Амифампридин
Амифампридин применяют в качестве лекарственного средства преимущественно при лечении ряда редких мышечных заболеваний. Свободная основная форма препарата использовалась для лечения врожденных миастенических синдромов и миастенического синдрома Ламберта-Итона (LEMS) в рамках программ использования из сострадания с 1990-х годов и была рекомендована в качестве лечения первой линии для LEMS в 2006 году с использованием специальных форм препарата. препарат, так как не было в продаже формы.
Около 2000 врачей из Assistance Publique – Hôpitaux de Paris создали форму фосфатной соли , которая была разработана рядом компаний, заканчивающихся BioMarin Pharmaceutical , которая получила европейское одобрение в 2009 году под торговой маркой Firdapse и которая лицензировала права США на Catalyst Pharmaceuticals в 2012. По состоянию на январь 2017 года Catalyst и другая американская компания, Jacobus Pharmaceutical , которая занималась производством и раздачей препарата бесплатно с 1990-х годов, добивались одобрения FDA для своих итераций и маркетинговых прав.
Амифампридинфосфат имеет статус орфанного препарата в ЕС для лечения миастенического синдрома Ламберта-Итона, а Catalyst имеет статус орфанного препарата и статус прорывной терапии в США. В мае 2019 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило таблетки амифампридина под торговой маркой Ruzurgi для лечения миастенического синдрома Ламберта-Итона (LEMS) у пациентов в возрасте от 6 до 17 лет. Это первое одобрение FDA лечения специально для педиатрических пациентов с LEMS. FDA одобрило препарат Рузурги для компании Jacobus Pharmaceutical. Единственное другое лечение, одобренное для LEMS (Firdapse), одобрено только для взрослых. [6]
Амифампридин используется для лечения многих врожденных миастенических синдромов , особенно при дефектах холин-ацетилтрансферазы , нижележащей киназы 7 , а также тех, где любой вид дефекта вызывает поведение «быстрого канала» ацетилхолинового рецептора . [7] [8]Он также используется для лечения симптомов миастенического синдрома Ламберта-Итона . [5] [9]
Поскольку он влияет на потенциалзависимые ионные каналы в сердце, он противопоказан людям с синдромом удлиненного интервала QT и людям, принимающим препараты, которые могут удлинять интервал QT, такие как сультоприд , дизопирамид , цизаприд , домперидон , рифампицин или кетоконазол . Он также противопоказан людям с эпилепсией или плохо контролируемой астмой . [5]
Побочные эффекты, ограничивающие дозу, включают покалывание или онемение , проблемы со сном, усталость и потерю мышечной силы. [10]
