Патисиран , продаваемый под торговой маркой Onpattro , представляет собой лекарство для лечения полинейропатии у людей с наследственным транстиретин-опосредованным амилоидозом . Наследственный транстиретин-опосредованный амилоидоз - это редкое смертельное заболевание, которым, по оценкам, страдают 50 000 человек во всем мире. [1]
Клинические данные | |
---|---|
Торговые наименования | Onpattro |
Другие названия | ALN-18328 |
AHFS / Drugs.com | Монография |
Данные лицензии | |
Пути администрирования | Внутривенный |
Код УВД | |
Правовой статус | |
Правовой статус |
|
Идентификаторы | |
Количество CAS |
|
DrugBank | |
UNII | |
КЕГГ | |
Химические и физические данные | |
Формула | C 412 H 520 N 148 O 290 P 40 |
Молярная масса | 13 424 0,388 г · моль -1 |
Это первый препарат на основе малой интерферирующей РНК, одобренный Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA), и первый препарат, одобренный FDA для лечения этого состояния. [1] Это препарат, подавляющий гены, который препятствует выработке аномальной формы транстиретина . [ требуется медицинская цитата ]
Патисиран был разработан и продается компанией Alnylam . [2] США пищевых продуктов и медикаментов (FDA) считает , что это будет первый в своем классе препарат. [3]
История
Патисиран получил статус орфанного препарата , ускоренное определение , приоритетный пересмотр и назначение прорывной терапии из-за его нового механизма и редкости состояния, которое он лечит. [4] [5] Он был одобрен для медицинского применения в Соединенных Штатах и в Европейском Союзе в августе 2018. [6] [7] Стоимость за пациента составляет от US $ 451430 и US $ 677145 в год, в зависимости от количества необходимых флаконов. [8] [9]
Рекомендации
- ^ a b Loftus P (10 августа 2018 г.). «Новый вид лекарств, подавляющих гены, получил одобрение FDA» . The Wall Street Journal . Проверено 10 августа 2018 .
- ^ Рейди, Крис (22 октября 2012 г.). «Алнилам, Genzyme Form Alliance» . The Boston Globe . Дата обращения 5 мая 2021 .
- ^ Разрешения на новую лекарственную терапию 2018 г. (PDF) . США пищевых продуктов и медикаментов (FDA) (доклад). Январь 2019 . Проверено 16 сентября 2020 года .
- ^ «FDA одобряет первую в своем роде таргетную терапию на основе РНК для лечения редкого заболевания» (пресс-релиз). США пищевых продуктов и медикаментов (FDA). 10 августа 2018 . Проверено 11 августа 2018 .
- ^ Брукс М (10 августа 2018 г.). «FDA разрешает патисиран (Onpattro) для лечения полинейропатии при hAATR» . Medscape . WebMD . Проверено 10 августа 2018 .
- ^ «Пакет одобрения лекарственных средств: онпатро (патисиран)» . США пищевых продуктов и медикаментов (FDA) . 7 сентября 2018 . Дата обращения 2 сентября 2020 .
- ^ «Онпатро EPAR» . Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) . Дата обращения 2 сентября 2020 .
- ^ Информация, Национальный центр биотехнологии; Пайк, Национальная медицинская библиотека США, 8600 Роквилл; Доктор медицины, Bethesda (1 августа 2019 г.). Резюме . Канадское агентство по лекарствам и технологиям в области здравоохранения.
- ^ Липшульц Б., Кортез М. (10 августа 2018 г.). «Лечение редких заболеваний от Альнилама до 450 000 долларов в год» . Блумберг . Проверено 11 августа 2018 .
Внешние ссылки
- «Патисиран» . Информационный портал о наркотиках . Национальная медицинская библиотека США.