Ромиплостим

Ромиплостим
Клинические данные

Торговые наименования	Nplate, Romiplate
Другие имена	AMG531
AHFS / Drugs.com	Монография
MedlinePlus	a609008
Данные лицензии	EU EMA : по INN US DailyMed : Ромиплостим FDA США : Nplate
Категория беременности	AU : B3
Пути администрирования	Подкожный
Код УВД	B02BX04 ( ВОЗ )
Легальное положение
Легальное положение	AU : S4 (только по рецепту) США : только ℞ ЕС : только для рецептов
Фармакокинетические данные
Ликвидация Период полураспада	От 1 до 34 дней
Идентификаторы
Название ИЮПАК L- метионил [человеческий иммуноглоблин тяжелой константной гамма-1- (227 C-концевых остатков) -пептид (Fc-фрагмент)] слитый белок с 41 аминокислотным пептидом, (7-7 ': 10,10') -бисдисульфидный димер
Количество CAS	267639-76-9^N
IUPHAR / BPS	6974
DrugBank	DB05332^Y
ChemSpider	никто
UNII	GN5XU2DXKV
КЕГГ	D08990
ЧЭМБЛ	ЧЕМБЛ1201832^N
Химические и физические данные
Формула	С ₂₆₃₄H ₄₀₈₆N ₇₂₂O ₇₉₀S ₁₈
Молярная масса	59 085 0,01 г · моль ^-1
^NY (что это?) (проверить)

Ромиплостим , продаваемый, среди прочего, под торговой маркой Nplate , представляет собой аналог слитого белка тромбопоэтина , гормона , регулирующего выработку тромбоцитов .

Показания и маркетинг [ править ]

Препарат был разработан компанией Amgen в рамках программы ограниченного использования под названием NEXUS. ^[1] Во время разработки и клинических испытаний препарат получил название AMG531.

Ромиплостим показан как потенциальное средство лечения хронической идиопатической (иммунной) тромбоцитопенической пурпуры (ИТП). ^[2] Ромиплостим был признан орфанным препаратом Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) в 2003 году, поскольку хроническая популяция ИТП в США составляет менее 200 000 человек (хроническое взрослое население ИТП в США, как полагают, составляет около 60 000 человек, причем женщин больше, чем мужчин в два раза). ^[3] Оптовая стоимость ромиплостима при еженедельном приеме в настоящее время оценивается в 55 250 долларов США в год. ^[4]

22 августа 2008 г. FDA одобрило ромиплостим в качестве долгосрочного лечения хронической ИТП у взрослых, которые не ответили на другие методы лечения, такие как кортикостероиды , внутривенный иммуноглобулин , иммуноглобулин Rho (D) или спленэктомия . ^[1]^[5]

Схема лечения [ править ]

Лечение ромиплостимом обычно проводится с недельными интервалами путем подкожной инъекции . Перед инъекцией проводится полный анализ крови (ОАК), поскольку дозировка зависит от массы тела человека и количества тромбоцитов на момент лечения. Целью лечения является поддержание количества выше 50 000 на кубический миллиметр (мм ³ ) крови, а не достижение нормального количества, определяемого как 150 000–450 000 на мм ^3.у большинства здоровых людей. Если в течение двух недель подряд достигается счет 200000 или выше, вводят уменьшенную дозу или лечение приостанавливают до тех пор, пока количество не упадет ниже 200000. К отмене ромиплостима следует подходить с большой осторожностью, так как может произойти быстрое снижение количества тромбоцитов, что может привести к кровоточащему диатезу .

Клиническая эффективность [ править ]

В хорошо спланированных 24-недельных исследованиях фазы III ромиплостим был значительно более эффективным, чем плацебо, в достижении основной конечной точки устойчивого ответа тромбоцитов, определенного протоколом, у взрослых с хронической иммунной тромбоцитопенической пурпурой, подвергнутых спленэктомии или спленэктомии. ^[6]

Побочные эффекты [ править ]

Эффект ромиплостима состоит в том, чтобы стимулировать мегакариоциты пациента производить тромбоциты с большей скоростью, чем обычно, тем самым подавляя способность иммунной системы их разрушать. Поскольку это связано с изменениями химического состава костного мозга , может развиться ряд потенциально серьезных побочных эффектов , включая смерть, миалгию , дискомфорт в суставах и конечностях, бессонницу , тромбоцитоз , который может привести к потенциально смертельным сгусткам , и фиброз костного мозга , последние из которых может привести к небезопасным уменьшению в количестве эритроцитов .

Ссылки [ править ]

^ a b Вакнин, Яэль (4 сентября 2008 г.). «Утверждения FDA: Nplate, Aloxi, Vidaza» . Medscape . Проверено 4 сентября 2008 года . В свободном доступе при регистрации.
^ Кутер DJ, Бассел Дж. Б., Лион Р. М. и др. (Февраль 2008 г.). «Эффективность ромиплостима у пациентов с хронической иммунной тромбоцитопенической пурпурой: двойное слепое рандомизированное контролируемое исследование». Ланцет . 371 (9610): 395–403. DOI : 10.1016 / S0140-6736 (08) 60203-2 . PMID 18242413 . S2CID 23827197 .
^ "Amgen для обсуждения Romiplostim BLA" . наркотики.com. 12 марта 2008 . Проверено 4 ноября 2008 года .
^ Перро, S; Бурзинский, Дж (2009). «Ромиплостим: новое средство, стимулирующее тромбопоэз». Am J Health Syst Pharm . 66 (9): 817–24. DOI : 10,2146 / ajhp080524 . PMID 19386944 .
^ «FDA одобряет Nplate (TM) для длительного лечения хронической ИТП у взрослых» (пресс-релиз). Amgen. 22 августа 2008 . Проверено 4 сентября 2008 года .
^ Фрамптон JE, Lyseng-Williamson К.А. (2009). «Ромиплостим». Наркотики . 69 (3): 307–317. DOI : 10.2165 / 00003495-200969030-00006 . PMID 19275274 .

Внешние ссылки [ править ]

«Ромиплостим» . Информационный портал о наркотиках . Национальная медицинская библиотека США.

[Medscape-1] Вакнин, Яэль (4 сентября 2008 г.). «Утверждения FDA: Nplate, Aloxi, Vidaza» . Medscape . Проверено 4 сентября 2008 года . В свободном доступе при регистрации.

[pmid18242413-2] Кутер DJ, Бассел Дж. Б., Лион Р. М. и др. (Февраль 2008 г.). «Эффективность ромиплостима у пациентов с хронической иммунной тромбоцитопенической пурпурой: двойное слепое рандомизированное контролируемое исследование». Ланцет . 371 (9610): 395–403. DOI : 10.1016 / S0140-6736 (08) 60203-2 . PMID 18242413 . S2CID 23827197 .

[3] "Amgen для обсуждения Romiplostim BLA" . наркотики.com. 12 марта 2008 . Проверено 4 ноября 2008 года .

[4] Перро, S; Бурзинский, Дж (2009). «Ромиплостим: новое средство, стимулирующее тромбопоэз». Am J Health Syst Pharm . 66 (9): 817–24. DOI : 10,2146 / ajhp080524 . PMID 19386944 .

[5] «FDA одобряет Nplate (TM) для длительного лечения хронической ИТП у взрослых» (пресс-релиз). Amgen. 22 августа 2008 . Проверено 4 сентября 2008 года .

[6] Фрамптон JE, Lyseng-Williamson К.А. (2009). «Ромиплостим». Наркотики . 69 (3): 307–317. DOI : 10.2165 / 00003495-200969030-00006 . PMID 19275274 .