| Клинические данные | |
|---|---|
| Торговые наименования | Канума |
| AHFS / Drugs.com | Монография |
| Данные лицензии |
|
| Категория беременности |
|
| Пути администрирования | Внутривенное вливание |
| Код УВД | |
| Правовой статус | |
| Правовой статус | |
| Фармакокинетические данные | |
| Ликвидация Период полураспада | 0,1 часов |
| Идентификаторы | |
| DrugBank | |
| ChemSpider |
|
| КЕГГ |
Sebelipase альфа , продаваемый под торговой маркой Kanuma , является рекомбинантной формой от фермента липазы лизосомальных кислоты (LAL) , который используется в качестве лекарственного средства для лечения кислотной липазы дефицита лизосом (ЛАЛ-D). [3] [4] Его вводят внутривенно. [2] Он был одобрен для медицинского использования в Европейском Союзе и США в 2015 году. [5] [3] [2] [4]
Медицинское использование [ править ]
Себелипаза альфа показана для длительной заместительной ферментной терапии (ФЗТ) у людей всех возрастов с дефицитом лизосомальной кислой липазы (КЛЛ). [3]
История [ править ]
Sebelipase был разработан Synageva , который стал частью Alexion Pharmaceuticals в 2015 году для его производства, куры являются генетически модифицированы для получения рекомбинантной формы LAL (rhLAL) в их яичном белке . После извлечения и очистки он становится доступным в виде лекарства. [6] 8 декабря 2015 г. FDA объявило, что его одобрили два центра: Центр оценки и исследований лекарственных средств (CDER) одобрил терапевтическое применение препарата для людей, а Центр ветеринарной медицины(CVM) одобрила заявку на создание конструкции рекомбинантной ДНК в генно-инженерном организме цыплят для получения rhLAL в их яичных белках. [7] На тот момент, когда он получил одобрение FDA, Канума был первым единственным лекарством, изготовленным из куриных яиц и предназначенным для использования у людей. [6]
Себелипаза альфа - орфанный препарат ; его эффективность была опубликована после исследования фазы 3 в 2015 году. [8] Заболевание КЛЛ поражает <0,2 из 10 000 человек в ЕС. [5]
Общество и культура [ править ]
Экономика [ править ]
По оценке аналитика Barclays в 2015 году, ожидается, что препарат будет стоить около 375 000 долларов США в год. [5]
Ссылки [ править ]
- ^ a b «Использование Sebelipase alfa (Kanuma) во время беременности» . Drugs.com . 14 июня 2019 . Дата обращения 4 мая 2020 .
- ^ a b c «Канума-себелипаза альфа для инъекций, раствор, концентрат» . DailyMed . 18 декабря 2018 . Дата обращения 4 мая 2020 .
- ^ a b c d "Kanuma EPAR" . Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) . Дата обращения 4 мая 2020 .Текст был скопирован из этого источника © Европейское агентство по лекарственным средствам. Воспроизведение разрешено при условии указания источника.
- ^ а б "Канума (Себелипасе альфа)" . США пищевых продуктов и медикаментов (FDA) . 6 января 2016 . Дата обращения 4 мая 2020 .
- ^ a b c «Интернет-отчет о новых лекарствах для себелипазы альфа» . Информация о лекарственных средствах Великобритании . Проверено 10 декабря 2015 .
- ^ a b Sheridan C (февраль 2016 г.). «FDA одобряет« фармацевтический »препарат от трансгенных цыплят». Природа Биотехнологии . 34 (2): 117–9. DOI : 10.1038 / nbt0216-117 . PMID 26849497 . S2CID 7593902 .
- ^ «FDA одобряет первый препарат для лечения редкого ферментативного расстройства у детей и взрослых» . FDA. 8 декабря 2015 . Проверено 10 декабря 2015 .
- ^ Burton BK, Balwani M, Feillet F, Barić I, Burrow TA, Camarena Grande C и др. (Сентябрь 2015 г.). «Испытание фазы 3 Sebelipase Alfa при дефиците липазы лизосомальной кислоты» . Медицинский журнал Новой Англии . 373 (11): 1010–20. DOI : 10.1056 / NEJMoa1501365 . PMID 26352813 .
Внешние ссылки [ править ]
- «Себелипасе альфа» . Информационный портал о наркотиках . Национальная медицинская библиотека США.
