Из Википедии, бесплатной энциклопедии
Перейти к навигации Перейти к поиску

Буросумаб
Моноклональные антитела
ТипЦелое антитело
ИсточникЧеловек
ЦельFGF 23
Клинические данные
ПроизношениеБур Ой Сью Мэб
Торговые наименованияКрисвита
Другие именаКРН-23, КРН23, буросумаб-тваза
AHFS / Drugs.comМонография
MedlinePlusa618034
Данные лицензии
Пути
администрирования		Подкожный
Код УВД
Легальное положение
Легальное положение
  • Великобритания : POM (только по рецепту) [1]
  • США : только ℞ [2]
  • ЕС : только для рецептов
  • В общем: ℞ (только по рецепту)
Фармакокинетические данные
Ликвидация Период полураспада16,4 дня [3]
Идентификаторы
Количество CAS
DrugBank
ChemSpider
  • никто
UNII
КЕГГ
Химические и физические данные
ФормулаC 6388 H 9904 N 1700 O 2006 S 46
Молярная масса144 090 0,15  г · моль -1

Буросумаб ( МНН , продаваемый под торговой маркой Crysvita ) представляет собой лекарственное средство с человеческими моноклональными антителами для лечения Х-связанной гипофосфатемии и остеомаляции, вызванной опухолью. [5] [6] [7] Буросумаб был одобрен FDA по прямому назначению для пациентов в возрасте от одного года и старше в апреле 2018 года. [8] Утверждение FDA подпадало под определение как прорывной терапии, так и орфанных препаратов . [8] [9] Он был одобрен для использования в Европейском Союзе в феврале 2018 года. [10]

США пищевых продуктов и медикаментов (FDA) считает , что это будет первый в своем классе препарат. [11]

Медицинское использование [ править ]

В Соединенных Штатах буросумаб показан для лечения взрослых и детей в возрасте от одного года и старше с х-сцепленной гипофосфатемией (XLH), редкой наследственной формой рахита [8], а также для лечения людей в возрасте двух лет и старше. с остеомаляцией, вызванной опухолью (ОИО), редким заболеванием, которое характеризуется развитием опухолей, вызывающих ослабление и размягчение костей. [12] Опухоли, связанные с TIO, выделяют пептидное гормоноподобное вещество, известное как фактор роста фибробластов 23 (FGF23), которое снижает уровень фосфатов. [12]

В Европейском союзе буросумаб показан для лечения Х-сцепленной гипофосфатемии с рентгенологическим подтверждением заболевания костей у детей в возрасте от одного года и старше и подростков с растущим скелетом. [10]

XLH - это генетическое заболевание, влияющее на метаболизм фосфатов в организме, которое приводит к гипофосфатемии . Заболевание характеризуется гиперпродукцией гормона FGF23 в костных клетках. Гормон FGF23 отвечает за блокирование реабсорбции фосфата почками и подавление зависимого от витамина D всасывания фосфата в кишечнике. Из-за избыточной активности FGF23 уровни фосфатов в крови аномально низкие, что влияет на конституцию костей. [13] Таким образом, буросумаб предназначен для связывания с рецептором FGF23 и подавления избыточной активности гормона FGF23 в организме. [ требуется медицинская цитата ]

Хотя буросумаб эффективен для лечения Х-связанной гипофосфатемии, Национальный институт здравоохранения и передового опыта в Англии и Уэльсе первоначально выразил озабоченность по поводу дополнительной экономической эффективности нового лечения [14], но препарат доступен по простой скидке. схема. [15]

История [ править ]

Этот препарат был разработан Ultragenyx и находится в совместном лицензионном соглашении с Kyowa Hakko Kirin. [16]

Ссылки [ править ]

  1. ^ «Crysvita 10 мг раствор для инъекций - Краткое описание характеристик продукта (SmPC)» . (ЭМС) . 20 апреля 2020 . Проверено 19 июня 2020 .
  2. ^ "Пакет одобрения лекарств: Crysvita (буросумаб-twza)" . США пищевых продуктов и медикаментов (FDA) . 15 мая 2018 . Проверено 28 февраля 2020 .
  3. ^ Чжан X, Имел Э.А., Руппе MD, Вебер Т.Дж., Клауснер М.А., Ито Т. и др. (Февраль 2016 г.). «Фармакокинетика и фармакодинамика человеческого моноклонального антитела против FGF23 (KRN23) в первом испытании множественных возрастающих доз для лечения взрослых с Х-связанной гипофосфатемией» . Журнал клинической фармакологии . 56 (2): 176–85. DOI : 10.1002 / jcph.570 . PMC 5042055 . PMID 26073451 .  
  4. ^ «Использование Буросумаба (Крисвита) во время беременности» . Drugs.com . 4 мая 2018 . Проверено 28 февраля 2020 .
  5. ^ Заявление о непатентованном названии, принятое Советом USAN - Burosumab , Американская медицинская ассоциация . [ постоянная мертвая ссылка ]
  6. ^ Всемирная организация здравоохранения (2016). «Международные непатентованные названия фармацевтических субстанций (МНН). Предлагаемые МНН: Список 115» (PDF) . Информация о лекарствах ВОЗ . 30 (2): 255.
  7. ^ «Буросумаб (KRN23) для Х-связанной гипофосфатемии (XLH)» (PDF) . nd Архивировано из оригинального (PDF) 18 апреля 2018 года . Проверено 18 апреля 2018 года .
  8. ^ a b c «FDA одобряет первую терапию редкой наследственной формы рахита, х-сцепленной гипофосфатемии» (пресс-релиз). США пищевых продуктов и медикаментов (FDA). 17 апреля 2018. Эта статья включает текст из этого источника, который находится в общественном достоянии .
  9. ^ «Crysvita Orphan Drug Designation» . США пищевых продуктов и медикаментов (FDA) . 24 декабря 1999 . Проверено 27 февраля 2020 года .
  10. ^ a b "Crysvita EPAR" . Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) . 17 сентября 2018 . Дата обращения 1 марта 2020 . Эта статья включает текст из этого источника, который находится в общественном достоянии .
  11. ^ Новые разрешения на лекарственную терапию 2018 (PDF) . США пищевых продуктов и медикаментов (FDA) (доклад). Январь 2019 . Проверено 16 сентября 2020 года .
  12. ^ a b «FDA одобряет первую терапию редкого заболевания, которое вызывает низкий уровень фосфатов в крови и размягчение костей» . Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (пресс-релиз). 18 июня 2020 . Проверено 19 июня 2020 . Эта статья включает текст из этого источника, который находится в общественном достоянии .
  13. ^ "Что такое Х-связанная гипофосфатемия?" . Ultragenyx Pharmaceutical.
  14. ^ "Британские сторожевые псы отворачивают редкую болезнь от Crysvita" .
  15. ^ «1 Рекомендации | Буросумаб для лечения Х-сцепленной гипофосфатемии у детей и молодых людей | Руководство | NICE» . www.nice.org.uk . Проверено 14 июня 2019 .
  16. ^ «Сотрудничество с Ultragenyx для разработки и коммерциализации KRN23 для X-связанной гипофосфатемии» (пресс-релиз). Kyowa Kirin. 4 сентября 2013 . Проверено 17 апреля 2018 года .

Внешние ссылки [ править ]

  • «Буросумаб» . Информационный портал о наркотиках . Национальная медицинская библиотека США.