Основное испытание обычно представляет собой этап III клинического испытание в процессе многолетнего клинического исследования предназначено для демонстрации и подтверждения безопасности и эффективности лечения - такие , как потенциальные лекарственного средства , медицинское устройство или клинико - диагностической процедура - и оценить частоту общих побочных эффектов . [1] Удачное основное испытание требуется в качестве доказательства для утверждения маркетинга наркотиков по пищевым продуктам и медикаментам США (FDA). [1]
В исследованиях лекарственных средств основное испытание фазы III может называться «терапевтическим подтверждающим исследованием» [1] и проводится с участием большого числа (от сотен до тысяч) субъектов. [2] Такие ключевые исследования также предназначены для выявления и оценки распространенности общих нежелательных явлений, но, исходя только из их размера, имеют статистическую мощность, позволяющую установить частоту побочных эффектов не менее чем у 1 из 100 субъектов. [1] При анализе основных испытаний медицинских устройств, проведенных в период с 2006 по 2013 год, средняя продолжительность составила три года, а еще два года потребовалось для рассмотрения FDA и утверждения для продажи. [3]
В 2017 году в США средняя стоимость основного исследования по всем клиническим показаниям составила 19 миллионов долларов США. [2] Стоимость основного исследования увеличивалась, когда добавлялось больше субъектов для уточнения эффекта лечения, когда использовались активные препараты сравнения для улучшения понимания характеристик исследуемого лекарственного средства или когда измерялись конкретные клинические конечные точки вместо использования суррогатных результатов . [2]
Рекомендации
- ^ a b c d Umscheid, Craig A .; Марголис, Дэвид Дж .; Гроссман, Крейг Э. (2011). «Ключевые концепции клинических испытаний: повествовательный обзор» . Аспирантура медицины . 123 (5): 194–204. DOI : 10,3810 / pgm.2011.09.2475 . ISSN 0032-5481 . PMC 3272827 .
- ^ а б в Мур, Томас Дж .; Чжан, Ханьчжэ; Андерсон, Джерард; Александр, Г. Калеб (1 октября 2018 г.). «Ориентировочная стоимость основных испытаний новых терапевтических агентов, одобренных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США, 2015-2016 гг.» . JAMA Internal Medicine . 178 (11): 1451. DOI : 10,1001 / jamainternmed.2018.3931 . ISSN 2168-6106 . PMC 6248200 . PMID 30264133 .
- ^ Восход, Джошуа П .; Москович, Бен (4 февраля 2015 г.). Буллен, Крис (ред.). «Характеристики основных испытаний и обзор инновационных устройств FDA» . PLOS ONE . 10 (2): e0117235. DOI : 10.1371 / journal.pone.0117235 . ISSN 1932-6203 . PMC 4317185 . PMID 25651420 .