/uk/a-wonder-drug-helped-me-eat-then-i-had-to-go-without-5365155
- ^ «БиоМарин» . Науки о жизни в CHF. Архивировано из оригинала на 2016-03-23 . Проверено 9 июля 2016 .
- ^ «Форма S-1 Заявление о регистрации» . Биомарин Фармасьютикалс Инк . Проверено 15 декабря 2015 года .
- ^ «БиоМарин Фармасьютикал приобретает Глико Биомедикал» . Сделки. ЛЕКСПЕРТ . Thomson Reuters . Январь 2003. Архивировано 28 декабря 2013 года.
- ^ Стивенс, Лорали (27 октября 2009 г.). «BioMarin приобретает Huxley Pharmaceuticals» . Деловой журнал Норт-Бэй . Санта-Роза, Калифорния, США. Архивировано 4 января 2011 года . Проверено 18 февраля 2014 .
- ^ «BioMarin запускает в Евросоюзе препарат LEMS Firdapse; и Genmab получает условное одобрение для Arzerra» . Фармацевтическое письмо . 2010-04-20 . Проверено 18 февраля 2014 .(требуется подписка)
- ^ Браун, Стивен Э.Ф. (04.02.2010). «BioMarin купит Lead Therapeutics за 18 миллионов долларов» . Сан-Франциско Бизнес Таймс . Архивировано 29 июня 2011 года . Проверено 18 февраля 2014 .
- ^ Леути, Рон (17 августа 2010 г.). «BioMarin купит ZyStor на сумму до 115 миллионов долларов» . Сан-Франциско Бизнес Таймс . Архивировано 29 июня 2011 года . Проверено 18 февраля 2014 .
- ^ Андерсен, Карен (21 октября 2010 г.). «BioMarin выделяет разнообразные проекты на ранних стадиях в день исследований и разработок» . Утренняя звезда. Архивировано из оригинала на 2011-07-06 . Проверено 14 февраля 2011 .
- ^ Браун, Стивен (2013-01-07). «BioMarin Pharmaceutical покупает Zacharon за 10 миллионов долларов» . Сан-Франциско Бизнес Таймс . Проверено 7 января 2013 .
- ^ "Библиотека соединений HDACi BioMarin Nabs Repligen". Новости: Открытие и развитие. Gen. Eng. Biotechnol. Новости (бумага). 34 (4). 15 февраля 2014. с. 14.
- ^ «BioMarin приобретет Prosensa на сумму до 840 миллионов долларов» . GEN - Новости генной инженерии и биотехнологии . 2014-11-24 . Проверено 3 июля 2020 .
- ^ «BioMarin объявляет об отзыве заявки на получение разрешения на продажу Kyndrisa ™ (drisapersen) в Европе (NASDAQ: BMRN)» . инвесторы.bmrn.com . Архивировано из оригинала на 2016-06-04 . Проверено 4 июля 2016 .
- ^ Эрли, Келли (2019-10-02). «BioMarin открывает новый офис в Дублине для поддержки роста в регионе EMEA» . Кремниевая Республика . Проверено 7 октября 2019 .
- ^ Сайт офиса BioMarin: Продукты
- ^ Поллак, А (14 декабря 2007 г.). «Агентство одобряет лекарство для лечения генетического заболевания, которое может привести к умственной отсталости» . Нью-Йорк Таймс . Проверено 3 апреля 2008 .
- ^ Тиррелл, Мэг (7 августа 2018 г.). «Акции Spark Therapeutics теряют треть своей стоимости, поскольку испытания генной терапии гемофилии разочаровывают инвесторов» . CNBC . Проверено 7 августа 2018 .
- ^ Гольдберг, Адриан (21 ноября 2010 г.). «Фармацевтические фирмы обвиняются в использовании лазеек для получения прибыли» . BBC News . Проверено 21 ноября 2010 .
- ^ "Что делает орфанный препарат?" . Британский медицинский журнал. 2010-11-10 . Проверено 21 ноября 2010 . Цитировать журнал требует
|journal=
( помощь ) - ^ "Андреа Слоун сталкивается с фармацевтической фирмой с безразличной историей" . Huffington Post . 2013-09-26 . Проверено 24 декабря 2013 .
- ^ «В борьбе с лекарствами от рака обе стороны апеллируют к этике» . CNN . 2013-09-20 . Проверено 24 декабря 2013 .
- ^ Эд Сильверман для Pharmalot. 4 октября 2013 г. Андреа Слоун, «Ребенок с плаката» для сострадания, получает наркотик, заархивированный 28 декабря 2013 г. в Wayback Machine
- ^ "Hannahs Kampf gegen Pharmafirma" . B5 актуэлл . 2015-05-13 . Проверено 13 мая 2015 .
- ^ «Я помогал испытать чудо-лекарство - потом мне в этом отказали» . 2019-04-17 . Проверено 18 апреля 2019 .
- ^ «BioMarin moet verder levensreddend middel leveren aan Patiënte» [BioMarin должна продолжать предоставлять пациенту жизненно важные лекарства]. www.tijd.be (на голландском). De Tijd . 26 июня 2019 . Проверено 26 июня 2019 .
Внешние ссылки
- Коммерческие данные BioMarin Pharmaceutical Inc .:
- Google Финансы
- Yahoo! Финансы
- Документы SEC