 | |
| Клинические данные | |
|---|---|
| Торговые наименования | Cerdelga |
| AHFS / Drugs.com | Монография |
| MedlinePlus | a618038 |
| Данные лицензии |
|
| Пути администрирования | Устно |
| Код УВД | |
| Легальное положение | |
| Легальное положение | |
| Идентификаторы | |
| |
| Количество CAS | |
| PubChem CID | |
| DrugBank | |
| ChemSpider | |
| UNII | |
| КЕГГ | |
| ЧЭБИ | |
| ЧЭМБЛ | |
| Панель управления CompTox ( EPA ) | |
| Химические и физические данные | |
| Формула | C 23 H 36 N 2 O 4 |
| Молярная масса | 404,551 г · моль -1 |
| 3D модель ( JSmol ) | |
| |
| |
Элиглустат , продаваемый под торговой маркой Cerdelga , представляет собой лекарство, используемое для лечения болезни Гоше . Он был обнаружен в Университете Мичигана, разработан Genzyme Corp и одобрен FDA в августе 2014 года. [3] Обычно используется в виде тартратной соли , соединение, как полагают, действует путем ингибирования глюкозилцерамидсинтазы . [4] [5] Согласно статье в журнале Американской медицинской ассоциации, оральная терапия по уменьшению субстратапривело к «значительному улучшению объема селезенки, уровня гемоглобина, объема печени и количества тромбоцитов» у нелеченных взрослых с болезнью Гоше 1 типа [6].
История [ править ]
Норман Радин начал изучать возможность ингибирования синтеза липидных субстратов, участвующих в болезни Гоше, еще в 1982 году, и в сотрудничестве с лабораторией Джима Шеймана в середине 1990-х обнаружил несколько кандидатов в ингибиторы. [7] Genzyme первоначально отклонила кандидатов, разработанных Радином и Шайманом, но после того, как стало известно о том, что конкурент разрабатывает новый метод лечения болезни Гоше, в 2000 г. выдал лицензию на патенты Радина / Шаймана. [7] Элиглустат не получил одобрения FDA на другой препарат. Задержка на 14 лет, по мнению Шаймана, была вызвана тем, что некоторые руководители компаний не полностью посвятили себя разработке препарата, который мог бы конкурировать с имиглюцеразой (торговая марка Cerezyme), Флагманское средство Genzyme от болезни Гоше. [7]
Общество и культура [ править ]
Экономика [ править ]
В 2014 году ежегодная стоимость элиглустата, принимаемого перорально два раза в день, составляла 310 250 долларов США. Церезим стоил около 300 000 долларов за внутривенное введение лекарства, если его принимать дважды в месяц. [8] Затраты на производство элиглустата немного ниже, чем у имиглюцеразы. Genzyme поддерживает более высокие цены на орфанные препараты, которые чаще всего оплачиваются страховщиками, чтобы оставаться финансово устойчивыми. [8]
Ссылки [ править ]
- ^ "Твердые капсулы Cerdelga 84 мг - Сводка характеристик продукта (SmPC)" . (ЭМС) . 8 января 2020 . Проверено 30 января 2021 года .
- ^ "Cerdelga - капсула элиглюстата" . DailyMed . Проверено 30 января 2021 года .
- ^ «FDA одобряет новый препарат для лечения одной из форм болезни Гоше» (пресс-релиз). Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США. 19 августа 2015 . Проверено 18 июля 2015 года .[ мертвая ссылка ]
- ↑ Lee L, Abe A, Shayman JA (май 1999 г.). «Улучшенные ингибиторы глюкозилцерамидсинтазы» . Журнал биологической химии . 274 (21): 14662–9. DOI : 10.1074 / jbc.274.21.14662 . PMID 10329660 .
- ^ Shayman JA (август 2010). "ELIGLUSTAT TARTRATE: лечение ингибитором глюкозилцерамид-синтазы болезни Гоше 1 типа" . Наркотики будущего . 35 (8): 613–620. DOI : 10,1358 / dof.2010.035.08.1505566 . PMC 3340614 . PMID 22563139 .
- ^ Мистри П.К., Лукина Е., Бен Туркиа Х, Амато Д., Барис Х, Дасуки М. и др. (Февраль 2015 г.). «Влияние перорального элиглустата на спленомегалию у пациентов с болезнью Гоше 1 типа: рандомизированное клиническое исследование ENGAGE» . ДЖАМА . 313 (7): 695–706. DOI : 10,1001 / jama.2015.459 . PMC 4962880 . PMID 25688781 .
- ^ a b c Гарбер К. (декабрь 2017 г.), Just Reward , Ann Arbor Observer , получено 17 января 2021 г.
- ^ a b Weisman R (2 сентября 2014 г.), Новая таблетка Genzyme будет стоить пациентам 310 250 долларов в год , The Boston Globe , получено 18 июля 2015 г.
Внешние ссылки [ править ]
- «Элиглустат» . Информационный портал о наркотиках . Национальная медицинская библиотека США.
