Специальные лекарства или специальные фармацевтические препараты - это недавнее обозначение фармацевтических препаратов [1] [2] , которые классифицируются как дорогие [3] [4] [5] , имеющие высокую сложность и / или высокую чувствительность . [4] Специальные лекарства часто представляют собой биологические [3] [6] - «препараты, полученные из живых клеток» [7], которые вводятся путем инъекций или инфузий (хотя некоторые из них являются пероральными препаратами). [4] Они используются для лечения сложных или редких хронических состояний, таких как рак , ревматоидный артрит , гемофилия , ВИЧ [5] псориаз , [3] воспалительное заболевание кишечника [3] и гепатит С . [4] [8] В 1990 году на рынке было 10 специальных лекарств [9], в середине 1990-х их было менее 30, [10] к 2008 году их было 200, [10] и к 2015 году их было 300. [11] Лекарства часто определяются как специализированные, потому что их цена намного выше, чем у неспециализированных лекарств. [3] [4] [5] Medicare определяет любой препарат, договорная цена на который составляет 670 долларов в месяц или более, как специальный препарат, который относится к специальному уровню, требующему более высокой доли участия пациента в расходах. [11] [12] Лекарства также считаются специальными, когда есть особые требования к обращению [3] или препарат доступен только через ограниченную сеть распространения. [3] К 2015 году «на специализированные лекарства приходилась треть всех расходов на лекарства в Соединенных Штатах, по сравнению с 19% в 2004 году и приближаясь к 50% в следующие 10 лет» [5], согласно данным IMS Health , который отслеживает рецепты. Согласно статье 2010 года в Forbes , специальные лекарства от редких заболеваний стали дороже, «чем кто-либо мог себе представить», и их успех пришел «в то время, когда традиционный фармацевтический бизнес по продаже лекарств в массы» находился «в упадке». [13] В 2015 году анализ, проведенный The Wall Street Journal, показал, что большая надбавка объясняется воспринимаемой ценностью лечения редких заболеваний, которые обычно очень дороги по сравнению с лечением более распространенных заболеваний. [14]
Определение и общие характеристики
Чтобы лекарства были классифицированы Magellan Rx Management как специализированные, лекарства должны иметь высокую стоимость, высокую сложность или сложность. [4] Специальные фармацевтические препараты определяются как «дорогостоящие пероральные или инъекционные препараты, используемые для лечения сложных хронических состояний». [4] Согласно статье 2013 года в Journal of Managed Care & Specialty Pharmacy , о возрастающей роли специальных лекарств в лечении хронических состояний и их стоимости, лекарства чаще всего определяются как специальные, потому что они дороги. [3] Другие критерии, используемые для определения лекарственного средства как специализированного, включают «биологические препараты, необходимость инъекции или инфузии лекарства, требование особого обращения или доступность лекарства только через ограниченную сеть распространения». [3] Цена на специальные лекарства по сравнению с неспециализированными лекарствами очень высока: «более 1000 долларов за 30-дневный запас». [4] [5]
Специальные лекарства охватывают более сорока терапевтических категорий и особых болезненных состояний, включая более 500 лекарств. [4]
Фогенберг утверждает, что не существует стандартного определения специального препарата, что является одной из причин, по которой с ними трудно справиться. [6] «[T] шланг фармацевтических препаратов, которые обычно требуют особого обращения, администрирования, уникального управления запасами, а также высокого уровня мониторинга пациентов и поддержки потребителей с конкретными хроническими состояниями, острыми событиями или комплексными методами лечения, а также предоставляет комплексные услуги по обучению пациентов. и согласование с пациентом и врачом ». [15]
Высокая цена
Лекарства обычно считаются специальными, потому что они дорогие. [3] Они стоят дорого «как в целом, так и в расчете на одного пациента». [16] Дорогие лекарства обычно стоят более 1000 долларов за 30-дневный запас. [4] [5] Программа Medicare Part D «определяет специальное лекарство как лекарство, которое стоит более 600 долларов в месяц». [16] [17] Большинство рецептов, выписанных лицензированной Пенсильванией Philidor Rx Services , специализированной интернет-аптекой с доставкой по почте, которая в основном продавала [18] [19] [20] дорогие лекарства Valeant Pharmaceuticals International Inc напрямую пациентам и обслуживала их. страховые претензии от имени клиентов [21] [22], такие как Solodyn , Jublia , [14] [23] [24] и Tretinoin , будут считаться лекарствами специального назначения. [25]
Высокая сложность
Специализированные препараты сложнее в производстве. [16] Это «очень сложные лекарства, обычно основанные на биологии, которые структурно имитируют соединения, обнаруженные в организме». [4] Специальные лекарства часто являются биологическими [3] [6] - «лекарствами, полученными из живых клеток», но биопрепараты «не всегда считаются специальными лекарствами». [7] Биопрепараты "могут производиться методами биотехнологии и другими передовыми технологиями. Генные и клеточные биопрепараты, например, часто находятся на переднем крае биомедицинских исследований и могут использоваться для лечения различных заболеваний, при которых другие методы лечения недоступны ». [26]
«В отличие от большинства лекарств, которые синтезируются химическим путем и их структура известна, большинство биологических препаратов представляют собой сложные смеси, которые нелегко идентифицировать или охарактеризовать. Биологические продукты, в том числе произведенные с помощью биотехнологии, как правило, чувствительны к нагреванию и подвержены микробному заражению. необходимо использовать принципы асептики на начальных этапах производства, что также отличается от большинства обычных лекарств. Биологические продукты часто представляют собой передовые биомедицинские исследования и со временем могут предложить наиболее эффективные средства для лечения различных заболеваний. медицинские заболевания и состояния, для которых в настоящее время не существует других методов лечения ".
- Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США
Согласно данным Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA), или [26]
«Биологические продукты включают широкий спектр продуктов, таких как вакцины, кровь и компоненты крови, аллергены, соматические клетки, генная терапия, ткани и рекомбинантные терапевтические белки. Биологические препараты могут состоять из сахаров, белков или нуклеиновых кислот или их сложных комбинаций. вещества или могут быть живые существа, такие как клетки и ткани. Биологические препараты выделяются из множества природных источников - человека, животных или микроорганизмов ... »
- Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США
Высокое прикосновение
Некоторые специальные препараты могут быть пероральными или инъекционными препаратами для самостоятельного приема. Другие могут вводиться профессионально или вводиться инъекциями / инфузиями. [4] Чтобы контролировать побочные эффекты и обеспечить соблюдение режима лечения, обычно требуется внимательное отношение к пациенту. Специальное обращение и распределение также необходимы для обеспечения надлежащего приема лекарств. [4] Управление пациентами с использованием специальных лекарств предполагает использование как высоких технологий, так и ухода за пациентами, ориентированного на пациента, с «большим количеством личного времени, более личными связями». Уход, ориентированный на пациента, определяется Институтом медицины как «уход, уважающий и отвечающий индивидуальным предпочтениям, потребностям и ценностям пациента». [27]
Пациентам может быть «трудно принимать лекарства специального назначения без постоянной клинической поддержки». [16]
Ограниченная доступность
Специальные лекарства могут иметь особые требования к процедурам обращения и введения, включая необходимость наличия контролируемой среды, такой как высокоспециализированный контроль температуры, чтобы гарантировать целостность продукта. [16] Часто они доступны только через ограниченную сеть распространения, например, в специальной аптеке. [3] Специализированные препараты могут быть «сложными для поставщиков». [16]
Редкие и сложные заболевания
Специальные препараты могут принимать «относительно небольшие группы пациентов со сложными заболеваниями». [16]
История
«Специализированные аптеки уходят корнями в 1970-е годы, когда они начали поставлять лекарства с регулируемой температурой для лечения рака, ВИЧ, бесплодия и гемофилии». [28]
«По данным IMS Health, бизнес рос по мере того, как пациентам становилось все больше лекарств для инъекций, а страховщики стремились контролировать расходы пациентов с хроническими заболеваниями. Производители все больше полагаются на эти аптеки, когда речь идет о хрупких лекарствах, требующих особого внимания. обработки или иметь потенциально опасные побочные эффекты, которые требуют их принятия в рамках программы управления ».
- Bloomberg 2015.
По данным The American Journal of Managed Care , в 1990 году на рынке было 10 специальных лекарств. [9] По данным Национального центра биотехнологической информации , к середине 1990-х на рынке было менее 30 специализированных лекарств, но к 2008 году их число увеличилось до 200 [10].
Специальные лекарства также могут быть обозначены как орфанные лекарства или ультра-орфанные лекарства в соответствии с Законом США о орфанных лекарствах от 1983 года . Это было принято для облегчения разработки орфанных лекарств - лекарств от редких заболеваний, таких как болезнь Хантингтона , миоклонус , боковой амиотрофический склероз , синдром Туретта и мышечная дистрофия, от которых страдает небольшое количество людей, проживающих в Соединенных Штатах. [29]
Не все специальные препараты являются орфанными препаратами. Согласно Thomson Reuters в их публикации 2012 года «Экономическая сила орфанных лекарств», инвестиции в исследования и разработки орфанных лекарств увеличились частично после того, как Конгресс США принял Закон о орфанных лекарствах, дающий дополнительную монополию на лекарства от «орфанных болезней». это затронуло менее 200 000 человек в стране. [13] Подобные действия возникли и в других регионах мира, многие из которых были вызваны «громким благотворительным финансированием». [30] [31] Согласно статье 2010 года в Forbes , до 1983 года фармацевтические компании в основном игнорировали редкие заболевания и сосредоточивались на лекарствах, от которых страдали миллионы пациентов. [13]
Термин специальные лекарства использовался еще в 1988 году в статье New York Times о приобретении компанией Eastman Kodak компании Sterling Drug Inc. , расположенной в Нью-Йорке , производителя специальных лекарств, а также многих других продуктов. [2] Когда Shire Pharmaceuticals приобрела BioChem Pharma в 2000 году, они создали специализированную фармацевтическую компанию. [32] К 2001 году Shire была одной из самых быстрорастущих специализированных фармацевтических компаний в мире. [33]
К 2001 году специализированная аптека CVS ProCare стала «крупнейшим интегрированным розничным / почтовым поставщиком специализированных аптечных услуг» в Соединенных Штатах. [34] : 10 Он был объединен с их компанией по управлению льготами в аптеках PharmaCare в 2002 году. В своем годовом отчете за 2001 год CVS ожидала, что «рынок специализированных аптек на сумму 16 миллиардов долларов» будет расти «даже более быстрыми темпами, чем традиционные аптеки за счет большей части. к надежному трубопроводу биотехнологических лекарств ". [34] К 2014 году CVS Caremark, Express Scripts и Walgreens составляли более 50% рынка специализированных лекарств в США. [35] : 4
Когда в период с 2000 по 2010 год на рынок впервые вышло все большее количество препаратов для онкологии полости рта, большая часть онкологической помощи оказывалась в местных онкологических клиниках. К 2008 году было разработано множество других лекарств для лечения рака, и разработка лекарств превратилась в многомиллиардную отрасль. [36]
В 2003 годе отпускаемые по рецепту лекарства Medicare, улучшение и модернизация Закон [37] были приняты [38] -крупнейшего капитальный ремонт медицинской помощи в программах здравоохранения за 38-летнюю историю, включена Medicare Part D права пособия по рецепту лекарств , через налоговые льготы и субсидии. В 2004 году Центры услуг Medicare и Medicaid (CMS) США подготовили отчет об окончательном руководстве по доступу к покрытию лекарств, в соответствии с которым они включили категорию специальных лекарств в формуляр рецептурных лекарств. [1] В то время рекомендации CMS включали четыре уровня: уровень 1 включает предпочтительные дженерики, уровень 2 включает предпочтительные бренды, уровень 3 включает нежелательные бренды и генерики, а уровень 4 включает специальные препараты. [1] К 1 января 2006 г. спорный [ по мнению кого? ] Вступила в силу часть D Medicare . Это было массовое [ необходимо разъяснение ] расширения предоставления федеральным правительством покрытия рецептурных лекарств ранее незастрахованным американцам, особенно пожилым людям. [39] : 69 В 2006 году в США не было стандартной номенклатуры, поэтому продавцы могли называть план как угодно и покрывать любые лекарства, которые они хотели. [40]
К 2008 году в большинстве планов приема рецептурных лекарств в Соединенных Штатах использовались специальные категории лекарств, а в некоторых существовал отдельный уровень льгот для инъекционных препаратов. Участие бенефициара в расходах на лекарства этих уровней было выше. [41]
К 2011 году в Соединенных Штатах все большее количество планов медицинского страхования Medicare Part D, которые обычно включают общие, предпочтительные и нежелательные уровни с сопутствующей ставкой разделения затрат или сооплаты, добавили «дополнительный уровень для высоких -дорогие препараты, относящиеся к категории специальных ». [42] : 1
К 2014 году в Соединенных Штатах на новом рынке медицинского страхования - вслед за введением в действие Закона США о доступном медицинском обслуживании , также известного как Obamacare [43], большинство планов медицинского страхования имели четырех- или пятиуровневый формуляр рецептурных лекарств со специальными лекарствами в самый высокий из ярусов. [44]
AARP
Согласно отчету AARP 2015, «все, кроме 4 из 46 терапевтических категорий специализированных лекарственных препаратов, имели среднегодовой рост розничных цен, который превысил уровень общей инфляции в 2013 году. Рост цен по терапевтическим категориям составил от 1,7 процента до 77,2 процента». [45]
Стратегии оценки и снижения рисков (REMS)
27 сентября 2007 года президент Джордж Буш внес поправки в Закон 2007 года о поправках к Управлению по контролю за продуктами и лекарствами (FDAAA), чтобы разрешить FDA требовать проведения оценки рисков и стратегий смягчения (REMS) лекарств, если это необходимо для минимизации рисков, связанных с некоторыми лекарствами ». . Эти лекарства были отнесены к категории специальных лекарств и требуются в специализированных аптеках. Когда FDA одобряет новый лекарственный препарат, им может потребоваться программа REMS, которая «может содержать любую комбинацию из 5 критериев: руководство по лекарствам, план коммуникаций, элементы для обеспечения безопасного использования, система внедрения». , и График подачи оценок ». [46] « В 2010 году 48% всех новых молекулярных образований и 60% всех одобренных новых специальных лекарств требовали программы REMS. «Механизмы снижения риска могут включать« использование специализированные партнеры по сбыту », специальная аптека. [47]
Прорыв в терапии
В 2013 году FDA представило революционную программу назначения терапии, которая сократила процесс разработки новых методов лечения на несколько лет. Это означало, что FDA могло «выводить на рынок важные лекарства на основе очень многообещающих результатов фазы 2, а не фазы 3». Вскоре после вступления в силу закона ивакафтор в январе 2013 года стал первым препаратом, получившим статус революционной терапии. [48]
3 февраля 2015 в Нью-Йорк Pfizer препарат «s Ibrance был одобрен через ФД Прорыв терапии программы назначения в качестве лечения распространенного рака молочной железы. [49] Его можно заказать только в специализированных аптеках по цене «9850 долларов в месяц или 118 200 долларов в год». [50] Согласно заявлению нью-йоркской компании Pfizer, цена «не является стоимостью, которую платит большинство пациентов или плательщиков», поскольку большинство рецептов отпускаются в рамках планов медицинского страхования, в которых оговариваются скидки на лекарства или предусмотрены правительственные уступки в цене. [50]
Тенденции в расходах в США
Согласно Express Scripts, [51]
«Ландшафт аптек [в Соединенных Штатах] претерпел серьезные изменения, и бюджетные последствия для плательщиков медицинских услуг были значительными. Расходы на лекарства, отпускаемые по рецепту, в США увеличились на 13,1% в 2014 году - самый большой годовой рост с 2003 года - и это в значительной степени было обусловлено беспрецедентным увеличением расходов на специальные лекарства на 30,9%. Использование традиционных лекарств осталось на прежнем уровне (-0,1%), в то время как использование специальных лекарств увеличилось на 5,8%. Однако наибольшим фактором, способствовавшим увеличению расходов, было повышение цен на эти категории лекарств - 6,5% для традиционных и 25,2% для специализированных. В то время как специальные лекарства составляют лишь 1% от всех рецептов в США, на эти лекарства приходилось 31,8% всех расходов на лекарства в 2014 году - рост с 27,7% в 2013 году ».
- Отчет о тенденциях в области употребления наркотиков с помощью экспресс-скриптов
К 2015 году «специализированные лекарства составляют треть всех расходов на лекарства в Соединенных Штатах, по сравнению с 19 процентами в 2004 году и приближающимися к 50 процентам в следующие 10 лет, по данным IMS Health, отслеживающего рецепты». [5] В 2005 году объем продаж специализированных аптек составил 20 миллиардов долларов. К 2014 году он вырос до «78 миллиардов долларов продаж». [5] В Канаде к 2013 г. «на лекарства специального назначения приходилось менее 1,3% всех рецептурных препаратов в Канаде, но на них приходилось 24% общих расходов Канады на лекарства, отпускаемые по рецепту». [52]
Когда Рэнди Вогенберг из Института интегрированного здравоохранения в Массачусетсе и соруководитель инициативы Midwest Business Group в 2003 году начал исследовать специальные лекарства, это «не замечалось». К 2009 году стоимость специальных лекарств стала расти вдвое, и у плательщиков, таких как работодатели, возникли вопросы. [6] Фогенберг заметил, что к 2014 году реформа здравоохранения изменила ситуацию с лекарствами специального назначения. Происходит переход от рынка, основанного преимущественно на клинической перспективе, к тому, где на первое место ставится экономика, а на втором месте - клиническая практика. [53] : 15
Многие факторы способствуют продолжающемуся росту цен на специальные препараты. Разработка специальных лекарств не только стоит дороже, но и требует больше времени для разработки, чем разработка других крупных фармацевтических препаратов [54] (см. « Разработка лекарств» ). Кроме того, для лечения редких или трудноизлечимых заболеваний часто бывает меньше вариантов. [55] Это приводит к снижению конкуренции на рынке этих лекарств из-за патентной защиты, которая позволяет этим фирмам действовать как монополисты (см. Закон о конкуренции цен на лекарства и восстановлении срока действия патентов ). Из-за отсутствия конкуренции политика, ограничивающая цены на других рынках, может быть неэффективной или даже контрпродуктивной при применении к специальным лекарствам. [56]
Высокие цены на специализированные препараты - проблема как для пациентов, так и для плательщиков. Пациентам часто трудно платить за эти лекарства, что может привести к отсутствию доступа к лечению. [57] Специальные лекарства сейчас настолько дороги, что приводят к увеличению страховых взносов. [58] Контроль цен на специальные лекарства потребует исследований для определения эффективных вариантов политики, которые могут включать: уменьшение регулирования, ограничение патентной защиты, разрешение на переговоры по ценам на лекарства с помощью Medicare или ценообразование на лекарства в зависимости от их эффективности. [59]
Определение плательщика страховки
В Соединенных Штатах плательщики частного страхования будут отдавать предпочтение более дешевому агенту, предпочитающему генерики и биоаналоги более дорогим специальным лекарствам, если для них нет обоснования, прошедшего экспертную оценку или основанного на доказательствах. [53]
Согласно отчету Sun Life Financial за 2012 год, средняя стоимость заявок на специальные лекарства составила 10 753 доллара по сравнению с 185 долларами для неспециализированных лекарств, и стоимость специальных лекарств продолжает расти. При таких высоких ценах к 2012 году на специализированные препараты приходилось 15-20% требований о возмещении стоимости рецептурных лекарств. [60]
Группы защиты интересов пациентов, лоббирующие оплату специальных лекарств, включают Альянс за доступ пациентов (AfPA), созданный в 2006 году и который, согласно статье 2014 года в Wall Street Journal, «представляет врачей и в значительной степени финансируется фармацевтической промышленностью. в их число входят производители фирменных лекарств и биотехнологии, но некоторые, такие как Pfizer и Amgen, также разрабатывают биоаналоги ». [61]
В 2013 году директор AfPA Дэвид Чарльз опубликовал статью о специальных лекарствах, в которой он согласился с выводами Бюджетного управления Конгресса о том, что расходы на рецептурные лекарства «сокращают расходы в других областях расходов на здравоохранение». [62] Он заметил, что цены на специальные лекарства настолько высоки, что многие пациенты не выписывают рецепты, что приводит к увеличению серьезных проблем со здоровьем. В его статье упоминались специальные лекарства, такие как «новые лекарства от рака, специально разработанные для пациентов с определенными генетическими маркерами». [62] Он объяснил высокую стоимость этих «индивидуализированных лекарств, основанных на диагностических исследованиях; и« биопрепаратов », или лекарств, созданных с помощью биологических процессов, а не синтезированных химическим путем, как большинство фармацевтических препаратов». [62] Он утверждал, что должно быть небольшое увеличение доплаты за более широкое использование медикаментов более низкого уровня, чтобы позволить более низкую доплату для тех, кому «требуются дорогостоящие лекарства специального уровня». [62]
Лучшие классы специальной терапии и средняя стоимость рецептов
Согласно отчету Express Scripts Drug Trend за 2014 год [51], наиболее значительный рост отпускаемых по рецепту лекарств в США в 2014 году был обусловлен «ростом инфляции и использования гепатита С и комбинированных лекарств». [51] «Если исключить эти два терапевтических класса, общие расходы на лекарства увеличились бы только на 6,4%. [51]
Стоимость «трех основных курсов специальной терапии - воспалительных состояний, рассеянного склероза и онкологии - составила 55,9% расходов на все специализированные лекарства, выставленные в счет аптеки в 2014 году. В 2014 году США потратили на лекарства от гепатита С на 742,6% больше, чем Так оно и было в 2013 году; в 2013 году этот терапевтический класс не входил в десятку лучших специализированных классов [51].
Специализированные аптеки
По мере того, как рынок требовал специализации в распределении лекарств и клиническом управлении комплексной терапией, развивалась специализированная фармацевтика (SP). ?? [63] К 2001 году специализированная аптека CVS ProCare была «крупнейшим интегрированным розничным / почтовым поставщиком специализированных аптечных услуг» в США. [34] : 10 В 2002 году он был объединен с их компанией по управлению льготами в аптеках, PharmaCare, чтобы в своем годовом отчете за 2001 год CVS ожидала, что «рынок специализированных аптек на сумму 16 миллиардов долларов» будет расти «даже более быстрыми темпами, чем традиционные аптеки. к надежному трубопроводу биотехнологических лекарств ". [34] К 2014 году CVS Caremark, Express Scripts и Walgreens составляли более 50% рынка специализированных лекарств в США. [35] : 4
В 2005 году объем продаж специализированных аптек составил 20 миллиардов долларов. К 2014 году он вырос до «78 миллиардов долларов в продажах». [5]
Специализированные аптеки появились в результате неудовлетворенных потребностей. По данным Национальной комплексной онкологической сети, «основными задачами специализированных аптек являются обеспечение надлежащего использования лекарств, максимальное соблюдение режима приема лекарств, повышение удовлетворенности пациентов за счет прямого взаимодействия с медицинскими работниками, минимизация затрат и оптимизация результатов фармацевтической помощи и предоставления информации. ". [64]
McKesson Specialty Care Solutions, подразделение McKesson Corporation, является «одним из крупнейших дистрибьюторов специальных лекарств, биопрепаратов и ревматологических препаратов для специализированных клиник в общинах». Это «лидер в разработке, внедрении и управлении утвержденными FDA стратегиями оценки рисков и смягчения последствий (REMS) для производителей». [65] Например, по заказу ProStrakan Group plc, международная фармацевтическая компания, базирующаяся в Великобритании, работает с McKesson Specialty Care Solutions для администрирования своей одобренной FDA программы оценки рисков и стратегии снижения рисков (REMS) для Abstral . [65]
Аккредитация специализированных аптек URAC «обеспечивает внешнюю проверку качества управления специализированными аптеками и обеспечивает процессы, ориентированные на непрерывное улучшение качества (CQI), которые улучшают работу и повышают соответствие нормативным требованиям». [15]
Специализированные фармацевтические препараты или биопрепараты составляют значительную часть рынка лечения, но все же необходимо проделать дополнительную работу для управления расходами. Определение биопрепаратов было описано с точки зрения перспективы, с разницей между химиками, врачами, плательщиками, микробиологами и регулирующими органами. [66] Плательщик может определять биологический препарат по стоимости, в то время как биохимик может смотреть на состав и структуру, а поставщик - на средства доставки или воздействия на организм. [66] FDA обычно определяет биопрепараты как «широкий спектр продуктов, [которые] ... могут состоять из сахаров, белков или нуклеиновых кислот или сложных комбинаций этих веществ, или могут быть живыми существами, такими как клетки и ткани. . Биопрепараты выделяются из множества природных источников - человека, животных или микроорганизмов - и могут быть произведены с помощью методов биотехнологии и других передовых технологий ». [67]
Из-за сложности, риска побочных эффектов и аллергических реакций, связанных с биологическими препаратами, лечение очень важно для безопасности пациентов. [68] Управление включает такие области, как обучение пациентов и соблюдение режима приема лекарств. Эти лекарства часто требуют очень специфических условий хранения и контроля температуры, уровня возбуждения и надлежащего восстановления лекарства. [68] Из-за высокого риска ошибок и нежелательных явлений, требуется организация родовспоможения, особенно при инъекции или инфузии некоторых биологических препаратов. Такие биопрепараты часто кодируются таким образом, что возмещение затрат связывается с доставкой поставщиком - либо специализированным фармацевтом, либо поставщиком медицинских услуг, обладающим такими навыками. [69] Поскольку все больше биопрепаратов разрабатывается для самостоятельного приема, фармацевты поддерживают управление этими лекарствами. Они звонят, чтобы напоминать пациентам о необходимости пополнения запасов, проводить обучение пациентов, следить за пациентами на предмет нежелательных явлений и работать с учреждениями первичного звена, чтобы контролировать результаты лечения. [69]
Высокая стоимость специализированных фармацевтических препаратов - одна из их определяющих характеристик; Таким образом, сдерживание затрат стоит на первом месте в списке всех игроков на арене. Для биопрепаратов, назначаемых врачом, сдерживание затрат часто достигается за счет оптовых закупок биологических препаратов по сниженным ценам, формуляров, ступенчатой терапии для попытки другого лечения перед началом биопрепаратов и административных сборов страховщиками, чтобы не дать врачам искусственно завышать запрашиваемое возмещение от страховых компаний. [70] [69] [68] Сдерживание затрат на самостоятельно вводимые биопрепараты, как правило, достигается за счет требования разрешения на прописывание этих лекарств и оформления льгот, например совместного страхования для совместного несения затрат. [70] [69]
Закон о лечении 21 века, который касался ускоренного утверждения специальных фармацевтических препаратов, был особенно полезен для работы с разработкой биопрепаратов второго цикла (которые можно было бы легче понять как «общие биопрепараты», хотя их не существует). [71] Дебаты вокруг закона подняли некоторые важные вопросы об эффективности биопрепаратов и их продолжающейся высокой стоимости. Некоторые призывают страховщиков оплачивать производителям только стоимость производства до тех пор, пока польза от этих биопрепаратов не будет доказана в долгосрочной перспективе, заявляя, что страховщики не должны нести полную стоимость продуктов, которые могут быть ненадежными или иметь лишь ограниченную эффективность. [71]
Достижение этого потребует проведения исследований, оценивающих ценность, например сравнительных исследований эффективности, и использования этих исследований для определения цен. Сравнительная эффективность позволит изучить все аспекты использования биопрепаратов, от результатов, таких как клиническая польза и потенциальный вред, до эффективности применения, пользы для общественного здравоохранения и производительности пациентов после лечения. [72] Это новое направление в управлении высокими затратами на специализированные фармацевтические препараты, и оно не лишено проблем. Одним из препятствий является строгое регулирование Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) относительно того, что производители фармацевтических препаратов могут сообщать общественности, ограничивая это общение, например, формулярными комитетами по управляемой помощи. [73] Кроме того, исследования, как правило, строятся с использованием наблюдательного дизайна, а не как рандомизированные контролируемые испытания, что ограничивает их полезность для реальных приложений. [73]
Трудности, возникающие при соблюдении пациентом режима приема специализированных фармацевтических препаратов, также ограничивают доступность реальных данных о результатах для биопрепаратов. [71] [69] В 2016 году реальные данные, оценивающие эффективность биопрепаратов, были общедоступными только для множественной миеломы через ICER (где цены на биопрепараты были завышены из-за их исходов) [72] и для лечения гепатита С (которые достигли высокого уровня процент излечения - 90% - для пациентов, коинфицированных ВИЧ и гепатитом C) через Curant Health. [71] Эти исследования показывают, насколько полезным может стать ценообразование на основе ценности для сдерживания затрат на местах. Хорошей новостью является то, что в настоящее время проводятся исследования эффективности биопрепаратов с целью предоставить больше этих данных. [71]
Регулирование
Биопрепараты или биологические продукты для использования людьми регулируются Центром оценки и исследований биологических препаратов (CBER) под надзором Управления медицинских продуктов и табака Управления по контролю за продуктами и лекарствами США, который включает Закон об общественном здравоохранении и Федеральное управление по контролю за продуктами питания, Закон о лекарственных и косметических средствах . [74] «CBER защищает и способствует развитию общественного здравоохранения, обеспечивая безопасность и эффективность биологических продуктов и доступность для тех, кто в них нуждается. CBER также предоставляет общественности информацию, способствующую безопасному и надлежащему использованию биологических продуктов».
Участники специализированного рынка
В специализированных лекарствах участвует множество участников, включая работодателя, план медицинского страхования, менеджера по льготам в аптеке, и неясно, кто должен отвечать за контроль затрат и наблюдение за медицинской помощью. [6] Аптеки обычно покупают продукт у оптовика и продают его пациенту (покупайте и выставляют счет), а также предоставляют основную информацию об употреблении наркотиков и консультации. По словам Марии Хардин, вице-президента по обслуживанию пациентов Национальной организации по редким заболеваниям , альянса добровольных групп по охране здоровья и защиты интересов пациентов, работающих с редкими заболеваниями, «по мере роста стоимости лекарств управление финансовой стороной дела усложняется. .. Вопросы варьируются от Medicare Part D до многоуровневых льгот, предварительных разрешений и отсутствия льгот. Этим пациентам нужна аптека, обладающая опытом и весом, чтобы сражаться за них. Если пациент не получает лечения, специализированная аптека не получает зарплату ". [75]
Alexion Pharmaceuticals была одним из пионеров в использовании бизнес-модели разработки лекарств для борьбы с редкими заболеваниями. «Знание стоимости специальных лекарств, а также собственных запасов - это дело Alexion». [76] Поскольку другие крупные фармацевтические компании, как правило, игнорировали эти рынки, у Alexion поначалу была минимальная конкуренция. Страховые компании обычно были готовы платить высокие цены за такие лекарства; поскольку лекарства нужны немногим их клиентам, высокая цена не оказывает существенного влияния на расходы страховых компаний. [76] Alexion, таким образом, стремится к более сильной позиции на прибыльном рынке редких заболеваний и готов заплатить премию, чтобы получить эту позицию. [14] [76] Рынок редких заболеваний считается желательным, поскольку у страховщиков минимальный мотив для отказа в удовлетворении исков (из-за небольшого количества пациентов) и они не могут договориться о более выгодных ценах на лекарства из-за отсутствия конкуренции. По состоянию на май 2015 года Alexion в настоящее время добивается одобрения своего второго препарата Strensiq. Он будет использоваться для лечения гипофосфатазии, редкого нарушения обмена веществ. В 2015 году Alexion подсчитал, что Synageva, ее специальный препарат от дефицита лизосомальной кислотной липазы , смертельного генетического заболевания, в конечном итоге может иметь годовые продажи более 1 миллиарда долларов. [14] [77]
Такие компании, как Magellan RX Management, предоставляют «единый источник для оперативного управления уходом за пациентами для контроля побочных эффектов, поддержки пациентов и обучения для обеспечения соблюдения режима или продолжения лечения, а также специализированного обращения и распределения лекарств непосредственно пациенту или поставщику медицинских услуг. может покрываться медицинским или аптечным пособием ". [4]
Согласно статье , опубликованной в 2014 году в журнале фармакоэкономики , [78] «[s] pecialty аптек сочетать лекарства дозирования с клинического лечения заболеваний. Их услуги были использованы для улучшения результатов лечения пациентов и содержат затраты на специальных фармацевтических препаратов. Они могут быть частью независимые аптеки, розничные аптечные сети, оптовые торговцы, управляющие льготами в аптеках или медицинские страховые компании. В течение последних нескольких лет плательщики переходили к обязательству бенефициаров получать самоуправляемых агентов из специализированных аптек, работающих по контракту, что ограничивает выбор приемлемой специализированной аптеки. поставщики услуг для пациентов ". [78]
Планы медицинского страхования и руководители аптек
Организации управляемого медицинского обслуживания заключают договор с поставщиками специализированных аптек. «Организации управляемого медицинского обслуживания (MCO) используют различные стратегии для управления использованием и расходами. Например, 58% из 109 опрошенных MCO имеют предварительные разрешения на специализированные методы лечения РС». [78] Академии Managed Care Фармация (AMCP) обозначает продукт как лекарственное средство специальности , если «[я] т требует сложный или необычный процесс доставки пациенту (подготовка, обработка, хранение, инвентаризация, распределения, оценки рисков и Программы стратегии смягчения последствий (REMS), сбор данных или администрирование) или ведение пациентов до или после введения (системы мониторинга, болезни или терапевтической поддержки) ». [79] Планы медицинского страхования считают «высокую стоимость» (в среднем минимальные ежемесячные расходы в размере 1 200 долларов США) определяющим фактором при выборе лекарственного препарата специального назначения. [79]
Независимые специализированные аптеки
Том Вестрих из Сент-Луиса, штат Миссури, специализированная аптека Centric Health Resources, описал, как их специализированные препараты лечат ультра-сиротские заболевания с общим числом пациентов в 20 000 человек по всей стране. [75]
Розничные аптеки
В первую десятку специализированных аптек в 2014 году вошли CVS Specialty - материнская компания CVS Health с продажами в 20,5 млрд долларов, Accredo Express Scripts - 15 млрд долларов, Walgreens Specialty от Walgreens Boots Alliance - 8,5 млрд долларов, OptumRx UnitedHealth Group - 2,4 млрд долларов, Diplomat Аптека в $ 2.1B, Катамаран 'BriovaRx s в $ 2.0B, Specialty премьер Therapeutics в Prime Therapeutics на $ 1,8 млрд, Omnicare ' s Сценарии Advanced Care в $ 1.3B, Humana «s RightsourceRx в $ 1,2 млрд, Avella в $ 0.8B. В 2014 году объем продаж всех других специализированных аптек составил 22,4 млрд долларов США, а общая сумма продаж составила 78 млрд долларов США. [80]
Больницы и врачи
В 2010 году в США был принят новый закон о здравоохранении, который имел непредвиденные последствия. В силу закона 2010 года, фармацевтические компании , такие как Genentech сообщили , детские больницы , что они больше не будут получать скидки на некоторые лекарства от рака , таких как бесхозных препаратов Авастин , Герцептин , Ритуксан , Тарцева или Activase . Это стоило больницам миллионов долларов. [81]
Ведутся споры о том, следует ли использовать специализированные препараты в качестве медицинской или фармацевтической выгоды. Инфекционные или инъекционные лекарства обычно покрываются медицинским страхованием, а пероральные лекарства покрываются льготами аптек. Лекарства, вводимые самостоятельно, тоже могут быть. [82] «Многие биопрепараты, такие как химиотерапевтические препараты, вводятся в кабинете врача и требуют тщательного контроля, что еще больше увеличивает расходы». [6] Химиотерапия обычно поставляются внутривенно , хотя ряд агентов может быть введена перорально (например , препараты специальности, мелфалан (торговое название Алкерана), бусульфан , капецитабина ). Delcath Systems, Inc. (NASDAQ: DCTH), специализированная фармацевтическая и медицинская компания, производит мелфалан. [83]
К 2011 году пероральные препараты для онкологических больных составляли примерно 35% от всех онкологических препаратов. До увеличения количества оральных онкологических препаратов в общинных онкологических центрах проводилось химиотерапевтическое лечение, проводимое в офисе . В то время «большинство местных онкологических практикующих не знали о процессе прописывания и получения лекарств, покрываемых аптечным пособием» и «обычные розничные аптечные сети были плохо подготовлены к хранению пероральных онкологических агентов и не были созданы для предоставить консультации, которые часто сопровождают прием этих лекарств ". [84]
По данным IMS Health, «расходы на специализированные фармацевтические препараты растут и, как ожидается, вырастут примерно с 55 миллиардов долларов в 2005 году до 1,7 триллиона долларов в 2030 году, согласно данным Ассоциации управления фармацевтическими услугами. Это отражает увеличение с 24% от общих расходов на лекарства в 2005 году. примерно до 44% от общих расходов на лекарства в рамках плана здравоохранения в 2030 году ». [35]
Слияния и поглощения специализированных аптек
В то время как CVS, Accredo и Walgreens лидировали на рынке специализированных аптек (SP) по выручке в 2014 году, в отношении SP и специализированных дистрибьюторов (SD) происходят постоянные изменения в результате слияний и поглощений. [85] Сеть SP / SD имеет общие сильные стороны, такие как «углубленное клиническое управление, скоординированный / комплексный уход и ранний ограниченный успех сети распределения», и общие слабости, «отсутствие возможности настраивать услуги, плохой опыт интеграции и результаты, и натянутые фармацевтические отношения ". [85] BioScrip была приобретена Walgreens в 2012 году. [86] Были приобретены специализированные компании, такие как Genzyme и MedImmune, которые переходят на новую бизнес-модель. [53] : 12
Специализированные хабы
По словам Николаса Баста, к 2013 году в специализированной фармацевтике произошла «волна новых структур», называемых централизованными услугами, «механизмами, с помощью которых производители могут удерживать контроль над рынком». «Крупнейшие и старейшие из этих организаций» - это «ответвления страховых компаний или [менеджеров по работе с аптеками] PBM, таких как комбинация Accredo и CuraScript в Express Scripts (обе специализированные аптеки) и HealthBridge (поддержка врачей и пациентов). UnitedHealth, страховая компания управляет OptumRx, PBM, в котором есть специализированное подразделение. У Cigna есть Tel-Drug, аптека с доставкой по почте и система поддержки ". [87] Баста описал, как концентраторы существуют примерно с 2002 года, «начинающие как« центры возмещения затрат »», обычно предоставляемые производителями в качестве услуги, чтобы помочь пациентам и поставщикам ориентироваться в процессе получения разрешения на использование и возмещения затрат на дорогостоящую специальность. Отраслевые наблюдатели надеются на новаторские усилия Genentech и Genzyme под руководством Анри Термеера , «когда на рынок вышли некоторые из их самых первых биотехнологических продуктов». [87] Специализированные центры предоставляют поддержку врачам и пациентам, а также проводят обучение пациентов включая медицинские горячие линии. Существует добровольная регистрация в программе и запись в реестр под управлением Программы помощи пациентам.
Доступность специальных лекарств и соблюдение пациентом плана медицинского обслуживания
Согласно исследованию 2007 года, проведенному сотрудниками Express Scripts или его дочерней компании CuraScript, посвященной затратам на специализированные аптеки, если плательщики управляют контролем над затратами за счет доплат с пациентами, существует повышенный риск того, что пациенты откажутся от основных, но дорогих специализированных лекарств. [88] : 6, и результаты в отношении здоровья были скомпрометированы. [39] : 69 В 2007 году эти исследователи предложили принять формуляры и другие традиционные инструменты управления наркотиками. Они также рекомендовали программы управления использованием специальных лекарств, которые определяют планы лечения и улучшают соблюдение режима амбулаторного лечения. [88] : 88
Споры по поводу инфляции цен
К 2010 году Alexion Pharmaceuticals «s Soliris , считался самым дорогим лекарством в мире. [13]
В статье 2012 года в New York Times журналист Эндрю Поллак описал, как Дон М. Бейли , инженер-механик по образованию, который в мае 2007 года стал временным президентом Questcor Pharmaceuticals, Inc. (Questcor), инициировал новую модель ценообразования для Acthar в Август 2007 [89], когда он был классифицирован FDA как орфанный препарат и специальный препарат для лечения детских спазмов. [90] Биофармацевтическая компания Questcor специализируется на лечении пациентов с «серьезными, трудно поддающимися лечению аутоиммунными и воспалительными заболеваниями». Его основным продуктом является инъекционный препарат Acthar, одобренный FDA, который используется для лечения 19 показаний. [91] В то же время Questcor создала «расширенную сеть безопасности для пациентов, использующих Acthar», предоставила «группу представителей медицинских наук для работы с поставщиками медицинских услуг, которые применяют Acthar», и ограничила распространение среди своего единственного специализированного дистрибьютора, Curascript . Модель ценообразования 2007 года привела «Актар в соответствие со стоимостью лечения других очень редких заболеваний». [89] Стоимость курса лечения в 2007 году оценивалась примерно в «80 000–100 000 долларов». [89] Acthar в настоящее время производится через подрядчика на острове Принца Эдуарда в Канаде. [91] Цена увеличилась с 40 долларов за флакон до 700 долларов и продолжала расти. [90] К 2012 году цена флакона Acthar составляла 28 400 долларов. [90] и в 2013 году считался одним из самых дорогих лекарств в мире.
К 2014 году цена специального препарата Gilead от гепатита С, Совальди или софосбувира , составляла от 84 000 до 168 000 долларов за курс лечения в США и 35 000 фунтов стерлингов в Великобритании в течение 12 недель. [92] Совальди входит в список наиболее важных лекарств Всемирной организации здравоохранения, необходимых в базовой системе здравоохранения, и высокая цена вызывает большие споры. [93] [94] [95] В 2014 году США потратили на лекарства от гепатита С на 742,6% больше, чем в 2013 году. [51]
В сентябре 2015 года, Мартин Шкрели подвергся критике со стороны ряда организаций здравоохранения [96] для получения производственные лицензии на старые, вне патента , [97] спасительные лекарства , включая пириметамину (торговая марка Daraprim ), который используется для пациентов лечат с токсоплазмоз , малярия , некоторые виды рака, и СПИДа , [98] , а затем повышение цен на лекарства в США от $ 13,50 до $ 750 за одну таблетку, увеличение на 5455%. [99] [100] В интервью Bloomberg News Шкрели заявил, что, несмотря на повышение цен, доплаты пациентов будут ниже, что многие пациенты получат лекарство бесплатно, что компания расширила свою программу бесплатных лекарств. и что он продает половину лекарств за один доллар. [101] [102]
Пленные аптеки
В 2015 году агентство Bloomberg News использовало термин «зависимые аптеки» для описания предполагаемых эксклюзивных соглашений, таких как соглашение между специализированной аптекой с доставкой по почте Philodor и Valeant , аптекой с доставкой по почте Linden Care и Horizon Pharma Plc . В ноябре 2015 года компания Express Scripts Holding Co. - крупнейший в США менеджер по выплате рецептурных лекарств - "удалила аптеку Linden Care LLC с доставкой по почте из своей сети после того, как пришла к выводу, что она распределяла большую часть своих лекарств у Horizon Pharma Plc и не выполняла свои договорные соглашения ". Express Scripts «оценивал другие« зависимые аптеки », которые, по его словам, в основном распространяют лекарства Horizon». В 2015 году специализированные аптеки, такие как «Филидор», обратили внимание на то, сколько времени они потратили на то, чтобы заполнить рецепты фирменными лекарствами, а затем получить страховое возмещение. [28]
Транс-Тихоокеанское партнерство
Согласно Pfenex, биотехнологической компании, работающей на клинической стадии, предложенные условия Транстихоокеанского партнерства, торгового соглашения между двенадцатью странами Тихоокеанского региона , означают, что все страны-участницы должны были принять длительный период защиты исключительных прав на патенты на лекарственные препараты в Соединенных Штатах, составляющий 12 лет. лет для биопрепаратов и специальных лекарств. [103]
Популярная культура
В 1981 году эпизод телесериала « Куинси, я» с Джеком Клагманом в главной роли в роли Куинси под названием «Редко молчит, никогда не слышал» привлек внимание общественности к тяжелому положению детей с сиротскими заболеваниями. В этом эпизоде Джеффри, мальчик с синдромом Туретта , умер, упав из здания. Доктор Артур Чиотти ( Майкл Константин ), врач, который годами исследовал синдром Туретта, хотел изучить мозг Джеффри, чтобы обнаружить причину и лекарство от этого редкого заболевания. Он объяснил Куинси, что фармацевтические компании, подобные той, в которой он работал, не заинтересованы в проведении исследований, потому что так мало людей страдают от них, что это не является финансово жизнеспособным. [104] В 1982 году еще один эпизод «Дай мне свою слабость» Клугман в роли Куинси свидетельствовал перед Конгрессом, пытаясь добиться принятия Закона о снадобьях для сирот. Его тронула дилемма молодой матери с миоклонусом . [13] [105] [106] [107] [108]
Рекомендации
- ^ a b c Формулярное руководство (PDF) , Заключительные рекомендации Закона о модернизации Medicare - Формулы Стратегия CMS для доступного доступа к комплексному покрытию лекарств - Рекомендации по пересмотру формуляров и процедур плана по рецептурным лекарствам, Балтимор, Мэриленд, 2004 г. , дата обращения 22 января 2016 г.
- ^ а б Федер, Барнаби Дж. (25 января 1988 г.). «План диверсификации Kodak переходит на более высокую ступень» . Нью-Йорк Таймс . Проверено 17 октября 2015 года .
- ^ Б с д е е г ч я J K L Глисон, Александр GC; Старнер, CI; Риттер, СТ; Ван Хаутен, Гонконг; Gunderson, BW; Шах, Северная Дакота (сентябрь 2013 г.). «Использование плана медицинского обслуживания и стоимость специальных лекарств при 4 хронических заболеваниях». Академия Управляемой Аптеки . 19 (7): 542–8. DOI : 10,18553 / jmcp.2013.19.7.542 . PMID 23964615 .
- ^ Б с д е е г ч я J к л м н «Список лекарств в специализированной аптеке» (PDF) . Magellan RX Management. 2015 . Проверено 5 октября 2015 года .
- ^ Б с д е е г ч I Томас, Кейт; Поллак, Эндрю (15 июля 2015 г.). «Специализированные аптеки разрастаются вместе с вопросами» . Нью-Йорк Таймс . Тонущая пружина, Па . Проверено 5 октября 2015 года .
- ^ а б в г д е «Специализированные лекарственные препараты, представляющие собой новую волну расходов на здравоохранение» . Рабочая сила. 28 сентября 2012 . Проверено 5 октября 2015 года .
- ^ а б Кирхгоф, Сюзанна М. (3 августа 2015 г.). «Специальные лекарства: история вопроса и политические проблемы» (PDF) . Исследовательская служба Конгресса США. п. 26 . Проверено 27 октября 2015 года .
- ^ «Diplomat расширяет специализированные услуги по гепатиту С с приобретением специализированной аптеки Бирмана» . PRNewswire . Флинт, Мичиган. 19 июня 2015 . Проверено 5 октября 2015 года .
- ^ а б «Рост стоимости специализированных аптек - это устойчиво?» . Американский журнал управляемой помощи. 18 февраля 2013 . Проверено 23 января +2016 .
- ^ а б в Кобер, Скотт (июль 2008 г.). «Эволюция специализированной аптеки» . Биотехнология Здравоохранение . 5 (2): 50–51. PMC 2706163 . PMID 22478714 .
- ^ а б «Специальные лекарства и расходы на здравоохранение» . Благотворительные фонды Pew . 16 ноября 2015 . Проверено 29 февраля +2016 .
- ^ «Центры услуг Medicare и Medicaid, объявление календарного года (CY) 2018 Medicare Advantage Capitation Rates и политики оплаты Medicare Advantage и части D, а также окончательное письмо с телефонным звонком и запрос информации (2017)» (PDF) , CMS , 3 апреля 2017 г. , получено 12 января 2018
- ^ а б в г д Херпер, Мэтью (19 февраля 2010 г.), «Самые дорогие лекарства в мире» , Forbes , получено 25 июня 2015 г.
- ^ а б в г Челси Дулани (6 мая 2015 г.). «Alexion купит Synageva за 8,4 миллиарда долларов» . The Wall Street Journal . Проверено 7 мая 2015 года .
- ^ а б «Специализированная аптека» . URAC. nd . Проверено 5 октября 2015 года .
- ^ Б с д е е г Лучио, Стивен (2014). «Возрастающее влияние дорогостоящих специальных методов лечения» . Архивировано из оригинала 8 декабря 2015 года . Проверено 27 октября 2015 года .
- ^ «Стратегии управляемой помощи для специализированных фармацевтических препаратов», EMD Serono , EMD Serono Specialty Digest (10 изд.), 2014 г.
- ^ Лангрет, Роберт; Депрез, Эсме Э. (29 октября 2015 г.). «Крошечная аптека в центре загадки денег Вейланта» . Блумберг . Проверено 1 ноября 2015 года .
- ^ Армстронг, Дрю; Китамура, Макико (30 октября 2015 г.). «Valeant заявляет, что разрывает связи с проблемной аптекой Филидора» . Блумберг . Проверено 31 октября 2015 года .
- ^ «Valeant Pharmaceuticals International Inc разрывает связи с Philidor, поскольку споры о деловой практике нарастают» . Bloomberg News . 30 октября 2015 . Проверено 1 ноября 2015 года .
- ^ Лопес, Линетт (23 октября 2015 г.). «Секретная фирма, лежащая в основе кризиса Valeant, якобы имеет подозрительное поведение по отношению к клиентам» . Business Insider . Проверено 1 ноября 2015 года .
- ^ Петерсон, Мелоди; Пфайфер, Стюарт (1 ноября 2015 г.), «A Troubling RX» , Los Angeles Times , получено 1 ноября 2015 г.
- ^ Рапопорт, Майкл (29 октября 2015 г.). «Спор Valeant Countersues R&O Pharmacy Billing привлекает внимание к работе производителей лекарств со специализированными аптеками» . Проверено 1 ноября 2015 года .
- ^ «Valeant Pharmaceuticals объявляет об одобрении FDA препарата Jublia® для лечения онихомикоза» . Valeant Pharmaceuticals . Лаваль, Квебек. 9 июня 2014. Архивировано из оригинала 8 ноября 2015 года . Проверено 1 ноября 2015 года .
- ^ «Valeant Pharmaceuticals объявляет об одобрении Retin-A Micro® Microsphere 0,08%» . Valeant Pharmaceuticals . Лаваль, Квебек. 31 января 2014. Архивировано из оригинала 15 февраля 2014 года . Проверено 1 ноября 2015 года .
- ^ а б "Что такое" биологические "вопросы и ответы" . Сильвер-Спринг, Мэриленд: Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США. 5 августа 2015 . Проверено 11 октября 2015 года .
- ^ Розен, Лоуренс (13 декабря 2012 г.). «Высокие технологии, высокий уровень прикосновения: почему технологии улучшают уход, ориентированный на пациента» . Проверено 5 октября 2015 года .
- ^ а б Кортез, Мишель Фэй; Лауэрман, Джон (12 ноября 2015 г.). «Любимая аптека Valeant сделала жизнь врачей легкой ценой: почему Valeant - необычный случай фармацевтической этики» . Bloomberg.com . Проверено 23 января +2016 .
- ^ «Закон о лекарственных средствах от сирот 1983 года» (PDF) . Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США . 4 января 1983 . Проверено 27 октября 2015 года .
- ^ Лаура Гэйз; Дженнифер Брин (2012), «Экономическая сила орфанных препаратов» (PDF) , Thomson Reuters , получено 29 июня 2015 г.
- ^ Киран Н. Микинг; Кори С.М. Уильямс; Джон Э. Эроусмит (15 августа 2012 г.), «Разработка орфанных лекарств: экономически жизнеспособная стратегия для исследований и разработок в области биофармацевтики» , Drug Discovery Today , 17 (13–14): 660–664, doi : 10.1016 / j.drudis.2012.02.005 , PMID 22366309 , получено 29 июня 2015 г.
- ^ «BioChem Pharma соглашается на слияние на 13 миллиардов долларов» . CBC News. 11 декабря 2000 . Проверено 17 октября 2015 года .
- ^ «Годовой отчет и финансовая отчетность за год, закончившийся 31 декабря 2001 года» (PDF) . Shire Pharmaceuticals Group plc . 2001. с. 91 . Проверено 17 октября 2015 года .
- ^ а б в г «Годовой отчет CVS» (PDF) . CVS . 2001 . Проверено 17 октября 2015 года .
- ^ а б в «Обзор тенденции в области специальных лекарственных средств» (PDF) . IMS Health . 2014. с. 11 . Проверено 5 октября 2015 года .
- ^ Йоэнсуу H (март 2008 г.). «Системная химиотерапия рака: от оружия к лечению». Ланцет. Онкология . 9 (3): 304. DOI : 10.1016 / S1470-2045 (08) 70075-5 . PMID 18308256 .
- ^ Pub.L. 108–173 (текст) (pdf) , 117 Stat. 2066 г.
- ^ «Обновление Закона о модернизации Medicare - Обзор» . Центры услуг Medicare и Medicaid . Проверено 30 марта 2007 .
- ^ а б Шранк, Уильям Х. (апрель 2007 г.). «Назначение врача и программа Medicare, часть D: устранение пробелов». Лечение заболеваний и результаты для здоровья . 15 (2). DOI : 10.2165 / 00115677-200715020-00001 . S2CID 70473929 .
- ^ Либерман, Труди (30 января 2006 г.), «Часть D из космоса» , The Nation
- ^ Элизабет Харгрейв; Джек Ходли; Кэти Меррелли; Джульетта Кубанск (декабрь 2007 г.), « Обзор данных Medicare Part D 2008: специальные уровни» (PDF) , Фонд семьи Кайзеров , получено 17 октября 2015 г.
- ^ Элиас, Ева Кэролин (май 2011 г.). Анализ личных расходов на оральные онкологические препараты для получателей программы Medicare Part D в Теннесси (PDF) . Университет Теннесси (Диссертация). Магистр наук. п. 54. Архивировано из оригинального (PDF) 31 января 2016 года . Проверено 17 октября 2015 года .
- ^ Фолджер, Жан (26 сентября 2013 г.), «5 вещей, которые вы должны знать о новом рынке медицинского страхования» , Forbes , данные получены 22 января 2016 г.
- ^ «Just the Facts: Prescription Drug Formularies» (PDF) , Cancer Action Network American Cancer Society (ACSCAN) , март 2014 г. , данные получены 22 января 2016 г.
- ^ Schondelmeyer, Stephen W .; Первис, Ли (ноябрь 2015 г.). «Тенденции розничных цен на специальные рецептурные препараты, широко используемые пожилыми американцами, с 2006 по 2013 годы» (PDF) . AARP . Проверено 23 января +2016 .
- ^ «Оценка рисков и стратегии снижения рисков» . RX Wiki. 10 февраля 2015 . Проверено 5 ноября 2015 года .
- ^ Шелли, Сюзанна (22 апреля 2011 г.). «Немного спотыкаясь, REMS начинает действовать» . Фармацевтическая торговля . Архивировано из оригинального 29 января 2016 года . Проверено 5 ноября 2015 года .
- ^ Буффери, Далия (март 2014 г.). «Особые лекарственные препараты возглавляют тенденции в Пятом ежегодном справочнике плательщиков по специальному выпуску трубопровода 2014 года по новым утверждениям FDA» . American Health & Drug Benefits через Engage Healthcare Communications, LLC. Филиал Lynx Group . Специальное пятое ежегодное руководство плательщиков по новым утверждениям FDA . Проверено 26 октября 2015 года .
- ^ «FDA одобряет Palbociclib для лечения метастатического рака молочной железы» . OncLive. 3 февраля 2015 г.
- ^ а б «FDA одобрило препарат Pfizer для лечения рака груди у женщин в постменопаузе» . Новости CTV . Ассошиэйтед Пресс. 3 февраля 2015 года . Проверено 16 ноября 2017 года .
- ^ а б в г д е «Самый высокий рост расходов на лекарства в США за последнее десятилетие» . Экспресс-скрипты. 2014 . Проверено 5 октября 2015 года .
- ^ «Расходы на специальные лекарственные препараты являются неустойчивыми согласно отчету о тенденциях в области лекарственных средств в Канаде Express Scripts. Работодатели могут оказаться не в состоянии предоставить своим сотрудникам комплексные льготы на лекарства» . Миссиссога, Онтарио. 28 мая 2014 . Проверено 5 октября 2015 года .
- ^ а б в «Специальные препараты: развивающаяся коммерческая модель» (PDF) . IMS Health. Февраль 2014 . Проверено 5 октября 2015 года .
- ^ Майланкоди, Шам; Прасад, Винай (19 июля 2016 г.). «Последствия предлагаемых реформ Medicare для противодействия высоким ценам на лекарства от рака». ДЖАМА . 316 (3): 271–272. DOI : 10,1001 / jama.2016.5998 . ISSN 0098-7484 . PMID 27149663 .
- ^ Симоенс, Стивен (17.06.2011). «Ценообразование и компенсация орфанных препаратов: необходимость большей прозрачности» . Журнал "Орфанет редких болезней" . 6 : 42. DOI : 10,1186 / 1750-1172-6-42 . ISSN 1750-1172 . PMC 3132155 . PMID 21682893 .
- ^ Хантингтон, Скотт Ф .; Давыдов, Эми Дж. (14 ноября 2016 г.). «Дорогие, дорогие специальные пероральные препараты: больше данных о влиянии разделения затрат в части D Medicare». Журнал клинической онкологии . 34 (36): 4307–4309. DOI : 10.1200 / jco.2016.70.2738 . ISSN 0732-183X . PMID 27998230 .
- ^ Драммонд, Майкл Ф .; Уилсон, Дэвид А .; Канавос, Панос; Убель, Питер; Ровира, Жанна (январь 2007 г.). «Оценка экономических проблем, связанных с орфанными препаратами». Международный журнал оценки технологий в здравоохранении . 23 (1): 36–42. DOI : 10.1017 / S0266462307051550 . ISSN 1471-6348 . PMID 17234015 .
- ^ Барлас, Стивен (август 2014 г.). «Разрушают ли цены на специальные лекарства страховщиков и причиняют ли они вред потребителям?» . Аптека и терапия . 39 (8): 563–566. ISSN 1052-1372 . PMC 4123806 . PMID 25136254 .
- ^ Гронде, Тун ван дер; Грут, Карин А. Уил-де; Питерс, Туан (2017). «Решение проблемы дорогих рецептурных лекарств в эпоху точной медицины: систематический обзор жизненных циклов лекарств, рынков терапевтических лекарств и нормативно-правовой базы» . PLOS ONE . 12 (8): e0182613. Bibcode : 2017PLoSO..1282613G . DOI : 10.1371 / journal.pone.0182613 . PMC 5559086 . PMID 28813502 .
- ^ «Обсуждение специальных лекарств» (PDF) . Sun Life Financial. 2012 . Проверено 5 октября 2015 года .
- ^ Сильверман, Эд (15 августа 2014 г.). «Группы врачей на стороне крупных производителей лекарств из-за биоподобных названий» . Wall Street Journal . Проверено 17 октября 2015 года .
- ^ а б в г Чарльз, Дэвид (13 ноября 2013 г.). «Обеспечение доступности дорогостоящих специализированных лекарств спасет жизни и снизит расходы на здравоохранение» . Холм . Проверено 17 октября 2015 года .
- ^ Мерфи, Чад О. "Стратегии управления специализированной аптекой" (PDF) . Проверено 24 сентября 2015 года .
- ^ Шварц, Р.Н.; Англ., КДж; Frieze, Д.А. (2010). «Отчет рабочей группы NCCN: специализированная аптека» . Журнал Национальной всеобъемлющей онкологической сети . 8 : S1-12. DOI : 10,6004 / jnccn.2010.0127 . PMID 20705807 .
- ^ а б «Сеть и охват аптек RelayHealth, согласованная с опытом компании McKesson Specialty Care Solutions в области REMS, расширяет доступ больных раком к обезболивающей» . Атланта. 20 января 2011 . Проверено 5 ноября 2015 года .
- ^ a b Морроу, Т., (2004). «Пять шагов к управлению биологическими препаратами». Биотехнология здравоохранения , март: 6.
- ^ Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов, (2015). "Что такое" биологические "вопросы и ответы". www.fda.gov. 5 августа. Https://www.fda.gov/aboutfda/centersoffices/officeofmedicalproductsandtobacco/cber/ucm133077.htm
- ^ a b c Комитет по ревматологической помощи, (2015). Сложность биопрепаратов, их охват и оплата. Американский колледж ревматологии
- ^ a b c d e Академия управляемой аптеки, (2006). Документ серии концепций по специальным фармацевтическим препаратам. Академия управляемой аптеки, 4. http://amcp.org/WorkArea/DownloadAsset.aspx?id=9305.
- ^ a b Петигара, Т., Андерсон, Г., (2008). Стратегии снижения высокой стоимости биопрепаратов. Монитор политики работоспособности. http://www.hpm.org/survey/us/b12/3
- ^ а б в г е О'Коннор, М., (2016). «Реальные результаты определяют основанную на стоимости стоимость специальных лекарств». Управляемый руководитель здравоохранения. 01 июля.
- ^ a b Оллендорф, Д.А., Чепмен, Р., Хан, С., Руссо, ET, Синнотт, П.Г., Пирсон, С.Д., Карлсон, Дж. Дж., Гузаускас, Г. Ф., (2016). Варианты лечения рецидивирующей или рефрактерной множественной миеломы: эффективность, ценность и ориентированные на ценность ценовые ориентиры. Бостон: Институт клинического и экономического обзора.
- ^ а б Перфетто Е.М., Бейли-младший Дж. Э., Ганс-Брангс К. Р., Романо С. Дж., Розенталь Н. Р., Вилке Р. Дж. (2012). «Сообщение о результатах сравнительных исследований эффективности: взгляд фармацевтической отрасли». По делам здравоохранения . 31 (10): 2213–2219. DOI : 10,1377 / hlthaff.2012.0745 . PMID 23048099 .CS1 maint: несколько имен: список авторов ( ссылка )
- ^ «О Центре оценки и исследований биологических препаратов (CBER)» . Сильвер-Спринг, Мэриленд: Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США. 26 марта 2015 . Проверено 11 октября 2015 года .
- ^ а б Гебхарт, Фред (1 мая 2009 г.). «Редчайшие из орфанных препаратов находят своего дистрибьютора в специализированной аптеке» . Проверено 24 сентября 2015 года .
- ^ а б в Роберт Сайран (6 мая 2015 г.). «Alexion использует свою растущую стоимость акций с пользой» . Нью-Йорк Таймс . Проверено 7 мая 2015 года .
- ^ Том Мерфи (7 мая 2015 г.). "Биотехнологический запуск: Synageva выросла на 112% после сделки Alexion на 8 миллиардов долларов" . USA Today . AP . Проверено 7 мая 2015 года .
- ^ а б в Патель, Биджал Нитин; Одет, Патриция Р. Одет (14 августа 2014 г.). «Обзор подходов к управлению специальными фармацевтическими препаратами в США» . Фармакоэкономика . 32 (11): 1105–1114. DOI : 10.1007 / s40273-014-0196-0 . PMC 4209107 . PMID 25118989 .
- ^ а б Фейн, Адам Дж. (5 февраля 2013 г.). «Определение специализированной аптеки» . Пембрук Консалтинг . Проверено 24 сентября 2015 года .
- ^ «Самый большой в быстро развивающейся области аптек» . Нью-Йорк Таймс . 15 июля 2015 . Проверено 5 октября 2015 года .
- ^ Груша, Роберт (7 декабря 2010 г.). «Детские больницы теряют скидки на лекарства» . Нью-Йорк Таймс . Проверено 26 октября 2015 года .
- ^ Вервайн, Питер (2015). «Следует ли переводить специализированные препараты с медицинских на аптечные?» . Журнал «Управляемая помощь» . Проверено 5 октября 2015 года .
- ^ «Мелфалан получил статус орфанного препарата FDA для лечения холангиокарциномы» , News-Medical.Net , 20 июля 2015 г. , данные получены 6 октября 2015 г.
- ^ «Услуги специализированных аптек: обзор практики онкологии» . Журнал гематологии, онкологии, аптеки . 2 (2). 29 июля 2015 г. ISSN 2164-1161 . Архивировано из оригинала 7 октября 2015 года . Проверено 6 октября 2015 года .
- ^ а б «Специализированные аптеки и специализированные дистрибьюторы: сильные и слабые стороны» . Стратегии здоровья . 8 мая 2015 . Проверено 5 октября 2015 года .
- ^ «Walgreen Co приобретает специализированные аптеки BioScrip» . Компания Питера Дж. Соломона. 2 февраля 2012 . Проверено 5 октября 2015 года .
- ^ а б Баста, Николай (18 сентября 2013 г.). «Поиск« ХАБА »в специализированных фармацевтических услугах» . Фармацевтическая торговля . Проверено 5 октября 2015 года .
- ^ а б Миллер, Стив Б .; Трейси А. Хоффман; Джона К. Хаутс; Джейн Л. Миллер; Бриттон Л. Пим; Эндрю Бем. (Апрель 2007 г.). «Рост затрат на специализированные аптеки: проблемы для поставщиков, плательщиков и пациентов». Лечение заболеваний и результаты для здоровья . 15 (2): 83–89. DOI : 10.2165 / 00115677-200715020-00003 . S2CID 74184770 .
- ^ а б в «Совет Questcor утверждает новую стратегию и бизнес-модель для геля HP Acthar» . Деловой провод . 27 августа 2007 . Проверено 11 октября 2015 года .
- ^ а б в Поллак, Эндрю (29 декабря 2012 г.). «Questcor получает прибыль по цене 28 000 долларов за флакон» . Нью-Йорк Таймс . Проверено 11 октября 2015 года .
- ^ а б «Questcor Pharmaceuticals в списке Forbes №1 лучших малых компаний Америки (2013)» . Forbes . Октябрь 2013 . Проверено 11 октября 2015 года .
- ^ «Производитель дорогостоящих лекарств от гепатита С Совальди заключает сделку по производству дженериков для бедных стран» . Нью-Йорк Таймс .
- ^ «Основные лекарственные средства, Примерный перечень ВОЗ, 19-е издание, апрель 2015 г.» (PDF) . Всемирная организация здоровья. 2015 г.
- ^ Стэнтон, Трейси. «Активисты набросились на цену в 1000 долларов в день за чудо-препарат Gilead от гепатита C, Sovaldi» . FiercePharma . Жестокий . Проверено 22 февраля 2014 .
- ^ Уолдман, Рон. «Софосбувир, препарат Gilead, одобренный FDA, но доступный для многих?» (PDF) . Доктора мира. Архивировано из оригинального (PDF) 26 февраля 2014 года . Проверено 22 февраля 2014 .
- ^ "Споры о повышении цен на Дараприм" . snopes.com .
- ^ «У Мартина Шкрели есть одна идея, и она плохая» . sciencemag.org .
- ^ Лонг, Хизер; Иган, Мэтт; Додли, Доминик (22 сентября 2015 г.). «Познакомьтесь с парнем, который стоит за лекарством от СПИДа за 750 долларов» . Деньги. CNN .com . Проверено 23 сентября 2015 года .
- ^ «Наркотики идут от 13,50 долларов за таблетку до 750 долларов за ночь» . Нью-Йорк Таймс. 20 сентября 2015 г.
- ^ «Мартин Шкрели больше не будет ценить больных СПИДом - что читать» . digg.com .
- ^ "Наркотики идут с 13,50 до 750 долларов за ночь", Bloomberg News , 2:30, получено 23 сентября 2015 г.
- ^ Хиллари Клинтон (21 сентября 2015 г.). «Такое взвинчивание цен на рынке специализированных лекарств возмутительно. Завтра я изложу план, как с этим справиться». Twitter. Отсутствует или пусто
|url=
( справка ) - ^ «Как предлагаемые правила TPP препятствуют доступу пациентов» . Пфенекс. 23 сентября 2015 . Проверено 11 октября 2015 года .
- ^ «Редко молчит, никогда не слышал» . ТВ . 27 октября 1982 . Проверено 26 октября 2015 года .
- ^ Эриксон, Хэл . "Куинси, Мэн: Редко молчит, никогда не слышал (1981) - Джеффри Хайден; Сводка, характеристики, настроения, темы и родственные" . AllMovie . Вся медиа-сеть. Обзор . Проверено 7 июня 2010 .
- ^ Эриксон, Хэл . «Куинси, Я: Дай мне свою слабость (1982) - Георг Фенади; Сводка, характеристики, настроения, темы и связанные с ними» . AllMovie . Вся медиа-сеть. Обзор . Проверено 7 июня 2010 года .
- ^ «Джек Клагман называет его« Куинси » после семи сезонов » , St. Petersburg Times , 3 июля 1983 г.
- ^ «Клагман завершает свою карьеру в« Куинси »» , The Deseret News , 23 марта 1983 г.