Из Википедии, бесплатной энциклопедии
Перейти к навигации Перейти к поиску
Лумакафтор
Lumacaftor skeletal.svg
Клинические данные
Другие именаVX-809
Данные лицензии
Пути
администрирования		Устно
Код УВД
Легальное положение
Легальное положение
Идентификаторы
  • 3- {6 - {[1- (2,2-Дифтор-1,3-бензодиоксол-5-ил) циклопропанкарбонил] амино} -3-метилпиридин-2-ил} бензойная кислота
Количество CAS
PubChem CID
IUPHAR / BPS
DrugBank
ChemSpider
UNII
КЕГГ
ЧЭБИ
ЧЭМБЛ
Панель управления CompTox ( EPA )
ECHA InfoCard100 241 800 Отредактируйте это в Викиданных
Химические и физические данные
ФормулаС 24 Ч 18 Ж 2 Н 2 О 5
Молярная масса452,414  г · моль -1
3D модель ( JSmol )
  • CC1 = C (N = C (C = C1) NC (= O) C2 (CC2) C3 = CC4 = C (C = C3) OC (O4) (F) F) C5 = CC (= CC = C5) C (= O) O
  • InChI = 1S / C24H18F2N2O5 / c1-13-5-8-19 (27-20 (13) 14-3-2-4-15 (11-14) 21 (29) 30) 28-22 (31) 23 ( 9-10-23) 16-6-7-17-18 (12-16) 33-24 (25,26) 32-17h2-8,11-12H, 9-10H2,1H3, (H, 29,30 ) (H, 27,28,31) ☒N
  • Ключ: UFSKUSARDNFIRC-UHFFFAOYSA-N ☒N
 ☒NпроверитьY (что это?) (проверить)  

Люмакафтор ( VX-809 ) - это фармацевтический препарат, который действует как шаперон во время сворачивания белка и увеличивает количество белков CFTR, которые переносятся на поверхность клетки. [1] Он доступен в виде одной таблетки с ивакафтором ; Комбинация люмакафтор / ивакафтор (торговая марка Orkambi ) используется для лечения людей с муковисцидозом , гомозиготных по мутации F508del в гене трансмембранного регулятора муковисцидоза (CFTR), дефектном белке, вызывающем заболевание. [2] Он был разработанVertex Pharmaceuticals и комбинация были одобрены FDA в 2015 году. [3] По состоянию на 2015 год, люмакафтор не использовался в медицинских целях сам по себе. [1]

См. Также [ править ]

  • Аталурен , нацеленный на преждевременные стоп-кодоны

Ссылки [ править ]

  1. ^ Б Кук К, Тэйлор-Cousar ДЛ (декабрь 2015). «Люмакафтор и ивакафтор в лечении пациентов с муковисцидозом: современные данные и перспективы на будущее» . Терапевтические достижения в респираторных заболеваниях . 9 (6): 313–26. DOI : 10.1177 / 1753465815601934 . PMID  26416827 .
  2. ^ Этикетка Lumacaftor . Последнее обновление июль 2015. Проверка индексной страницы здесь для обновления метки
  3. ^ "Оркамби (люмакафтор и ивакафтор)" . CenterWatch . Проверено 24 марта 2016 .