Из Википедии, бесплатной энциклопедии
Перейти к навигации Перейти к поиску

Тезакафтор
Tezacaftor.svg
Клинические данные
Торговые наименованияСимдеко (с ивакафтором )
Другие именаVX-661
Данные лицензии
Пути
администрирования		Устно
Код УВД
Легальное положение
Легальное положение
Идентификаторы
  • 1- (2,2-Дифтор-1,3-бензодиоксол-5-ил) - N - [1 - [(2 R ) -2,3-дигидроксипропил] -6-фтор-2- (2-гидрокси-1 , 1-диметилэтил) -1 Н - индол-5-ил] -cyclopropanecarboxamide
Количество CAS
PubChem CID
DrugBank
ChemSpider
UNII
КЕГГ
Панель управления CompTox ( EPA )
Химические и физические данные
ФормулаС 26 H 27 F 3 N 2 O 6
Молярная масса520,505  г · моль -1
  • InChI = 1S / C26H27F3N2O6 / c1-24 (2,13-33) 22-8-14-7-18 (17 (27) 10-19 (14) 31 (22) 11-16 (34) 12-32) 30-23 (35) 25 (5-6-25) 15-3-4-20-21 (9-15) 37-26 (28,29) 36-20 / ч 3-4,7-10,16, 32-34H, 5-6,11-13H2,1-2H3, (H, 30,35) / t16- / м1 / с1
  • Ключ: MJUVRTYWUMPBTR-MRXNPFEDSA-N

Тезакафтор - это лекарство, используемое для лечения муковисцидоза (МВ) у людей от шести лет и старше, у которых есть определенные генные мутации. [1] [2] Обычно он продается в виде комбинации с фиксированной дозой и ивакафтором .

В 2018 году Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило комбинацию ивакафтора и тезакафтора; [1] производитель объявил прейскурантную цену в 292 000 долларов в год. [3] Комбинация ивакафтора и тезакафтора продается как Symdeko. [1] [4]

Механизм действия [ править ]

Тезакафтор помогает переместить белок- регулятор трансмембранной проводимости муковисцидоза (CFTR) в правильное положение на поверхности клетки и предназначен для лечения людей с мутацией F508del. [1] [5]

Клинические испытания [ править ]

Результаты исследований EVOLVE и EXPAND были опубликованы в 2017 году [4].

История [ править ]

США пищевых продуктов и медикаментов (FDA) удовлетворил заявки на tezacaftor и комбинированной терапии ivacaftor сирота наркотиков назначения и приоритетного рассмотрения ; и предоставил разрешение Symdeko компании Vertex Pharmaceuticals Incorporated. [2] [6]

Ссылки [ править ]

  1. ^ a b c d "Снимки испытаний лекарств: Симдеко" . Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США . 7 марта 2018. Архивировано 21 ноября 2019 года . Проверено 20 ноября 2019 года . Эта статья включает текст из этого источника, который находится в общественном достоянии .
  2. ^ a b «FDA расширяет одобрение лечения муковисцидоза, чтобы включить пациентов в возрасте от 6 лет и старше» . США пищевых продуктов и медикаментов (FDA) (Пресс - релиз). 21 июня 2019. Архивировано 21 ноября 2019 года . Проверено 20 ноября 2019 года . Эта статья включает текст из этого источника, который находится в общественном достоянии .
  3. ^ «FDA одобряет еще один препарат Vertex для лечения муковисцидоза» . The Boston Globe . 17 июля 2018 . Проверено 20 ноября 2019 года .
  4. ^ a b FDA одобрило новый комплекс лекарств от кистозного фиброза - Symdeko одобрен для пациентов с конкретными мутациями CFTR, февраль 2018 г.
  5. ^ Tezacaftor (VX-661) для кистозного фиброза
  6. ^ «Обозначения и утверждения орфанных лекарств Тезакафтор и ивакафтор» . США пищевых продуктов и медикаментов (FDA) . 15 июня 2017 . Проверено 25 октября 2020 года .

Внешние ссылки [ править ]

  • «Тезакафтор» . Информационный портал о наркотиках . Национальная медицинская библиотека США.
  • «Режим ивакафтора с Тезакафтором» . Информационный портал о наркотиках . Национальная медицинская библиотека США.


  • v
  • т
  • е