Координаты :40 ° 33′03 ″ с.ш., 74 ° 25′23 ″ з.д. / 40,550722 ° с.ш.74,423071 ° з.д.
PTC Therapeutics - американская фармацевтическая компания, специализирующаяся на разработке пероральных низкомолекулярных препаратов и генной терапии, которые регулируют экспрессию генов, воздействуя на механизмы посттранскрипционного контроля (PTC) при орфанных заболеваниях . [1] [2]
Тип | Общественные |
---|---|
Торгуется как | Nasdaq : компонент PTCT Russell 2000 |
Промышленность | Фармацевтические препараты |
Штаб-квартира | , Соединенные Штаты |
Веб-сайт | ptcbio |
В сентябре 2009 года PTC заключила соглашение с Roche о разработке биодоступных для перорального применения малых молекул для лечения заболеваний центральной нервной системы . [3] В 2020 году PTC объявила об одобрении FDA препарата Evrysdi ™ (рисдиплам) для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) у взрослых и детей от 2 месяцев и старше в партнерстве с SMA Foundation и Roche.
PTC приобрела платформу Bio-e в 2019 году. Платформа Bio-e использует опыт в химии переноса электронов для модуляции ключевых биологических процессов, недоступных для существующих подходов к разработке лекарств. Ведущие соединения платформы Bio-e, PTC743 и PTC857, нацелены на фермент 15-липоксигеназу - ключевой ферментный центр, который регулирует воспаление и окислительный стресс, лежащие в основе митохондриальных заболеваний и патологии ЦНС. Два основных исследования будут изучать безопасность и эффективность PTC743: исследование фазы 2/3 при резистентной митохондриальной эпилепсии и исследование фазы 3 при атаксии Фридрейха.
Продукты
В 2017 году PTC приобрела Emflaza [4] (дефлазакорт) у Marathon Pharmaceuticals. PTC также владеет Translarna ( Аталурен ), продаваемым для лечения бессмысленной мутации мышечной дистрофии Дюшенна . [5] Вместе эти два продукта принесли выручку в размере 174 млн долларов и 260 млн долларов в 2017 и 2018 годах соответственно. [6]
PTC имеет права на коммерциализацию WAYLIVRA ™ (volanesorsen) в Латинской Америке. WAYLIVRA ™ одобрен в Европейском Союзе для лечения синдрома семейной хиломикронемии (FCS). TEGSEDI® (inotersen) получил маркетинговое разрешение от Бразильского агентства по регулированию здравоохранения (ANVISA) для лечения полинейропатии 1 или 2 стадии у взрослых пациентов с наследственным транстиретиновым амилоидозом (hATTR). PTC лицензировала права коммерциализации TEGSEDI® (inotersen) в Латинской Америке от Akcea Therapeutics.
Трубопровод
В 2018 году PTC приобрела Agilis Biotherapeutics [7] и кандидата на генную терапию, GT-AADC, с его убедительными клиническими данными по лечению дефицита декарбоксилазы ароматических L-аминокислот (AADC). Дефицит AADC - это редкое заболевание ЦНС, возникающее в результате снижения уровня фермента AADC в результате мутаций в гене допа-декарбоксилазы (DDC).
В 2020 году PTC приобрела Censa Pharmaceuticals, Inc. [8] , биофармацевтическую компанию, специализирующуюся на разработке CNSA-001 (сепиаптерин), клинического исследуемого препарата для лечения орфанных метаболических заболеваний, включая фенилкетонурию (ФКУ) и других заболеваний, связанных с дефекты биохимических путей тетрагидробиоптерина (BH4), диагностированные при рождении.
Рекомендации
- ^ Bhutta, Sunya (декабрь 2013 года). «Цветение биофармацевтики в саду» . Биобизнес. Gen. Eng. Biotechnol. Новости . 33 (21). п. 15.
- ^ Бэйн, Лиза Дж (2006). «Разработка лекарств в критические времена» . NeuroRx . 3 (4): 540–3. DOI : 10.1016 / j.nurx.2006.08.004 . PMC 3593415 . PMID 17044149 .
- ^ Братулич, Анна (02.09.2009). «Рош, PTC Therapeutics, станет партнером по открытию лекарств для ЦНС - FirstWord Pharma» . FirstWord Pharma . Проверено 14 мая 2016 .
- ^ House, редактор SA Дуглас В. (2017-03-16). «PTC приобретает DMD med Emflaza у Marathon Pharma на сумму до 190 миллионов долларов» . В поисках альфы . Проверено 3 июля 2018 .
- ^ «В центре внимания: PTC Therapeutics» . NASDAQ.com . 2018-07-23 . Проверено 24 июля 2018 .
- ^ «В центре внимания: PTC Therapeutics» . NASDAQ.com . 2018-07-23 . Проверено 24 июля 2018 .
- ^ Веб-сайт PTC Therapeutics
- ^ Веб-сайт PTC Therapeutics
дальнейшее чтение
- Шнайдер, Илен (2009). «Фирма стремится регулировать РНК при редких заболеваниях» . Новости генной инженерии и биотехнологии . 29 (8): 14 . Проверено 25 апреля 2009 .
Внешние ссылки
- Официальный веб-сайт
- Коммерческие данные PTC Therapeutics, Inc .:
- Google Финансы
- Yahoo! Финансы
- Bloomberg
- Рейтер
- Документы SEC