Voretigene neparvovec , продаваемый под торговой маркой Luxturna , представляет собой генный терапевтический препарат для лечения врожденного амавроза Лебера . [3] Он был разработан Spark Therapeutics и детской больницей Филадельфии . [5] [6] Это первая генная терапия in vivo , одобренная Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). [7]
Генная терапия | |
---|---|
Целевой ген | RPE65 |
Вектор | Аденоассоциированный вирус серотипа 2 |
Тип нуклеиновой кислоты | ДНК |
Клинические данные | |
Торговые наименования | Luxturna |
Другие названия | voretigene neparvovec-rzyl |
AHFS / Drugs.com | Факты о профессиональных наркотиках |
Данные лицензии | |
Категория беременности |
|
Пути администрирования | Субретинальная инъекция |
Код УВД | |
Правовой статус | |
Правовой статус | |
Идентификаторы | |
Количество CAS |
|
DrugBank | |
UNII | |
КЕГГ |
Врожденный амавроз Лебера или наследственное заболевание сетчатки , опосредованное двуаллельным RPE65 , является наследственным заболеванием, вызывающим прогрессирующую слепоту. Воретиген - первое доступное средство для лечения этого состояния. [8] Генная терапия не является лекарством от этого состояния, но значительно улучшает зрение у тех, кто лечится. [9] Это делается в виде субретинальной инъекции.
Voretigene neparvovec был одобрен для медицинского применения в Австралии в августе 2020 года [10] и в Канаде в октябре 2020 года. [11]
Медицинское использование
Воретиген непарвовек показан для лечения людей с потерей зрения из-за наследственной дистрофии сетчатки, вызванной подтвержденными двуаллельными мутациями RPE65, и у которых имеется достаточное количество жизнеспособных клеток сетчатки. [4]
Химия и производство
Voretigene neparvovec является AAV2 вектором , содержащим человеческий RPE65 кДНК с модифицированной последовательностью Козака . Вирус выращивают в клетках HEK 293 и очищают для введения. [12]
История
Женатые исследователи Жан Беннет и Альберт Магуайр, среди прочих, десятилетиями работали над исследованиями врожденной слепоты, кульминацией которых стало одобрение новой терапии - Лукстурна. [13]
Ему присвоен статус орфанного препарата от врожденного амавроза Лебера и пигментного ретинита . [14] [15] A заявление о выдаче лицензии биопрепаратов был представлен в FDA в июле 2017 года с Priority Review . [8] Результаты клинических испытаний фазы III были опубликованы в августе 2017 года. [16] 12 октября 2017 года ключевая консультативная группа Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) , состоящая из 16 экспертов, единогласно рекомендовала одобрить лечение. [17] FDA США одобрило препарат 19 декабря 2017 года. [18] После одобрения Spark Therapeutics получила ваучер на приоритетное рассмотрение педиатрических заболеваний . [19]
Первая коммерческая продажа voretigene neparvovec, которая также была первой продажей любого продукта генной терапии в Соединенных Штатах, произошла в марте 2018 года. [20] [7] Цена лечения в то время была объявлена как 425 000 долларов за глаз. . [21]
Рекомендации
- ^ a b «Краткое изложение решения по рецепту в Австралии в Лукстурна» . Управление терапевтических товаров (TGA) . 13 августа 2020 . Дата обращения 16 августа 2020 .
- ^ «Информация о продукте Luxturna» . Министерство здравоохранения Канады . Проверено 21 октября 2020 года .
- ^ а б «Люкстурна-ворэтиген непарвовец-жил комплект» . DailyMed . 4 декабря 2019 . Дата обращения 14 августа 2020 .
- ^ а б "Luxturna EPAR" . Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) . 24 сентября 2018 . Проверено 21 октября 2020 года .Текст был скопирован из этого источника © Европейское агентство по лекарственным средствам. Воспроизведение разрешено при условии указания источника.
- ^ «Генная терапия слепоты Spark приближается к исторической дате с FDA» . Statnews.com . 9 октября 2017 . Проверено 9 октября 2017 года .
- ^ Кларк Т. «Генная терапия слепоты, по утверждению Управления по контролю за продуктами и лекарствами США, поначалу оказалась эффективной» . Scientific American . Проверено 12 октября 2017 года .
- ^ а б «Первая генная терапия наследственного заболевания получила одобрение FDA» . NPR . 19 декабря 2017.
- ^ а б «Пресс-релиз - Инвесторы и СМИ - Spark Therapeutics» . Ir.sparktx.com . Проверено 9 октября 2017 года .[ постоянная мертвая ссылка ]
- ^ Макгинли Л. (19 декабря 2017 г.). «FDA одобряет первую генную терапию наследственного заболевания» . Вашингтон Пост .
- ^ «Лукстурна» . Управление терапевтических товаров (TGA) . 13 августа 2020 . Проверено 22 сентября 2020 .
- ^ « « Я никогда раньше не видел звезд »: генная терапия возвращает 8-летнему канадскому мальчику зрение» . CTVNews . 14 октября 2020 . Проверено 21 октября 2020 года .
- ^ Рассел С., Беннет Дж., Веллман Дж. А., Чанг Д. К., Ю. З. Ф., Тиллман А. и др. (Август 2017 г.). «Эффективность и безопасность воретигена непарвовека (AAV2-hRPE65v2) у пациентов с наследственной дистрофией сетчатки, опосредованной RPE65: рандомизированное контролируемое открытое исследование фазы 3» . Ланцет . 390 (10097): 849–860. DOI : 10.1016 / S0140-6736 (17) 31868-8 . PMC 5726391 . PMID 28712537 .
- ^ «FDA одобряет генную терапию Spark для лечения редкой слепоты, впервые разработанную в CHOP - Philly» . Philly.com . Проверено 24 марта 2018 года .
- ^ "Voretigene neparvovec - Spark Therapeutics - AdisInsight" . adisinsight.springer.com .
- ^ Льюис Р. (13 октября 2017 г.). "FDA поддерживает генную терапию наследственной слепоты" . Medscape .
- ^ Ли Х, Лотерея А (август 2017 г.). «Генная терапия наследственной дистрофии сетчатки, опосредованной RPE65, завершает фазу 3». Ланцет . 390 (10097): 823–824. DOI : 10.1016 / S0140-6736 (17) 31622-7 . PMID 28712536 . S2CID 26983863 .
- ^ «Передовая терапия для лечения слепоты становится на шаг ближе к одобрению FDA» . Bloomberg.com . 12 октября 2017 . Проверено 12 октября 2017 года .
- ^ «Лукстурна» . США пищевых продуктов и медикаментов (FDA) . 19 декабря 2017 . Проверено 2 апреля 2020 .
- ^ «Spark получает одобрение FDA в пользу Luxturna, прорывной генной терапии, вероятно, имеющей новаторскую цену» . FiercePharma .
- ^ «Тревожный запуск Luxturna, генной терапии с рекордной ценой» . СТАТ . 21 марта 2018 . Проверено 24 марта 2018 года .
- ^ Тиррелл М. (3 января 2018 г.). «Американский производитель лекарств предлагает вылечить редкую слепоту за 850 000 долларов» . CNBC . Проверено 3 января 2018 .
дальнейшее чтение
- Ледфорд Х (октябрь 2017 г.). «Советники FDA поддерживают генную терапию редкой формы слепоты» . Природа . 550 (7676): 314. Bibcode : 2017Natur.550..314L . DOI : 10.1038 / nature.2017.22819 . PMID 29052639 .
- Уилсон Дж. М. (март 2018 г.). "Интервью с Джин Беннетт, доктором медицины". Генная терапия человека. Клиническая разработка . 29 (1): 7–9. DOI : 10.1089 / humc.2018.29032.int . PMID 29641279 .
- Амери Х (март 2018 г.). «Перспектива генной терапии сетчатки после коммерциализации воретигена neparvovec-rzyl для лечения дистрофии сетчатки, опосредованной мутацией RPE65» . Журнал современной офтальмологии . 30 (1): 1-2. DOI : 10.1016 / j.joco.2018.01.006 . PMC 5859497 . PMID 29564403 .
- Рассел С., Беннет Дж., Магуайр А.М., Высокий КА (2018). «Voretigene neparvovec-rzyl для лечения дистрофии сетчатки, связанной с двуаллельной мутацией RPE65». Мнение эксперта по орфанным препаратам . 6 (8): 457–464. DOI : 10.1080 / 21678707.2018.1508340 . S2CID 81437112 .
- Бакалл Б., Харипрасад С.М., Кляйн К.А. (июль 2018 г.). «Новые методы генной терапии унаследованных заболеваний сетчатки» . Офтальмологическая хирургия, лазеры и визуализация сетчатки . 49 (7): 472–478. DOI : 10.3928 / 23258160-20180628-02 . PMID 30021033 .
- "Новости лекарств и устройств" . P&T . 43 (2): 74–104. Февраль 2018. PMC 5768294 . PMID 29386862 .
Внешние ссылки
- "Воретиген непарвовец" . Информационный портал о наркотиках . Национальная медицинская библиотека США.